FDA, 첫 골수섬유화증 치료제 ‘자카파이’ 허가

신속심사 거쳐 당초 예정일보다 빠르게 결론 도출

FDA가 최초의 골수섬유화증 치료제 발매를 허가했다.

미국 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 인사이트 코퍼레이션社(Incyte)가 허가를 신청했던 ‘자카파이’(Jakafi; 룩솔리티닙)를 승인한 것.

특히 ‘자카파이’는 FDA가 6개월 이내에 허가 여부에 대한 최종결론을 도출하는 우선심사 대상으로 지정한 데 이어 처방약 유저피法(PDUFA)에 따라 당초 예정되었던 12월 3일보다 빠른 시점에서 허가를 결정해 눈길이 쏠리게 하고 있다.

FDA는 아울러 ‘자카파이’를 희귀의약품으로 지정했다. 현재 미국에서는 연간 환자 수가 20만명에 미치지 못하는 질환을 타깃으로 발매되어 나온 의약품에 대해 희귀의약품으로 지정하고 있다.

골수섬유화증은 골수가 반흥(瘢痕) 조직에 의해 대체되면서 나타나는 증상으로 비장 종대(腫大), 빈혈, 백혈구 및 혈소판 감소 등을 수반하게 된다. 환자들은 피로감과 복부 불쾌감, 늑골하부 통증, 만복감, 근육통, 골 통증, 가려움, 도한(night sweats) 등의 비 특이적인 증상들을 보인다.

1일 2회 경구복용하는 약물인 ‘자카파이’는 야누스 키나제 1(JAK 1) 및 야누스 키나제 2라 불리는 효소들의 작용을 저해하는 메커니즘을 지니고 있다. 야누스 키나제 1 및 2는 혈액과 면역기능을 조절하는 데 관여하는 것으로 알려져 있다.

FDA 산하 약물평가연구센터(CDER) 혈액제제‧항암제관리국의 리차드 파즈더 국장은 “항암제 분야에서 질병의 메커니즘에 대한 구체적인 이해와 과학적인 규명을 통해 특정한 분자기전에 작용하는 신약의 개발이 늘어나고 있는 최근의 추세를 반영한 또 하나의 사례가 바로 ‘자카파이’의 허가취득이라 할 수 있을 것”이라며 의의를 평가했다.

FDA에 따르면 ‘자카파이’는 총 528명의 환자들을 대상으로 진행된 2건의 임상시험을 통해 효능과 안전성이 입증됐다. 이들 임상시험의 피험자들은 기존의 골수섬유화증 치료법이나 동종간 골수이식에 별다른 치료효과를 나타내지 않았거나, 투여 및 시술이 불가한 환자들이었다.

이들은 또한 비장 종대 등의 증상이 나타나 적절한 치료를 필요로 하는 환자들이었다.

임상시험은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘자카파이’, 플라시보 또는 현재 최선의 골수섬유화증 치료제들을 복용토록 하는 방식으로 이루어졌다. 지금까지 골수섬유화증을 치료하는 데는 백혈병 치료제인 수산화요소와 항암제, 글루코코르티코이드 등이 사용되어 왔다.

시험을 진행한 결과 비장의 크기가 35% 이상 감소한 이들의 비율이 ‘자카파이’ 복용群에서 가장 높게 나타난 데다 골수섬유화증의 제 증상들이 50% 이상 감소한 이들 또한 ‘자카파이’ 복용群에서 가장 두드러진 비율로 눈에 띄었다.

다만 ‘자카파이’ 복용群의 일부에서 혈소판 감소증과 빈혈, 피로감, 설사, 숨참, 두통, 현훈, 구역 등의 부작용이 뒤따랐던 것으로 파악됐다.