FDA, 위장관 기질종양(GIST) 신약 심사 개시

美 블루프린트 메디슨스 아바프리티닙 허가신청 접수

새로운 위장관 기질종양(GIST) 치료제에 대한 승인 유무를 결정하기 위한 FDA의 본격적인 심사절차가 착수될 수 있게 됐다.

유전체학적 특성이 규명된 항암제, 희귀질환 치료제 및 면역 항암제 개발에 주력하고 있는 미국 매사추세츠州 캠브리지 소재 정밀의학 치료제 전문 제약기업 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社(Blueprint Medicines Corporation)는 FDA가 신약후보물질 아바프리티닙(avapritinib)의 허가신청을 접수했다고 7일 공표했다.

아바프리티닙은 치료전력과 무관하고, 혈소판 유래 성장인자 수용체 A(PDGFRA) 엑손 18 유전자 변이를 나타내는 성인 위장관 기질종양(GIST) 환자들을 위한 치료제 및 GIST 4차 약제로 허가해 달라며 블루프린트 메디슨스 측이 지난 6월 FDA에 허가신청서를 제출했던 신약후보물질이다.

이에 앞서 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 지난 2월 14일 아바프리티닙을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.

FDA는 아직까지 아바프리티닙의 승인 유무를 논의하기 위한 자문위원회 소집을 예정하지 않은 상태이다.

아바프리티닙은 진행성 GIST 환자들을 위한 강력하고 고도선택적인 KIT 유전자 및 PDGFRA 저해제로 기대되고 있다는 것이 블루프린트 메디슨스 측의 전언이다.

블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社의 앤디 보럴 최고 의학책임자는 “PDGFRA 엑손 18 유전자 변이를 나타내는 GIST 환자들과 GIST 4차 약제 분야는 이 질환을 기저 촉발요인에 대응하는 새로운 치료대안이 절실히 요망되고 있는 형편”이라며 “FDA가 우리에 의해 제출되었던 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정함에 따라 GIST 환자들에게 아바프리티닙을 제공하겠다는 우리의 목표가 실현되는데 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다”는 말로 기대감을 감추지 않았다.

보럴 의학이사는 “이에 따라 허가심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 나가고자 한다”고 덧붙였다.

FDA가 허가신청 건을 접수했다는 것은 신청자 측이 본격적인 심사에 착수하기 위한 요건을 충분하게 충족시켰음을 의미하는 대목이다.

더욱이 ‘신속심사’ 대상으로 지정되면 통상적으로 허가신청서 제출일로부터 12개월여가 소요되는 심사기간이 8개월 안팎으로 단축되는 효과를 기대할 수 있게 된다.

또한 ‘신속심사’ 대상으로 지정되었다는 것은 해당약물이 중증질환을 치료, 예방 또는 진단하는 과정에서 효능 및 안전성을 괄목할 만하게 개선시켜 줄 수 있을 것임을 유력하게 시사하는 것으로 받아들여지고 있다.

앞서 FDA는 아바프리티닙을 PDGFRα D842V 변이 잠복형 절제수술 불가성 또는 전이성 GIST 환자들을 위한 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정하기도 했었다.

한편 아바프리티닙은 유럽 의약품감독국(EMA)에서도 지난달 치료전력과 무관한 PDGFRα D842V 변이 동반 GIST 치료제 및 4차 약제로 사용할 수 있도록 승인해 달라며 제출되었던 허가신청서를 접수한 바 있다.