레오 파마, 희귀피부질환 7.6억弗 전략적 제휴

골린 증후군ㆍ기저세포암종 치료제 개발 펠레팜과 합의

덴마크의 피부질환 전문 제약기업 레오 파마社(LEO Pharma)가 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 희귀질환 전문 제약기업 펠레팜社(PellePharm)와 전략적 개발‧발매 제휴계약을 체결했다고 20일 공표했다.

희귀 피부암으로 알려진 골린 증후군(Gorlin Syndrome) 및 고주파(High Frequency) 기저세포암종 등 환자들의 삶에 커다란 영향을 미치고 있지만, 아직까지 허가를 취득한 신약이 부재한 질환들을 겨냥한 치료제 개발을 진행해 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하기 위해 손을 잡았다는 것.

레오 파마社의 토르스텐 토르만 개발 담당부회장은 “골린 증후군 분야의 개척자이자 희귀 피부질환 분야의 전문기업인 펠레팜과 파트너십을 구축하게 된 것을 매우 기쁘게 생각한다”며 “레오 파마의 야심찬 2025년 전략을 뒷받침해 줄 이번 제휴가 희귀 피부질환 분야에 대한 레오 파마의 진출을 가능케 할 뿐 아니라 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 중등 피부질환으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 최초로 치료대안을 제공할 수 있는 기회를 포착할 수 있게 해 줄 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

양사간 합의에 따라 레오 파마 측은 지분매입과 연구‧개발비 지원 등의 형태로 7,000만 달러를 우선 지급키로 했다.

연구‧개발비 지원은 기저세포암종의 일종인 골린 증후군을 예방‧치료하는 약물로 임상 3상 단계의 개발이 진행 중인 파티데깁(patidegib) 국소도포용 젤 2%를 대상으로 하는 것이다.

특히 레오 파마 측은 펠레팜의 지분 100% 인수를 행사할 수 있는 권한까지 보장받았다.

펠레팜 및 이 회사의 주주들은 아울러 인수 고려와 허가취득 및 매출실적 등에서 성과가 도출되었을 때 최대 6억9,000만 달러를 추가로 지급받을 수 있게 됐다. 아울러 매출성과에 따라 두자릿수 단위의 로열티까지 지급을 약속받았다.

펠레팜社의 사누즈 라빈드란 회장은 “희귀 피부질환을 겨냥한 치료제 개발을 진행해 새롭고 획기적인 치료제들을 효율적이고 효과적으로 환자들에게 공급할 수 있도록 하는 데 주안점을 두고 설립된 회사가 바로 펠레팜”이라며 “피부질환 치료제 분야의 글로벌 선도업체 가운데 한곳인 레오 파마가 개발 측면에서나 상업화 측면에서나 제휴선으로 최적의 기업이라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.

그는 뒤이어 “제휴가 성사됨에 따라 내년 초에 골린 증후군 치료제의 중요한 임상 3상 시험이 착수될 수 있을 것”이라며 “인수‧합병이 단행되더라도 레오 파마 측과 긴밀하게 협력해 희귀 피부질환 분야에서 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응해 나갈 수 있도록 힘쓰고자 한다”고 덧붙였다.

양사는 공동개발협력위원회를 설치해 펠레팜 측이 개발과 관련한 전권을 유지하고, 레오 파마 측은 자문 역할을 맡기로 했다. 양사는 또 공동발매를 준비하고, 레오 파마 측의 안데르스 크론보리 최고 재무책임자를 펠레팜의 이사로 참여시키기로 했다.

영국 골린 증후군 그룹의 샐리 웹스터 회장은 “펠레팜 측이 공개한 임상 2상 시험자료를 보면 파티데깁이 부작용을 최소화하면서도 기저세포암종에 효과적일 것임이 시사됐다”며 “우리는 펠레팜과 레오 파마의 협력을 통해 임상 3상 시험에서 효능이 입증될 수 있었으면 하는 바람”이라고 말했다.

웹스터 회장은 “효과적인 국소도포제가 개발되어 기저세포암종을 예방 및 치료할 수 있게 될 경우 환자들은 지금처럼 고통스럽고 보기 흉한 모습을 감출 수 없게 하는 수술을 피할 수 있게 될 것”이라며 높은 기대감을 드러내기도 했다.

현재 골린 증후군은 FDA의 허가를 취득한 치료제가 부재한 가운데 수술이 표준요법제로 시술되고 있지만, 환자들은 10대 중반 무렵부터 매년 30회 정도까지 수술대에 올라야 한다는 것이 전문가들의 설명이다.

파티데깁 국소도포제 2%는 기저세포암종모반(母斑)증후군으로도 불리는 골린 증후군을 예방하는 약물로는 최초로 허가를 취득할 수 있도록 한다는 것이 개발을 진행 중인 펠레팜 측의 목표이다.

임상 2상 시험에서 미국 및 영국 내 골린 증후군 및 산발성 기저세포암종 환자들을 대상으로 치료를 진행한 결과 유망한 결론이 도출된 상태이다.

기저세포암종모반증후군 환자연대기구의 진 피크퍼드 회장은 “지난 18년여 동안 우리 단체가 기울여 온 활동에도 불구하고 아직까지 FDA의 허가를 취득한 치료제가 부재한 것이 현실”이라며 “우리는 내년 초에 피험자 충원이 착수될 파티데깁의 임상 3상 시험에 성원을 아끼지 않을 것”이라고 말했다.

골린 증후군은 종양억제 유전자의 변이로 인해 발생하는 것으로 알려져 있다. 현재 미국 내 환자 수가 10,000여명에 달해 약 3만1,000명당 1명 꼴로 발생하고 있다.

그런 골린 증후군을 예방‧치료하는 효과적인 약물이 개발되어 나올 수 있을 것인지 지켜볼 일이다.