BMS 심근병증 치료제 ‘캄지오스’ EU서 허가

증후성 NYHA 2~3급 폐쇄성 비대성 심근병증 치료

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 증후성 뉴욕심장협회(NYHA) 2~3급 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM)을 나타내는 성인환자 치료제 ‘캄지오스’(Camzyos: 마바캄텐 2.5mg, 5mg, 10mg 및 15mg 캡슐제)가 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했다고 26일 공표했다.

이에 따라 ‘캄지오스’는 유럽에서 시장 마이오신(myosin: 근육 단백질)을 선택적으로 저해하는 최초이자 유일한 알로스테릭 저해제 및 가역적 저해제로 자리매김할 수 있게 됐다.

또한 폐쇄성 비대성 심근병증의 기저 병태생리를 표적으로 작용하는 최초의 심장 마이오신 저해제로도 이름을 올릴 수 있게 됐다.

‘캄지오스’는 ‘EXPLORER-HCM 시험’과 ‘VALOR-HCM 시험’ 등 2건의 임상 3상 시험에서 도출된 효능‧안전성 결과를 근거로 EU 집행위로부터 허가를 취득한 것이다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 사미트 히라와트 최고 의학책임자는 “이번 승인이 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증의 기저 병태생리를 치료하는 동종계열 최초 심장 마이오신 저해제인 ‘캄지오스’를 유럽 각국의 환자들이 치료대안으로 확보할 수 있게 된 것이라는 맥락에서 볼 때 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

이처럼 혁신적인 치료제를 세계 각국에서 보다 많은 수의 환자들에게 공급하는 동시에 과학을 통해 환자들의 삶을 바꿔놓기 위해 BMS가 기울이고 있는 노력에 한층 힘이 실릴 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.

증후성 폐쇄성 비대성 심근병증은 주로 유전에 의해 나타나는 심장병의 일종으로 만성적이고, 파괴적이면서 진행성으로 증상이 나타날 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

환자들은 숨참, 현훈, 피로 뿐 아니라 삶을 변화시킬 수 있는 중증의 심부전, 부정맥, 뇌졸중, 그리고 1% 이하로 드물게 심장 돌연사 등이 수반될 수 있는 것으로 알려져 있다.

‘EXPLORER-HCM 시험’을 총괄한 이탈리아 피렌체대학 의과대학의 이아코포 올리보토 교수(심장내과)는 “폐쇄성 비대성 심근병증이 삶의 질에 크게 영향을 미칠 수 있는 증상들로 인해 고통받고 있는 다수의 환자들에게서 삶에 변화를 수반할 수 있다는 것이 전문가들의 지적”이라면서 “이번에 2건의 임상 3상 시험에서 도출된 긍정적인 결과를 보면 ‘캄지오스’가 전체 일차적‧이차적 시험목표를 충족한 것으로 입증됐다”고 강조했다.

일차적‧이차적 시험목표 가운데는 운동능력의 개선과 관련증상들로 인한 환자들의 부담완화 등이 포함되어 있다고 덧붙이기도 했다.

올리보토 교수는 또 “임상 3상 ‘EXPLORER-HCM 시험’을 총괄한 학자로서 이번 허가결정에 핵심적인 역할을 해 준 환자들에게 감사의 뜻을 전하고 싶다”며 “오랜 기간 동안 새로운 치료대안을 희망했던 EU 각국의 환자들에게 ‘캄지오스’가 사용될 수 있을 것”이라고 전망했다.

‘EXPLORER-HCM 시험’은 이중맹검법, 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조, 병렬그룹 시험으로 총 251명의 성인 증후성(NYHA 2급 또는 3급) 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들을 충원한 가운데 진행됐다.

시험에서 ‘캄지오스’를 복용한 피험자 그룹은 30주차에 평가했을 때 37%가 최고 산소섭취량(pVO2)이 1.5mL/kg/min 개선된 데다 NYHA 등급이 최소한 1급 이상 또는 최고 산소섭취량이 3.0mL/kg/min 향상된 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 17%를 상회했다.

마찬가지로 ‘캄지오스’를 복용한 피험자 그룹은 30주차에 평가했을 때 전체 이차적 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다.

예를 들면 착수시점과 비교한 운동 후 좌심실 유출로(LVOT) 압력차가 ‘캄지오스’ 복용그룹에서 47mmHg 감소해 10%가 감소하는 데 그친 대조그룹에 비해 현격한 우위를 보였다.

마찬가지로 NYHA 등급이 1급 이상 향상된 환자 수를 보면 ‘캄지오스’를 복용한 그룹에서 80명(65%)에 달해 플라시보 대조그룹의 40명(31%)과 상당한 격차가 눈에 띄었다.