뒤시엔느 근이영양증 치료제 허가지위 격상될까?

FDA, 사렙타 ‘아몬디스 45’와 ‘비욘디스 53’ 심사개시

 

미국 워싱턴州 보텔에 소재한 RNA 표적 치료제‧정밀 유전자 치료제 개발 전문 제약기업 사렙타 테라퓨틱스社(Sarepta Therapeutics)가 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 치료제 ‘아몬디스 45’(Amondys 45: 카시머센)와 ‘비욘디스 53’(Vyondys 53: 골로더센)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사가 개시됐다고 30일 공표했다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 2월 28일까지 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

적응증 추가 신청의 내용은 ‘아몬디스 45’와 ‘비욘디스 53’의 가속승인 지위가 전통적인 정식승인 지위로 격상될 수 있도록 하는 내용이 골자를 이루고 있다.

‘아몬디스 45’와 ‘비욘디스 53’은 세포가 유전자 정보를 읽는 RNA 스플라이싱 과정에서 잘못된 유전자 부분을 지칭하는 엑손(exon)을 건너뛰도록 하는 기술이 적용된 엑손-스키핑 치료제들이다.

허가신청서는 확증시험으로 진행된 ‘ESSENCE 시험’에서 확보된 자료와 상당한 수준으로 발표된 실제 임상현장 입증증거, 호의적이고 일관된 안전성 프로필 등을 근거로 제출된 바 있다.

사렙타 테라퓨틱스社의 루이스 로디노-클라팍 연구‧개발/기술운영 담당대표는 “FDA가 허가신청 건을 접수한 것이 뒤시엔느 근이영양증 환자 커뮤니티를 위해 중요한 진전이 이루어졌음을 의미한다”면서 “임상 3상 ‘ESSENCE 시험’에서 도출된 자료와 최근 수 년 동안 발표된 실제 임상현장 입증증거를 근거로 제출된 적응증 추가 신청서가 ‘아몬디스 45’와 ‘비욘디스 53’이 환자들에게 제공하는 유익성과 증상 진행에 변화를 유도하는 기전에 대한 이해의 폭을 심화시켜 줄 수 있을 것”이라고 말했다.

뒤시엔느 근이영양증에서 치료가 가능한 순응변이는 이미 희귀질환으로 분류되는 이 증상을 앓고 있는 환자들 가운데서도 소규모 하위집단에 한해 나타나고 있는 만큼 초희귀질환으로의 규정을 가능케 해 주고 있다고 로디노-클라팍 대표는 설명했다.

그는 뒤이어 “우리의 엑손-스키핑 치료제들을 사용헤 세계 각국에서 1,800명 이상의 환자들을 치료했다”며 “이를 통해 우리는 근육기능의 보존과 증상 진행속도의 둔화를 지속적으로 관찰할 수 있었던 것”이라고 언급했다.

뒤시엔느 근이영양증으로 인한 손상이 시간이 흐름에 따라 수 년에 걸쳐 서서히 나타나는 만큼 실제 임상현장 입증증거는 ‘아몬디스 45’와 ‘비욘디스 53’이 증상의 진행 여정에서 미치는 영향을 이해하는 데 필수적이라고 로디노-클라팍 대표는 강조했다.

FDA가 심사를 진행하는 동안 긴밀한 협력을 지속할 것이라고 덧붙이기도 했다.