암젠 데노수맙 ‘골 거대세포종’ 적응증 “OK”

FDA, 신속심사 거쳐 새로운 용도 플러스 승인

FDA는 암젠社가 발매하고 있는 ‘엑스제바’(Xgeva; 데노수맙)의 적응증에 골 거대세포종(GCTB)이 추가될 수 있도록 승인했음을 13일 공표했다.

이에 따라 ‘엑스제바’는 성인 및 일부 청소년들에게서 발생한 골 거대세포종 치료제로도 사용이 가능케 됐다.

‘엑스제바’는 지난 2010년 6월 골다공증 치료제로 FDA의 허가를 취득했던 ‘프롤리아’(Prolia)와 약효성분이 동일한 제품이다. 같은 해 11월 골 전이가 나타난 암환자들에게서 골 관련 합병증을 예방하는 적응증이 FDA의 허가를 취득함에 따라 ‘엑스제바’라는 별도의 상품명으로 발매되고 있다.

골 거대세포종은 일반적으로 20~40세 사이의 연령대에서 발생하고 있는 비 암성 종양의 일종이다. 대부분의 경우 체내의 다른 장기 등으로 전이되지 않지만, 성장하는 뼈를 파괴시키는 데다 통증, 동작범위의 제한, 골절 등을 수반한다는 것이 전문가들의 설명이다.

또한 드물게는 암성종양으로 악화되고, 폐로 전이될 수도 있는 것으로 알려져 있다.

‘엑스제바’는 건강한 뼈를 유지하는 데 필수적인 단백질로 꼽히는 핵산인자-k B 리갠드 수용체 촉진제(RANKL)와 결합해 작용하는 모노클로날 항체 약물의 일종이다. RANKL은 골 거대세포종에서도 나타난다.

이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘엑스제바’는 절제수술이 불가능하거나 자칫 절제수술이 수족절단, 관절제거 등 증증의 병적인 상태를 유발할 수 있을 것이라 사료되는 환자들에게 사용될 전망이다.

다만 청소년 환자들은 뼈가 완전히 성장한 경우에 한해 치료제로 사용할 수 있다.

FDA 산하 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국의 리차드 파즈더 국장은 “오늘 ‘엑스제바’의 적응증 추가가 승인됨에 따라 절제수술이 불가능하거나 위험도가 높은 수술을 감수해야 했을 골 거대세포종 환자들을 위한 치료대안으로 자리매김할 수 있을 것”이라며 기대감을 표시했다.

그 동안 FDA는 ‘엑스제바’의 적응증 추가 건을 신속심사 대상으로 지정하고 검토절차를 빠르게 진행해 왔다. 아울러 ‘엑스제바’를 희귀의약품으로 지정하기도 했었다.

한편 ‘엑스제바’가 골 거대세포종 환자들에게 나타내는 안전성과 효능은 총 305명의 성인 또는 청소년 환자들을 대상으로 진행되었던 2건의 임상시험을 통해 확립됐다. 종양 부위의 측정이 가능했던 187명의 피험자들 가운데 47명의 환자들에서 ‘엑스제바’를 평균 3개월 동안 투여한 후  종양의 크기가 감소한 것으로 나타났을 정도.

이처럼 골 거대세포종의 크기가 위축되었던 환자들 가운데 평균 20개월에 걸친 추적조사 기간 동안 종양의 재증식이 관찰된 환자들은 3명에 불과했다.

부작용은 관절통, 두통, 구역, 피로감, 요통, 말단통증 등이 나타난 것으로 분석됐다. 가장 중증의 부작용 발생사례들로는 턱뼈괴사, 골수염 등이 눈에 띄었다.

이밖에 가임기 여성들의 경우에는 태아에 영향을 미칠 수 있으므로 ‘엑스제바’를 투여받는 기간 동안 매우 효과적인 피임제의 복용을 필요로 한다.