피루브산염 인산화효소 결핍 치료제 美서 나온다

애지오스 파마 ‘피루킨드’..첫 PK 결핍 치료제로 2주 후 발매

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 전문 제약기업 애지오스 파마슈티컬스社(Agios Pharmaceuticals)는 성인 피루브산염 인산화효소(PK) 결핍 환자들에게 수반된 용혈성 빈혈을 치료하는 신약 ‘피루킨드’(Pyrukynd: 미타피바트)가 FDA의 허가를 취득했다고 17일 공표했다.

‘피루킨드’는 동종계열 최초의 경구용 피루브산염 인산화효소 결핍 치료제이자 피루브산염 인산화효소 결핍을 치료하는 최초의 질병 완화(disease-modifying) 치료제이다.

본임상 3상 시험을 진행한 하버드대학 의과대학의 해니 알-삼카리 박사는 “성공적으로 진행된 ‘ACTIVATE 시험’과 ‘ACTIVATE-T 시험’에서 피루브산염 인산화효소 결핍 환자들의 용혈 증상과 빈혈을 괄목할 만하게 개선하는 데 미타피바트(mitapivat)가 미칠 수 있는 영향이 입증됐다”면서 “FDA가 표적요법제이자 피루브산염 인산화효소 결핍에 대응하는 최초의 질병 완화 치료제인 ‘피루킨드’를 승인한 것은 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하는 데 고무적인 진일보가 이루어진 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

임상 2상 ‘DRIVE PK 시험’과 임상 3상 ‘ACTIVATE 시험’ 건들을 진행한 보스턴 아동병원의 레이첼 그레이스 혈액질환 임상연구부장은 “피루브산염 인산화효소 결핍 치료제로는 최초로 허가를 취득한 ‘피루킨드’의 승인이 환자들을 위해 이루어진 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

애지오스 파마슈티컬스社의 재키 파우스 대표는 “지난 10여년 동안 우리가 피루브산염 인산화효소 결핍 환자들에게 ‘피루킨드’를 공급하면서 이 파괴적인 희귀 혈액장애에 대응하기 위해 최초로 승인받은 치료대안을 선보일 수 있도록 하기 위해 연구‧개발에 전력을 기울여 왔다”면서 “애지오스 파마슈티컬스의 개별 구성원들은 피루브산염 인산화효소 결핍 환자들을 치료하는 데 확연한 차이가 나타나게 하고, ‘피루킨드’ 및 임상‧연구 프로그램에 대한 접근성을 확대해 세계 각국에서 유전적으로 규정된 질환들로 인해 고통받고 있는 환자들에게 다가설 수 있도록 하고자 했던 것”이라고 말했다.

애지오스 파마슈티컬스 측은 ‘피루킨드’를 복용할 환자들의 본인부담금을 낮추거나 없애기 위해 견고한 접근성 향상 프로그램을 제공할 방침이다.

민간보험에 가입된 환자들의 경우 본인부담금을 전혀 지불하지 않도록 하거나, 보험 미가입자 또는 보험의 혜택을 충분히 받고 있지 못한 환자들에게 무료로 처방전을 제공하는 환자 접근성 프로그램(PAP)을 제공키로 한 것이다.

‘피루킨드’는 미국시장에서 허가취득 후 2주 정도 후에 발매에 들어갈 수 있을 전망이다.

앞서 ‘피루킨드’는 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상과 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

이와 함께 유럽 의약품감독국(EMA)은 성인 피루브산염 인산화효소 결핍 환자 치료제로 심사를 진행 중이어서 연내에 허가취득이 가능할 것으로 보인다.