FDA, 선천성 무흉선증 치료제 ‘레타이믹’ 승인

스위스 엔제반트 테라퓨틱스 개발 최초 흉선조직 제품

FDA가 희귀 면역계 장애의 일종인 무흉선증(無胸線症) 치료제를 최초로 승인했다.

스위스 제약기업 엔지반트 테라퓨틱스社(Enzyvant Therapeutics)의 ‘레타이믹’(Rethymic: 사람 동종이계 흉선조직)을 소아 선천성 무흉선증 치료제로 8일 승인한 것.

‘레타이믹’은 미국에서 FDA의 허가를 취득한 최초의 흉선조직 제품이다.

FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 피터 막스 소장은 “오늘 결정이 소아들에게 희귀하지만 파괴적으로 나타나는 질환에 대응하기 위한 최초의 치료제가 FDA로부터 발매를 승인받았음을 의미한다”면서 “우리는 의료상의 니즈가 매우 높은 각종 희귀질환들로 인해 고통받고 있는 환자들을 위해 효과적이고 안전한 의료제품(medical products)을 개발하는 데 도움을 주기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.

이와 관련, 선천성 무흉선증은 희귀 면역계 장애의 일종으로 체내에서 각종 감염증과의 싸움을 체득하는 데 결정적인 도움을 주는 장기로 알려진 흉선이 부재한 가운데 출생한 소아들에게 나타나고 있다.

선천성 무흉선증을 앓는 환아(患兒)들은 일반적으로 2세 이전에 사망하고 있는 데다 T세포의 작용이 충분하지 못한 까닭에 생명을 위협하는 감염증이 반복적으로 발생하는 특징을 나타낸다.

‘레타이믹’은 처리‧배양과정을 거쳐 무흉선증 환자들에게서 면역력이 재구성될 수 있도록 돕기 위해 이식하는 사람 (공여자로부터 추출한) 동종이계 흉선조직으로 구성되어 있는 제품이다.

투여할 용량은 ‘레타이믹’의 표면적과 환자의 체표면적에 의해 환자별 맞춤용량으로 결정된다.

‘레타이믹’은 중증 복합 면역결핍증 환자들을 치료하는 용도로 사용해선 안 된다.

‘레타이믹’의 효능 및 안전성은 생후 1개월에서 16세에 이르는 환자 총 105명을 충원한 후 진행되었던 임상시험례들을 통해 확립됐다.

개별 피험자들은 지난 1993년부터 2020년에 이르는 기간 중 ‘레아티믹을 1회 투여받았다.

그 결과 ‘레아티믹’을 투여받은 선천성 무흉선증 소아환자들은 생존기간이 개선되어 치료를 받은 대부분의 환자들이 최소한 2년 동안 생존한 것으로 나타났다.

‘레타이믹’으로 치료를 진행한 후 생애 첫해를 넘긴 환자들의 대부분이 장기간 동안 생존한 것으로 나타난 것.

또한 ‘레타이믹’은 시간이 흐름에 따라 각종 감염증의 발생빈도와 중증도가 감소한 것으로 파악됐다.

‘레타이믹’을 사용해 치료를 진행한 환자들에게서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 고혈압, 사이토킨 방출 증후군, 저마그네슘혈증, 발진, 혈소판 감소증 및 이식편대 숙주병 등이 관찰됐다.

‘레타이믹’은 사람 조직에서 추출되므로 감염성 질환이 전염될 위험성을 배제할 수 없다.

마찬가지로 효과적인 흉선조직 공여자 스크리닝 절차와 제품 제조공정에서 감염성 질환에 감염될 위험성은 희박하지만, 완전히 배제할 수는 없다.

치료를 진행한 환자들에게서 면역계 기능이 재구성될 수 있으려면 6개월 이상의 시일이 소요되므로 FDA는 면역력이 재구성될 때까지 환자들이 감염성 질환들에 감염되지 않도록 예방하기 위해 엄격한 주의를 지속적으로 기울여야 하고, 의료인들도 이에 따라 치료를 진행해 줄 것을 요망했다.

FDA는 ‘레타이믹’을 승인하면서 엔지반트 테라퓨틱스 측에 1회의 ‘희귀 소아질환 바우처’ 권한을 제공했다.