EU 최초 용혈성 빈혈 치료제 ‘옥스브리타’ 승인

유럽 내 다빈도 증상 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈에 수반

미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 전문 제약기업 글로벌 블러드 테라퓨틱스社(GBT)는 자사의 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈 수반 용혈성 빈혈 치료제 ‘옥스브리타’(Oxbryta: 복셀로터)가 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했다고 16일 공표했다.

이에 따라 ‘옥스브리타’는 12세 이상의 소아 및 성인 환자들에게서 겸상 적혈구 빈혈로 인한 용혈성 빈혈을 치료하기 위한 단독요법제 또는 히드록시카바마이드(수산화효소)와 병용요법제로 EU 전체 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이에서 사용될 수 있게 됐다.

1일 1회 경구복용하는 ‘옥스브리타’는 겸상 적혈구 빈혈 환자들의 겸상 적혈구화와 적혈구의 파괴에 원인으로 작용하는 겸상 헤모글로빈 중합을 직접적으로 저해하는 기전의 약물로는 유럽에서 최초로 허가를 취득했다.

글로벌 블러드 테라퓨틱스社의 세바스천 스타코위액 유럽‧걸프협력회의지역 담당대표는 “겸상 적혈구 빈혈 환자로 살아가는 일은 환자 뿐 아니라 환자가족들에게도 오래고 도전적인 여정인 데다 모든 측면에서 그들의 삶의 질에 부정적인 영향을 미칠 수 있을 것”이라면서 “글로벌 블러드 테라퓨틱스의 목표는 겸상 적혈구 빈혈의 치료법을 개선하는 데 있는 만큼 우리는 겸상 적혈구 빈혈의 치료궤적에 변화를 수반할 수 있을 것으로 보이는 혁신적인 치료제를 개발한 것에 자부심을 느낀다”고 말했다.

‘옥스브리타’가 유럽 각국에서 겸상 적혈구 빈혈로 인한 파괴적인 영향에 노출되어 있는 다수의 환자들에게 매우 괄목할 만한 차이가 나타날 수 있도록 해 주기를 기원해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다.

겸상 적혈구 빈혈은 유럽에서 가장 빈도높게 발생하고 있는 유전성 질환의 하나여서 환자 수가 약 5만2,000명 정도에 달하는 것으로 추정되고 있는데, 아프리카계와 지중해 연안지역 거주민, 남아시아계 등에 주로 영향을 미치고 있다.

겸상 적혈구 빈혈이 발생하면 적혈구가 가소성을 상실하면서 뻣뻣해지고 점착도가 높아지면서 초승달 형태 또는 낫과 같은 형태(鎌狀)를 띄게 된다.

이 같은 겸상 적혈구화 과정은 적혈구의 파괴(즉, 용혈)를 유발하고, 전체 겸상 적혈구 빈혈 환자들에게서 중증도의 차이는 있지만 용혈성 빈혈이 수반되기에 이르게 된다.

용혈 증상에 의해 혈관변증이 유발되고, 겸상 적혈구와 결합해 모세혈관과 소혈관들의 파괴가 촉진되며, 이로 인해 통증이 나타날 뿐 아니라 전신에 걸쳐 혈행지연과 산소공급의 억제가 발생하게 된다.

겸상 적혈구 빈혈 환자들은 생명을 위협할 수 있는 각종 합병증이 수반될 수 있는 데다 간, 신장, 폐 및 심장 등의 주요 장기들의 손상을 포함한 이환률이 높아지면서 삶의 질 감소와 조기사망으로 이어질 위험성을 배제할 수 없게 된다.

영국 런던에 소재한 가이즈‧세인트 토마스 NHS 재단 트러스트의 바바 이누사 교수(소아 혈액질환)는 “용혈성 빈혈이 겸상 적혈구 빈혈 환자들의 이환률을 크게 높이는 원인이지만, 가용한 치료대안이 제한적인 형편”이라면서 “이번에 허가된 ‘옥스브리타’로 치료를 진행한 결과 겸상 적혈구화의 악순환을 끊으면서 환자들의 헤모글로빈 수치와 혈액의 산소 운반능력을 크게 개선할 수 있음이 입증됐다”고 강조했다.

EU 집행위 결정에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 지난해 12월 ‘옥스브리타’에 대해 긍정적인 심사결과를 내놓은 바 있다.

CHMP는 임상 3상 ‘HOPE 시험’에서 도출된 결과를 근거로 허가를 권고하는 의견을 내놓았던 것이다.

이 시험에서 ‘옥스브리타’를 사용해 치료를 진행한 환자들은 헤모글로빈 수치와 용혈작용이 임상적으로 유의할 만하고 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.

‘HOPE 시험’의 결과는 지난 2019년 6월 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다. 아울러 ‘HOPE 시험’의 전체적인 분석자료가 지난해 4월 ‘란셋 혈액학’誌에 게재됐다.

‘HOPE 시험’에서 ‘옥스브리타’는 양호한 안전성 프로필이 입증된 가운데 부작용의 경우 제한적이고 일시적인 수준에서 수반된 것으로 분석됐다.

‘옥스브리타’ 1,500mg을 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹의 10% 이상에서 수반된 가운데 플라시보 대조그룹에 비해 3% 이상의 차이를 나타내면서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 두통, 설사, 복통, 구역, 피로, 발진 및 발열 등이 관찰됐다.

한편 ‘옥스브리타’는 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)에도 허가신청서가 제출되어 심사가 진행 중이다.