룬드벡 새 중증 간질 치료제 FDA 허가 취득

‘온피’ 내년 1월 공급 착수...7년 독점발매권 보장

룬드벡社는 FDA가 2세 이상의 ‘레녹스-가스토 증후군’ 환자들에게서 발작 증상을 조절하는 보조요법제 ‘온피’(Onfi; 클로바잠)의 발매를 승인했다고 24일 공표했다.

이에 따라 경구용 항경련제인 ‘온피’는 5mg, 10mg 및 20mg 제형이 4급 의존성 약물(C-IV)로 연방정부의 관리를 받는 가운데 내년 1월 초 미국 내 약국시장에 공급이 착수될 수 있게 됐다.

그렇다면 ‘레녹스-가스토 증후군’이 가장 중증에 속하는 간질의 일종이어서 새로운 치료대안의 출현이 절실히 요망되어 왔음을 상기할 때 주목되는 것이다. 지금까지는 항경련제 ‘라믹탈’(라모트리진) 정도가 유지요법제 용도로 사용되어 왔다.

‘레녹스-가스토 증후군’은 2~8세 사이의 소아들에게서 증상이 나타나기 시작해 성인으로 장성한 뒤에도 지속되는 중증 간질의 일종으로 다양한 유형의 발작과 정신지체, 퇴행, 불규칙한 뇌파, 극서파(棘徐派) 방출 등을 동반한다.

약물로 증상 조절이 매우 힘든 유형의 간질로 분류되고 있는데, 잦은 발작 뿐 아니라 무긴장성 발작, 긴장성 발작, 간대성 근경련 발작, 탈력 발작 등을 동반하면서 상해를 입을 위험성 또한 높은 것으로 알려져 있다.

FDA는 증상의 특성과 이전에 치료받았던 요법이 유사한 환자들을 대상으로 진행된 2건의 임상시험 결과를 근거로 이번에 ‘온피’의 발매를 승인한 것이라 풀이되고 있다. 이 중에는 주간 탈력 발작 발생빈도 감소효과를 평가하기 위해 ‘레녹스-가스토 증후군’을 진단받은 238명의 환자들을 대상으로 수행된 임상 3상 시험도 포함되어 있다.

룬드벡社의 안데르스 게르셀 페데르센 R&D 담당부회장은 “룬드벡의 미국시장 공략에 또 하나의 이정표 역할을 해 줄 신약을 확보할 수 있게 됨에 따라 환자들은 물론, 회사도 새로운 기회를 얻게 됐다”며 환영의 뜻을 표시했다.

특히 ‘온피’는 ‘레녹스-가스토 증후군’ 환자들을 대상으로 지금까지 수행된 것으로는 최대 규모의 임상시험에서 효과가 입증된 신약이라고 덧붙였다.

실제로 ‘온피’는 FDA로부터 ‘레녹스-가스토 증후군’ 치료를 위한 희귀의약품으로 지정받음에 따라 앞으로 7년 동안 독점발매권을 사실상 보장받았다. 즉, ‘온피’에 비해 임상적 효용성이 크게 탁월함을 입증한 신약이 출현하지 않는 한, FDA가 추후 7년 동안 새로운 ‘레녹스-가스토 증후군’ 치료제를 허가하지 않을 것임을 약속했다는 것이다.

한편 ‘온피’는 임상시험에서 피곤, 고열, 침 흘리기, 공격성 행동, 성마름, 조정력 부족, 변비 등의 부작용을 동반했다. 하지만 시험과정에서 이들 부작용으로 인해 약물투여를 중단한 경우는 전체의 1%를 밑돌았다.