和 유니큐어 헌팅턴병 치료제..덫에 걸려 좌초?

허가신청 사전회의 관련 FDA 의견 급격한 변화 시사

헌팅턴병 치료제 개발이 덫에 걸렸나?

네덜란드의 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 유니큐어社(uniQure N.V.)가 ‘AMT-130’의 허가신청을 앞두고 최근 개최되었던 사전회의와 관련, FDA로부터 의견(feedback)을 전달받았다고 3일 공표했다.

‘AMT-130’은 헌팅턴병에 대응하는 유전자 치료제로 개발이 진행되어 왔던 기대주이다.

이날 유니큐어 측은 아직 최종 회의록은 전달받지 못한 단계라고 전제하면서도 사전회의에서 오고간 협의내용들에 미루어 볼 때 사전에 정한 임상시험 규약에 따라 ‘AMT-130’과 외부 대조그룹을 비교평가하면서 진행되었던 임상 1/2상 시험에서 도출된 자료에 대해 현재로선 FDA가 허가신청을 뒷받침하는 일차적 입증자료로 제출되는 데 충분하지 않다고 평가하고 있는 것으로 보인다고 언급했다.

마찬가지로 FDA와 공유한 통계적 분석계획에 대해서도 충분하지 않다고 평가하는 것으로 보인다고 덧붙였다.

이 같은 분위기는 지난해 FDA와 여러 차례 회의를 진행하면서 소통했던 내용과는 사뭇 달라진 것이라고 유니케어 측은 설명했다.

유니케어 측은 이에 따라 ‘AMT-130’의 허가신청서 제출시기 또한 현재로선 불투명해 보인다면서 신중한 입장을 내보였다.

이날 유니케어 측은 FDA와 사전회의를 마친 후 30일 이내에 최종 회의록이 전달될 것으로 예상된다면서 ‘AMT-130’의 가속승인(accelerated approval) 신청이 적기에 이루어질 수 있도록 뒷받침할 방안을 찾고자 FDA와 긴급한 의견교환을 진행할 방침이라고 밝혔다.

FDAsms 지난 4월 외부 대조그룹과 비교평가하면서 이루어진 임상 1/2상 시험에서 도출된 자료를 근거로 ‘AMT-130’을 ‘혁신 치료제로 지정한 바 있다.

또한 지난해 5월에는 ‘AMT-130’을 ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT)로 지정하기도 했다.

유니큐어社의 매트 카푸스타 대표는 “최근 마친 사전회의와 관련해서 FDA가 전해온 의견의 내용에 놀라움이 앞선다”면서 “임상 1/2상 시험에서 도출된 자료를 외부의 자연사(natural history) 대조그룹과 비교평가한 결과 가속승인 신청을 위한 제출자료로 사용될 수 있을 것이라는 요지로 지난해 11월 FDA가 제시했던 의견에 견주어 볼 때 급격한 변화(a drastic change)가 눈에 띄기 때문”이라고 말했다.

이 같은 소식이 전혀 예상하지 못했던 내용인 만큼 이처럼 파괴적인 질환에 대응하는 질환조절제가 아직까지 부재한 현실에 놓여 있는 헌팅턴병 환자들을 생각할 때 대단히 유감스러운 일이라고 카푸스타 대표는 심경을 토로했다.

카푸스타 대표는 뒤이어 “유니큐어가 ‘AMT-130’이 환자들에게 괄목할 만한 유익성을 제공해 줄 수 있다는 강한 믿음을 갖고 있는 만큼 FDA와 긴밀하게 협력해 ‘AMT-130’이 미국에서 환자와 환자가족들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 하기 위한 최선의 길을 강구할 것”이라고 강조했다.

한편 이날 유니큐어 측은 ‘AMT-130’을 헌팅턴병 치료제로 승인받기 위해 FDA와 협력을 지속하는 동시에 유럽과 영국 등 세계 각국의 보건당국들과도 협의를 진행할 예정이라고 전했다.