노보노디스크, 아밀로이드증 R&D 프로그램 인수

임상 2상 단계 면역치료제..덴마크 프로테나와 합의

노보 노디스크社는 덴마크 생명공학기업 프로테나 코퍼레이션社(Prothena Corporation)의 임상단계 항체 ‘PRX004’ 및 폭넓은 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR amyloidosis) 프로그램을 인수키로 합의했다고 12일 공표했다.

‘PRX004’는 임상 2상 시험이 준비되고 있는 항 아밀로이드 면역치료제의 일종이다.

트랜스티레틴 매개 아밀로이드증의 병리학적인 부문과 밀접한 관련이 있는 아밀로이드 침전물을 제거하도록 설계된 인간화 모노클로날 항체이다.

이와 관련, 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증은 체내의 각종 기관과 조직에서 잘못 접힌(misfolded) 트랜스티레틴 단백질로 구성된 아밀로이드 침전물이 비정상적으로 축적되는 특성을 나타내는 희귀, 진행성 질환인 데다 치명적일 수 있는 것으로 알려져 있다.

아밀로이드 침전물은 심장과 신경계에 가장 빈도높게 축적된다는 것이 전문가들의 설명이다.

프로테나 측은 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자들을 대상으로 ‘PRX004’의 임상 1상 시험을 종결지은 상태이다.

이 시험에서 ‘PRX004’는 안전한 데다 양호한 내약성을 확보한 것으로 나타났다.

노보 노디스크 측은 일차적으로 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 심근병증에 ‘PRX004’가 나타내는 효과를 평가하기 위한 임상개발을 진행하는 데 초점을 맞춘다는 방침이다.

트랜스티레틴 매개 아밀로이드 심근병증은 심장조직에 아밀로이드 침전물이 축적되는 특징을 나타내는 치명적인 유형의 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증이지만, 진단률이 낮은 것으로 알려져 있다.

양사간 합의에 따라 노보 노디스크 측은 프로테나 측이 지분 100%를 보유한 계열사와 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 관련 사업 및 파이프라인의 글로벌 지적재산권 및 전권을 인수키로 했다.

그 대가로 프로테나 측은 개발‧매출 목표에 도달했을 때 최대 12억 달러의 성과금을 지급받기로 했다. 이 중에는 계약성사금 및 단기 임상개발 성과금 1억 달러가 포함되어 있다.

프로테나社의 히데키 가렌 최고 의학책임자는 “오늘 발표된 내용이 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하는 환자들에게 보다 나은 미래를 열어주고자 하는 우리의 약속과도 궤를 같이한다”면서 “노보 노디스크가 심혈관계 치료제 분야에서 보유하고 있는 폭넓은 노하우를 활용해 이 유망한 잠재적 치료제가 빠른 시일 내에 환자들에게 사용될 수 있도록 할 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “트랜스티레틴 매개 아밀로이드 심근병증 치료제로 노보 노디스크 측이 ‘PRX004’의 추가적인 개발을 진행하는 동안 프로테나는 희귀 말초 아밀로이드 및 신경퇴행성 질환들에 대응하도록 설계된 우리의 탄탄한 포트폴리오를 진전시키는 데 변함없이 사세를 집중해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

노보 노디스크社의 마르쿠스 쉰들러 최고 학술책임자 겸 연구‧조기개발 담당부회장은 “혁신적인 아밀로이드 제거 메커니즘을 장착한 ‘PRX004’가 치명적일 수 있는 데다 충족되지 못한 의료상의 니즈가 매우 높은 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 심근병증의 새로운 치료대안으로 잠재력을 내포하고 있다”고 언급했다.

쉰들러 최고 학술책임자는 또 “이번에 인수가 성사된 것은 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 분야에서 프로테나 측이 진행한 개척자적인 노력 뿐 아니라 세계 각국에서 첫손가락 꼽히는 사망원인으로 자리매김하고 있는 심혈관계 질환에 효과적인 질환조절제를 개발하고자 노보 노디스크가 기울이고 있는 헌신을 방증하는 것”이라고 단언했다.