네이처셀 "미국에서 생명의 빛을 밝히겠습니다"㊦

2026년 초 조인트스템 FDA 가속승인 관련 사전 미팅 진행 계획 같은 해 상반기 임상 3상 개시, 2028년 정식 사용 승인 획득 추진

네이처셀 라정찬 회장.©약업신문 권혁진 기자

식품의약품안전처로부터 '임상적 유의성 부족' 사유로 반려 처분을 받은 네이처셀의 무릎 퇴행성관절염 자가줄기세포 치료제 '조인트스템(Jointstem)'.

그러나 네이처셀 라정찬 회장은 미국에서는 정반대 길을 자신한다. △FDA의 임상 설계 수용 △줄기세포 유통·제형 기술 확보 △미국 주 차원의 지원 제도 △10여년간 축적된 실제 사용 근거(RWD) 등이 뒷받침되고 있기 때문이다.

네이처셀은 16일 여의도 중소기업중앙회 KBIZ홀에서 기업 설명회를 열고 줄기세포 치료제 조인트스템의 글로벌 개발 전략과 미국 상용화 계획을 밝혔다.

국내 반려 사유 핵심은 '임상적 유의성'이다. 식약처는 지난 5일 조인트스템 3상 결과에 대해 임상적 유의성 부족을 이유를 들어 품목허가를 반려했다.

라 회장은 "임상 프로토콜 단계에서 식약처와 합의한 3상 주요 평가지표(primary endpoint)에서 통계적 유의성을 확보했다"면서 "식약처가 제시한 임상적 유의성의 정량 기준은 국제적으로도 일률적으로 요구하지 않는다"라고 말했다.

실제 FDA는 환자 보고 결과(PRO, Patient-Reported Outcomes)나 통증 및 기능 개선 지표를 해석할 때, 절대적인 수치 기준보다는 통계적 유의성과 환자 집단의 일관된 개선 경향을 특히 중요하게 여긴다. 여기에 임상적 의미, 도구 타당성 등을 고려해 종합적으로 평가한다.

항암제 분야에서는 종양 크기 감소율처럼 비교적 명확한 지표가 있다. 그러나 관절염 치료제처럼 통증 및 기능 개선을 평가하는 영역에서는 '얼마나 좋아져야 환자에게 의미가 있는 개선인가'라는 합의가 아직 뚜렷하지 않다. 이 때문에 국제적으로도 임상적 유의성을 일률적으로 정량화해 요구하지 않는 경우가 대다수다.

라 회장은 "조인트스템 치료 효과는 세계적 전문가 심사를 거쳐 이미 여러 국제 학술지에 게재된 바 있다"며 "이처럼 검증을 거친 자료를 반영하지 않고, 임상적 유의성 부족이라는 이유로 반려한 것은 아쉬운 결정"이라고 말했다. 실제 네이처셀 조인트스템 치료 효과는 PRO 전문 국제 저널 ‘Journal of Patient-Reported Outcomes’에 동료 심사를 거쳐 게재가 확정됐다.

네이처셀 라정찬 회장.©약업신문 권혁진 기자

줄기세포치료제 유효기간, 3일에서 10일로

세포치료제 글로벌 상용화 성패는 품질(내동 및 해동, 세포 생존율)과 시간(유통 가능 기간)에 달려 있다.

네이처셀은 자가 지방유래 중간엽 줄기세포(MSC)를 배양해 약 10일간 안정성을 유지할 수 있는 기술을 확보했다. 여기에 해동 즉시 환자에게 투여할 수 있는 'Ready-to-Use(즉시 사용)' 동결 제형 특허도 더했다. 네이처셀은 해당 기술을 '엔젤 스템셀'로 정했다.

이 두 가지 기술의 결합은 임상과 사업화 모두에서 의미가 크다. 먼저 임상시험용 의약품(IMP)의 국경 간 이동이 가능해진다. 한국 GMP 제조시설에서 생산한 치료제 그대로 미국 병원에서 진행되는 임상시험에 사용할 수 있다. 별도의 현지 제조시설을 새로 구축하지 않는 만큼, FDA 승인용 임상시험을 빠르게 진행할 수 있다.

또한 상용화 단계에서는 재고와 공급망 관리가 기존 의약품 수준으로 가능해진다. 병원에서 냉동 보관·해동·투여가 가능해지면서, 기존 '수일 내 사용'이라는 시간적 제약을 넘어설 수 있다. 글로벌 여러 지역에서 동시 론칭도 가능해진다.

라 회장은 "네이처셀이 개발한 차별적 기술을 통해 기존 세포치료제의 '유효기간 3일'이라는 장벽을 넘어섰다"라며 "이는 글로벌 시장 진입의 중요한 토대를 마련한 것"이라고 강조했다.

네이처셀 라정찬 회장.©약업신문 권혁진 기자

한국 반려 넘어, 미국 간다

네이처셀이 미국 진출을 본격화했다. 네이처셀은 2026년 초 조인트스템의 FDA 가속승인 관련 사전 미팅(Type B 등)을 진행하고, 같은 해 상반기 임상 3상을 개시, 2028년 정식 사용 승인을 받는 것을 목표로 세웠다. 이에 앞서 올해 안으로 플로리다주에서 먼저 상용화를 추진하고, 이후 텍사스주 진입도 계획하고 있다.

지난 7월 플로리다주에서는 일정 조건에서 비허가 세포치료를 의사 주도로 시행할 수 있도록 하는 재생의료 관련 법안이 발효됐다. 현재 네이처셀의 국내 GMP 제조시설은 FDA에 등록돼 있으며, cGMP 규정 준수를 전제로 운용되고 있다. 이에 따라 사용 요건 충족 시 조인트스템을 환자에게 사용할 수 있다.

네이처셀은 미국 메릴랜드주 볼티모어에 ‘바이오스타 스템셀 캠퍼스’를 조성 중이다. 우선 1억 달러를 투입하고, 향후 2억 달러를 투자해, 초기 1000명 규모에서 최대 100만명까지 치료제를 공급할 수 있는 생산 능력을 확보한다는 계획이다.

라 회장은 "플로리다를 시작으로 텍사스까지 확장해 미국 전역에 세포치료 네트워크를 구축할 것"이라며 "규제와 시장 환경이 동시에 열린 만큼, 한국에서 쌓은 임상 경험을 미국에서 빠르게 실용화하겠다"고 말했다.

또한 그는 "볼티모어 캠퍼스를 통해 글로벌 스탠다드에 맞춘 생산·공급 체인을 완성하겠다"며 "임상용 IMP부터 상업화 제품까지 한국과 미국을 잇는 양방향 공급망을 구축해 환자들이 치료를 기다리지 않도록 하겠다"고 강조했다.

이어 그는 "네이처셀이 계획한 미국 임상 3상과 가속승인이 맞물려 순조롭게 진행된다면, 5년 내 미국에서만 연 100만 도스 생산 및 공급 목표는 결코 과장이 아니게 될 것"이라고 덧붙였다.

한편 조인트스템은 미국 FDA으로부터 RMAT(재생의학 첨단치료제), BT(혁신치료제), EAP(긴급사용 프로그램) 지정을 받았다.

네이처셀이 16일 여의도 중소기업중앙회 KBIZ홀에서 기업 설명회를 개최했다.©약업신문