노바티스 근긴장성 이영양증 신약개발..맥이 탁?

델파시바트 에테데시란, 임상 3상서 시험목표 未충족

 

노바티스社가 제 1형 근육긴장성 이영양증(DM1) 환자들을 위한 치료제로 개발을 진행해 온 델파시바트 에테데시란(delpacibart etedesiran)을 평가한 글로벌 임상 3상 ‘HARBOR 시험’의 결과를 8일 공개했다.

손 근육강직증을 평가하는 새로운 지표로 개발된 ‘영상 기반 손 펼치기 소요시간’(vHOT) 관련 일차적 시험목표를 적용해 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 개선이 입증되지 못했다는 것이다.

반면 이차적 시험목표와 탐색적 분석을 진행한 결과를 보면 임상적 활성을 뒷받침하는 입증증가들이 관찰됐다.

‘HARBOR 시험’의 안전성 결과를 보면 앞서 보고되었던 자료들과 대체로 일치했다.

노바티스 측은 ‘HARBOR 시험’에서 도출된 전체적인 데이터를 면밀하게 평가한 후 보건당국들과 협의를 거쳐 차후 진행할 델파시바트 에테데시란의 가장 적절한 개발경로(development path)를 결정한다는 방침이다.

노바티스社의 슈리람 아라드헤 개발 담당대표 겸 최고 의학책임자는 “지난 수 십년에 걸친 연구에도 불구하고 제 1형 근육긴장성 이영양증을 위한 치료대안이 여전히 부재한 형편이어서 환자와 간병인들이 일상생활 속에서 심대한 부담에 직면하고 있는 상황”이라고 말했다.

제 1형 근육긴장성 이영양증과 같이 복잡한 질환을 위한 치료제들을 개발하는 일은 여전히 도전적인 과제여서 1보 후퇴는 과학적 진전을 위한 한 부분이라 할 수 있을 것이라고 아라드헤 대표는 설명했다.

우리는 ‘HARBOR 시험’에서 도출된 전체적인 데이터에 대한 평가를 지속하면서 델파시바트 에테데시란 프로그램을 위한 최적의 경로를 모색할 것이라고 덧붙이기도 했다.

아라드헤 대표는 “우리는 앞으로도 제 1형 근육긴장성 이영양증과 기타 중증 신경근육 질환들을 앓고 있는 환자들을 위한 혁신적인 접근방법을 탐색해 나갈 것”이라고 다짐했다.

델파시바트 에테데시란은 노바티스가 지난해 10월 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 전문 제약기업 애비디티 바이오사이언스社(Avidity Biosciences)를 인수키로 합의하면서 자사의 신경근육 관련 파이프라인에 추가했던 3개 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체(AOC) 치료제 후보물질들 가운데 하나이다.

현재 노바티스는 엑손 44 스키핑 변이가 나타날 가능성이 높은 뒤시엔느 근이영양증(DMD44) 환자들을 위한 치료제 후보물질 델파시바트 조타디르센(delpacibart zotadirsen)의 개발을 진행하고 있다.

델파시바트 조타디르센은 FDA에 ‘가속승인’과 ‘신속심사’ 대상 지정을 요청하는 신청서가 제출된 단계이다.

이와 함께 노바티스는 델파시바트 브락스로시란(delpacibart braxlosiran)의 차후 절차를 FDA와 협의할 예정이다.

델파시바트 브락스로시란은 임상 1/2상 시험에서 긍정적인 생체표지자 자료들이 확보된 안면견갑상완형 근이영양증(FSHD) 치료제로 개발이 진행 중이다.