소아 성장부전 치료제 성인 적응증 FDA 플러스

주 1회 ‘스카이트로파’(로나페그소마트로핀)..1일 1회用 대체 기대

덴마크 제약기업 아센디스 파마社(Ascendis Pharma A/S)는 성장 호르몬 결핍(또는 성장부전) 치료제 ‘스카이트로파’(Skytrofa: 로나페그소마트로핀-tcgd)가 성인 성장 호르몬 결핍 환자들을 위한 내인성 성장 호르몬 대체요법제로 FDA의 허가를 취득했다고 지난달 28일 공표했다.

성장 호르몬 결핍증은 성장 호르몬의 생성량이 감소하거나 생성이 중단됨에 따라 나타나는 희귀질환의 일종이다.

‘스카이트로파’가 성인 성장 호르몬 결핍 환자들을 위한 치료제로 승인받았다는 것은 지난 2021년 소아 성장 호르몬 결핍 환자용 치료제로 FDA의 허가관문을 통과했던 이 제품의 사용대상에 성인환자들까지 포함할 수 있도록 적응증이 확대되었다는 의미이다.

‘스카이트로파’는 주 1회 투여하는 휴먼 성장 호르몬(hGH) 소마트로핀의 전구약물(prodrug)의 일종이다.

재조합되지 않은(unmodified) 소마트로핀을 지속적으로 방출하도록 개발됐다.

유럽시장의 경우 ‘스카이트로파’는 ‘트랜스콘 hGH’라는 브랜드-네임으로 발매되고 있다.

FDA는 피험자 무작위 분류, 병렬그룹, 플라시보 대조, 활성대조군(개방 표지) 시험으로 설계된 임상 3상 ‘foresiGHt 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘스카이트로파’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

이 시험은 성인 성장 호르몬 결핍 환자들을 대상으로 ‘스카이트로파’를 주 1회 투여하면서 플라시보를 같은 간격으로 투여하거나 소마트로핀을 1일 1회 투여하면서 효능‧안전성을 비교평가한 시험례이다.

애리조나州 피닉스에 소재한 애리조나 의과대학 신경의학연구소 및 크레이튼대학 의과대학의 케빈 위엔 박사는 “비정상적인 신체 조성과 이상지질혈증, 인슐린 내성 등이 성인 성장 호르몬 결핍의 징표들이라 할 수 있을 것”이라면서 “여기에 해당하는 환자들은 대사계 증후군, 심혈관계 위험성 증가, 그리고 인지기능 저하, 우울증, 불안증, 수면장애 및 신체적‧정신적 추진력 감소를 포함한 삶의 질 저해 등의 중증 합병증들이 수반될 수 있다”고 말했다.

그럼에도 불구, 매일 소마트로핀을 주사하는 일은 지난 25년여 동안 표준요법제로 자리매김해 온 가운데서도 이를 준수하는 것은 쉽지 않은 과제였다고 위엔 박사는 지적했다.

그는 뒤이어 “환자들이 부담이 덜한 치료요법을 찾는 것이 그리 놀랍지 않은 사실”이라며 “주 1회 주사제인 ‘스카이트로파’와 같이 재조합되지 않은(unmodified) 소마트로핀을 독특하게 방출하는 새로운 치료대안이 실제 임상현장에서 복약준수도 뿐 아니라 전체적인 치료결과를 개선하는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라고 강조했다.

아센디스 파마社의 얀 미켈슨 대표는 “시장조사 결과를 보면 ‘스카이트로파’가 소아 성장 호르몬 결핍 환자들과 의사들의 선택을 한몸에 받아온 것으로 나타나 있다”면서 “미국에서 성인 성장 호르몬 결핍 환자들이 처음 치료를 개시하거나 기존에 사용해 왔던 다른 성장 호르몬 치료제를 대체하는 제품으로 ‘스카이트로파’의 사용범위가 확대될 수 있게 된 것은 환영해 마지 않을 일”이라고 말했다.

이번에 도출된 중요한 성과는 아센디스 파마가 선도적인 내분비계 희귀질환 치료제 전문 제약사로 발돋움하고자 하는 목표를 이행하기 위한 적응증 추가 행보의 첫 번째 걸음이 성공적으로 내디뎌졌음을 의미한다고 덧붙이기도 했다.