30년 만 새 본태성 혈소판 증가증 치료제 나온다

진성 적혈구 증가증 치료제 적응증 추가 FDA서 승인

 

파마에센시아 USA 코퍼레이션社는 진성(眞性) 적혈구 증가증 치료제 ‘베스레미’(Besremi: 로페그인터페론 α-2b-njft 주사제)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 31일 공표했다.

성인 본태성 혈소판 증가증(또는 진성 혈소판 증가증) 환자들을 치료하기 위한 적응증이 추가될 수 있도록 승인받았다는 것이다.

특히 본태성 혈소판 증가증 치료제가 FDA로부터 발매를 승인받은 것은 이번이 거의 30년 만에 처음이다.

‘베스레미’는 증상을 새로 진단받았고, 세포감소 치료제를 사용한 전력이 없는 환자들을 포함해 유전자형 또는 종양의 상태와 무관하게 성인 본태성 혈소판 감소증 환자들을 치료하기 위한 용도로 발매를 승인받았다.

파마에센시아 USA 코퍼레이션社는 각종 혈액질환과 암에 대응하는 생물학적 제제의 개발을 진행하는 있는 타이완 제약기업 파마에센시아 코퍼레이션社(PharmaEssentia Corporation)의 미국법인이다.

‘베스레미’가 본태성 혈소판 증가증 적응증 추가를 승인받은 것은 혈소판이 과다생성되는 특징을 나타내는 희귀 만성 혈액암의 일종인 본태성 혈소판 증가증 환자들을 위해 중요한 성과가 도출되었음을 의미하는 것이다.

본태성 혈소판 증가증 환자들은 수 년에 걸친 증상관리를 필요로 할 수 있는 데다 심근경색, 뇌졸중 및 폐색전증과 같은 중증 합병증이 수반될 위험성 또한 지속적으로 높게 나타나는 것으로 알려져 있다.

‘베스레미’의 적응증 추가가 승인됨에 따라 잠재적으로 지속적인 증상관리를 가능케 해 주면서 오랜 기간에 걸쳐 충족되지 못했던 환자들의 의료상의 니즈에 대응할 수 있게 됐다.

‘베스레미’는 본태성 혈소판 증가증을 지속적으로 관리할 수 있도록 설계된 장기지속형 인터페론 기반 치료제의 일종이다.

무엇보다 ‘베스레미’는 혈소판 수치와 수반되는 증상들을 조절하는 데 초점이 맞춰진 가운데 본태성 혈소판 증가증의 기저 생물학적 특성에는 제한적인 영향을 미치는 기존의 치료제들과 달리 차별화된 치료대안이라는 장점이 눈에 띈다.

새로운 모노페길화(monopegylation) 기술과 반감기 연장이 접목된 ‘베스레미’는 골수에서 증상을 촉발시키는 세포들을 표적으로 작용하도록 설계되었고, 증가한 혈소판 수치와 이 증상으로 인한 부담을 감소시키는 기전의 치료제이다.

글로벌 임상 3상 ‘SURPASS-ET 시험’을 총괄한 노스 캐롤라이나州 소재 에이트리엄 헬스 웨이크 포레스트 침례교 의료원의 루벤 메사 종합암센터장은 “거의 30년에 가까운 기간 동안 본태성 혈소판 감소증 환자와 의사들이 제한적인 치료상의 혁신으로 인해 어려움을 겪어 왔다”면서 “나 자신의 경험에 미루어 볼 때 환자들은 혈소판 수치의 조절 뿐 아니라 증상의 기저특성에 대응할 수 있는 치료대안을 필요로 해 왔던 형편”이라고 말했다.

‘베스레미’의 적응증 추가가 승인됨에 따라 강력한 임상 치험례가 뒷받침하고, 단지 증상들을 관리하는 데 그치지 않고 증상의 근원에 작용하는 중요하고 새로운 치료대안이 공급될 수 있게 된 것이라는 말로 메사 소장은 의의를 강조했다.

FDA는 성인 본태성 혈소판 감소증 환자들에게서 지속적인 수정 유럽 백혈병 네트워크 기준에 따른 반응이 나타난 데다 지속적인 혈액학적 조절을 내보인 것으로 입증된 임상자료를 근거로 ‘베스레미’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

‘SURPASS ET 시험’에서 ‘베스레비’는 아나그렐리드(anagrelide)를 사용한 대조그룹에 비해 효과가 장기간 지속적으로 나타난 환자들의 비율이 우위를 나타낸 데다 12개월여에 걸친 치료기간 동안 혈전색전성 제 증상이 수반된 비율 또한 낮게 나타났다.

파마에센시아 코퍼레이션社의 고청린 대표는 “오늘 FDA가 ‘베스레미’의 본태성 혈소판 감조증 적응증 추가를 승인한 것이 환자들을 위해 이루어진 괄목할 만한 진전이라 할 수 있을 뿐 아니라 골수증식성 종양을 앓고 있는 환자들을 위해 혁신적인 치료제들을 선보이고자 하는 파마에센시아 코퍼레이션의 오랜 약속을 방증하는 성과라 할 수 있다”고 말했다.

이처럼 중요한 치료대안이 본태성 혈소판 감소증 커뮤니티에 하루빨리 공급될 수 있도록 하기 위해 FDA, 의료인, 환자대변단체 및 보험자단체 등과 긴밀하게 협력하고 있다고 덧붙이기도 했다.

한편 이날 발표는 타이완과 일본에서 ‘베스레미’가 본태성 혈소판 감소증 치료제로 허가를 취득한 데 이어 나온 것이다.

‘베스레미’는 미국시장에서 허가를 취득한 직후 발매에 돌입할 수 있을 것으로 예상되고 있다.