항암화학요법 의한 혈소판 감소증 치료제 기대

임상 3상 피험자 충원 중 ‘다프텔릿’ FDA ‘희귀藥’ 지정

항암화학요법제에 의한 혈소판 감소증 치료제가 발매되어 나올 수 있을 전망이다.

지난 9월 말 스웨덴 제약기업 오르판 비오비트룸AB社(Orphan Biovitrum, 또는 소비社)에 의해 인수되었던 미국 노스캐롤라이나州 더럼 소재 전문 제약기업 도바 파마슈티컬스社(Dova Pharmaceuticals)는 자사의 혈소판 감소증 치료제 ‘다프텔릿’(Doptelet: 아바트롬보팍)이 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 21일 공표했다.

현재 ‘다프텔릿’은 항암화학요법제에 의한 혈소판 감소증(CIT) 치료제로 개발을 위한 임상 3상 시험의 피험자 충원절차가 진행 중인 상태이다.

항암화학요법제에 중증 합병증으로 나타닐 수 있는 항암화학요법제에 의한 혈소판 감소증은 혈중 혈소판 수치가 감소함에 따라 항암화학요법제의 용량감소, 투여지연 또는 항암화학요법의 변화 등으로 이어질 수 있는 증상을 말한다.

치료의향이 있고 항암화학요법제를 투여받고 있는 암 환자들의 경우 낮은 혈중 혈소판 수치로 인해 항암화학요법을 변경한다는 것은 장기적인 치료결과를 약화시킬(compromise) 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

현재 미국에서는 전체 암 환자들 가운데 연간 10% 정도에서 항암화학요법제에 의한 혈소판 감소증이 수반되고 있고, 이로 인해 항암화학요법에 변경을 필요로 하는 결과로 귀결되고 있는 형편이다.

현재 미국과 EU에서 항암화학요법제에 의한 혈소판 감소증 치료제로 허가를 취득한 약물은 부재한 것이 현실이다.

오르판 비오비트룸AB社의 밀란 즈드라프코비치 연구‧개발 대표 겸 최고 의학책임자는 “FDA가 ‘다프텔릿’(아바트롬보팍)을 항암화학요법제에 의한 혈소판 감소증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정한 것을 환영해마지 않는다”며 “항암화학요법제에 의한 혈중 혈소판 수치의 감소가 암 환자들의 항암화학요법 준수를 어렵게 하는 결정적인 장애물로 작용할 수 있을 것이기 때문”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “현재 ‘다프텔릿’은 이 중증 증상과 관련한 임상 3상 시험이 착수된 상태”라며 기대감을 표시했다.

‘다프텔릿’은 미국과 EU에서 수술을 받을 예정인 성인 만성 간 질환 환자들에게서 혈소판 감소증을 치료하는 약물로 허가받아 발매되고 있다.

이와 함께 미국에서는 선행 치료에 불충분한 반응을 보인 성인 만성 면역성 혈소판 감소증(ITP) 치료제로도 사용 중이다.