연골 무형성증 치료제 EU서 3/4분기 허가전망

바이오마린 1일 1회 주사제 보소리타이드 CHMP 승인권고

미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin Pharmaceutical)는 유럽 의약품감독국(MEA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 1일 1회 주사용 C형 나트륨 이뇨 펩타이드(CNP) 유사체 보소리타이드(vosoritide)를 허가토록 권고하는 긍정적인 심사결과를 내놓았다고 25일 공표했다.

보소리타이드는 연골 무형성증(또는 연골 형성부전증) 환자들이 2세부터 성장판이 닫힐 때까지 사용하는 용도로 개발이 착수된 약물이다.

골격계 형성장애의 일종인 연골 무형성증은 불균형적인 작은 키가 나타나게 하는 가장 빈도높은 원인으로 손꼽히는 증상이다.

CHMP가 승인을 권고함에 따라 EU 집행위원회는 오는 3/4분기 중으로 보소리타이드의 허가 유무에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다.

이에 따라 보소리타이드는 유럽 최초의 연골 무형성증 치료제로 자리매김할 수 있을 것이라는 관측에 무게를 실을 수 있게 됐다.

보소리타이드는 허가를 취득할 경우 ‘복스조고’(Voxzogo)라는 제품명으로 발매될 예정이다.

이와 관련, 연골 무형성증은 유럽, 중동 및 아프리카 각국에서 1만1,000여명의 소아들에게 영향을 미치고 있는 가운데 이들 중 3분의 1 가량이 유럽에서 나타나고 있다는 것이 전문가들의 추정이다.

바이오마린 파마슈티컬 측은 보소리타이드가 유럽에서 허가를 취득하면 중동‧아프리카 각국에서도 환자 접근성이 추가로 확보될 수 있도록 한다는 방침이다.

또한 유럽에서 허가를 취득하면 기타 세계 각국에서도 허가취득이 가속화할 수 있을 것으로 예상했다.

이와 함께 프랑스의 FDA에 해당하는 기구인 국립의약품보건제품안전청(ANSM)는 임시사전허가(ATU)를 통해 보소리타이드에 대한 환자 접근성과 급여 적용이 즉각적으로 확보될 수 있도록 했다.

임시사전허가는 프랑스에서 아직 허가를 취득하기 이전의 희귀질환 치료제로 대체요법제가 부재하고 긍정적인 유익성-위험성 프로필이 확보된 경우에 한해 제한적으로 적용되고 있다.

바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 대표는 “CHMP가 긍정적인 검토결과를 내놓은 것은 보소리타이드가 가족을 위해 선택되는 치료제로 사용될 수 있도록 하는 데 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”면서 “CHMP의 긍정적인 의견은 2세 무렵의 소아환자들에게서 확보된 탄탄한 자료와 임상적 유익성을 뒷받침하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

프랑스 보건당국이 임시사전허가를 결정한 것은 소아 연골 무형성증 환자들을 치료해야 할 긴급한 의료상의 니즈가 존재하는 현실을 반영한 조치라고 훅스 대표는 설명했다.

그는 뒤이어 “우리는 보소리타이드가 연골 무형성증의 근본적인 원인에 대응하는 치료제로 나타내는 효능과 안전성을 입증해 나가기 위해 철저한 연구를 지속해 나갈 것”이라고 다짐했다.

보소리타이드의 임상 프로그램을 진행한 독일 마그데부르크대학 부속병원의 클라우스 모니케 교수(소아의학)는 “CHMP의 의견을 뒷받침하는 자료의 깊이와 폭을 보면 연골 무형성증에 수반되는 각종 합병증에 보소리타이드가 미칠 수 있는 영향에 대한 우리의 이해도를 높여주는 강력한 과학적 근거가 바탕에 깔려있다”고 평가했다.

CHMP는 보소리타이드의 효능 및 안전성을 평가한 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 임상 3상 시험을 포함한 임상개발 프로그램에서 확보된 자료를 근거로 허가권고 심사결과를 내놓은 것이다.

이 임상 3상 시험 이외에 최적의 용량을 선택하기 위해 현재 진행 중인 임상 2상 장기 안전성 및 효능시험에서 확보된 자료가 추가로 확보됐다.

시험결과를 보면 보소리타이드를 사용해 치료를 진행한 환자그룹의 성장률이 착수시점에 비해 지속적으로 높게 나타난 데다 현재까지 자료가 확보된 5년의 관찰기간 내내 치료받지 않은 소아 연골 무형성증 환자들의 연간 생장속도를 상회했다.

반면 골 연령의 진행이 가속화되지 않은 것으로 관찰되어 보소리타이드가 전체적인 성장기간을 단축시키지 않을 것임이 시사됐다.

아울러 피험자들을 보면 2~5세 시기에 보소리타이드를 사용해 2년 동안 치료를 진행한 후 전반적으로 성장에 긍정적인 영향이 미친 것으로 입증됐다.

한편 FDA의 경우 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 11월 20일까지 보소리타이드의 승인 유무에 대한 최종결론을 내놓을 수 있을 전망이다.