英 NICE, 高價 희귀약 ‘솔리리스’ 급여 권고

국가의료제도 적용 지지 2차 가이드라인 공개

이형성 용혈성 요독 증후군(aHUS) 및 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제로 발매되고 있는 ‘솔리리스’(Soliris; 에쿨리주맙)은 C형 간염 치료제 ‘소발디’(Sovaldi; 소포스부비르)와 함께 최근 불거진 초고가 약가논란의 중심에 위치해 있는 대표적인 제품이다.

그런데 영국 정부 산하의 의약품 비용효용성 심사기구인 NICE 산하 고도특화기술평가위원회(EC)가 aHUS에 ‘솔리리스’가 매우 중요한 임상적 가치를 발휘하는 치료제인 데다 다른 효과적인 약물이 부재한 만큼 이처럼 중증의 치명적인 유전성 질환을 앓고 있는 전체 환자들에게 국가의료제도(NHS)에 따른 급여혜택이 적용되도록 권고되어야 한다는 입장을 재확인한 것으로 전해져 이목이 쏠리게 하고 있다.

미국 코네티컷州 체셔에 소재한 제약기업으로 ‘솔리리스’를 발매하고 있는 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion)는 3일 이 같은 사실을 공개했다.

이에 앞서 NICE는 지난달 ‘소발디’와 관련해서도 일부 만성 C형 간염 환자들에게 복용이 권고되어야 한다는 요지의 2차 가이드라인 초안을 공개해 이 기관이 웬만해선 첫술에 배부를 만한 심사결과를 내놓지 않는 기조를 유지해 왔음을 상기할 때 고개가 갸웃거려지게 한 바 있다.

알렉시온 파마슈티컬스측에 따르면 이날 공개된 2차 평가상담서에서 NICE 고도특화기술평가위는 국가특화서비스자문그룹(EGNSS)이 지난해 내놓았던 긍정적인 평가결과 뿐 아니라 올초 NICE의 평가내용을 재확인했다.

즉, ‘솔리리스’가 aHUS 환자들에게 매우 효과적인 치료제일 뿐 아니라 다른 어떤 신약들에서도 좀처럼 눈에 띄지 않을 만큼 괄목할 만한 수준의 질 보정수명(QALY) 연장효과를 나타내는 제품이라는 데 동의했다는 의미이다.

다만 고도특화기술평가위는 전문가에 의한 약물사용 감독(coordination)과 모니터링, 약물투여 착수 및 중단 프로토콜 마련, 투여 중단시기 및 투여용량 변경시기를 평가하기 위한 연구 프로그램의 착수 등을 조건으로 덧붙였다.

알렉시온 파마슈티컬스社의 레너드 벨 회장은 “aHUS가 신장과 다른 필수 장기(臟器)들에 돌발적이고 점진적이면서 치명적인 손상을 입힐 위험성을 높이고, ‘솔리리스’가 이처럼 파괴적인 증상을 치유하는 데 중대한 돌파구를 열어줄 약물이라는 점을 NICE가 다시 한번 확인해 준 것을 환영해마지 않는다”고 말했다.

벨 회장은 또 알렉시온 파마슈티컬스가 투여 중단지시가 없는 한, 지속적으로 ‘솔리리스’를 투여받아야 하는 환자들을 위해 지원을 제공하고 있음을 상기시키기도 했다. 이를 통해 영국에서 aHUS 환자들 뿐 아니라 PNH 환자들에게도 지속적이고 공평하게 ‘솔리리스’에 대한 접근성이 확보될 수 있도록 뒷받침하겠다는 것이다.

현재 영국에서 aHUS를 진단받은 환자들은 지난해 국가의료제도(NHS)가 정한 임시방침에 따라 ‘솔리리스’를 투여받을 수 있도록 보장받고 있다.

이번에 NICE가 NHS의 임시방침이 지속적으로 적용될 것임을 확인함에 따라 최종 평가결과가 나올 때까지 환자들은 현행과 마찬가지로 ‘솔리리스’를 투여받을 수 있을 전망이다.

한편 이날 알렉시온 파마슈티컬스측은 NICE가 다음달 9일 고도특화기술평가위 회의를 거쳐 최종방침을 도출할 예정이라며 결과를 예의주시할 것이라고 밝혔다.