FDA, 췌장암 신약후보물질 ‘희귀의약품’ 지정

타이완 OBI 파마 임상 1/2상 피험자 충원 중 ‘OBI-999’

타이완 제약기업 OBI 파마社는 자사가 개발을 진행 중인 췌장암 치료제 신약후보물질 ‘OBI-999’가 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 26일 공표했다.

FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됨에 따라 ‘OBI-999’는 허가를 취득할 경우 7년의 독점발매권 보장과 허가를 신청할 때 유저피 면제, 임상시험 소요비용에 대한 최대 25%의 세액공제 등 여러모로 혜택이 적용될 수 있을 전망이다.

FDA 희귀의약품 관리국은 미국 내 환자 수가 20만명을 밑도는 증상들을 대상으로 개발이 진행 중인 약물들에 대해 선별절차를 거쳐 제한적으로 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.

그렇다면 치명적인 종양의 일종인 췌장암이 현재 미국 내 환자 수만도 6만9,839명에 달하는 데다 5년 생존률이 8.5%에 불과하고, 치료대안이 초기단계에서 절제수술을 하는 방법 정도로 제한적임을 상기할 때 주목할 만한 내용이다.

더욱이 이처럼 초기단계에서 절제수술을 받은 환자들의 경우에도 5년 생존률이 최대 34.3%에 불과한 형편이다.

‘OBI-999’는 다양한 유형의 종양에서 발견되는 당지질 항원의 일종인 ‘글로보 H’(Globo H)를 표적으로 작용하는 동종계열 최초 항체-약물 결합체의 일종이다.

‘글로보 H’는 최대 15가지의 각종 상피암(epithelial cancers)에서 발현되는 항원의 일종으로 알려져 있다.

현재 ‘OBI-999’는 미국 텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터의 아포스톨리아 M. 침버리두 박사가 총괄책임자를 맡은 가운데 임상 1/2상 시험을 진행하기 위한 피험자 충원작업이 진행 중이다.

피험자 충원은 췌장암, 위암, 직장결장암 및 식도암을 포함한 각종 국소진행성 또는 전이성 고형암 환자들을 대상으로 이루어지고 있다.

임상시험은 이처럼 다양한 유형의 고형암 환자들에게 ‘OBI-999’가 나타내는 안전성과 예비적 효능 프로필을 입증하는 데 목적을 두고 있다.

OBI 파마社의 틸먼 피어스 최고 의학책임자는 “우리는 두가지 측면에서 췌장암 환자들에게 ‘OBI-999’가 나타낼 잠재적 가치에 대단히 고무되어 있다”는 말로 높은 기대감을 표시했다.

하나는 췌장암 이종이식 모델에서 ‘OBI-999’를 사용해 치료를 진행했을 때 높은 역가가 관찰되었다는 점에 미루어 볼 때 높은 기대감을 갖게 해 보인다는 의미이다.

다른 하나는 면역조직화학적 분석방법을 사용해 최초 임상시험의 2상 부분에서 ‘OBI-999’가 표적으로 작용하는 당지질의 일종인 ‘글로보 H’가 고도로 과다발현되는 췌장암 환자들을 선별할 수 있게 될 것이기 때문이라는 설명이다.