베링거, 낭성섬유증 유전자 치료제 개발 제휴

현행 치료제들 증상 진행속도 지연 수준에 머물러

베링거 인겔하임社가 낭성섬유증 환자들을 위한 동종계열 최초 장기요법제를 개발하기 위해 글로벌 제휴관계를 구축했음을 지난 6일 공표했다.

이날 발표는 임페리얼 칼리지 런던, 옥스퍼드대학 및 에딘버러대학으로 구성된 영국 낭성섬유증 유전자 치료제 컨소시엄(GTC)과 영국 런던에 소재한 기술투자기업 임페리얼 이노베이션스(Imperial Innovations), 그리고 옥스퍼드대학에서 분리된 유전자 치료제 개발 전문 제약기업 옥스퍼드 바이오메디카(Oxford BioMedica) 등과 함께 공동으로 내놓은 것이다.

새로운 파트너십은 학계의 전문가들이 보유한 선도적인 노하우와 옥스퍼드 바이오메디카 측이 보유한 렌티바이러스 운반체(lentiviral vector) 기반 치료제 제조기술을 베링거 인겔하임의 신약개발 및 임상개발 역량과 결합시켜 낭성섬유증을 타깃으로 하는 유전자 치료제의 개발을 진행하기 위해 구축됐다.

이와 관련, 낭성섬유증은 2,000가지를 상회하는 낭성섬유증 막(膜) 횡단 전도 조절(CFTR) 유전자의 변이와 깊은 관련이 있는 것으로 알려져 있다. CFTR 유전자의 변이 가운데 상당수가 낭성섬유증의 발병을 유도하는 것으로 사료되고 있기 때문.

현재 전 세계적으로 낭성섬유증 환자 수는 70,000명 정도로 추정되고 있는데, 이들 중 대다수가 미국과 유럽에 거주하고 있을 것이라는 게 전문가들의 추측이다.

그럼에도 불구, 현재 사용되고 있거나 개발이 진행 중인 치료제들은 낭성섬유증의 진행속도를 늦추는 수준에 머물러 있는 형편이다.

더욱이 현재 사용 중인 치료제들은 환자들에게 나타난 변이의 유형에 따라 효능에 천차만별의 차이를 나타낼 것이라는 지적이다.

이 같은 이유로 CFTR 변이에 대응하는 치료제를 절실히 원하는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하고, 유전자 치료제는 해답을 제시해 줄 약물이 될 수 있을 것이라는 관측이 따라왔다.

베링거 인겔하임이 참여한 파트너십은 복제 결핍 렌티바이러스 운반체를 사용해 건강하게 복제된 CFTR 유전자를 폐 세포에 주입하는 흡입형 제제를 개발한다는 새로운 접근법에 주안점이 두어질 예정이다.

이 방법은 높은 유전자 전달 효율성이 입증되었을 뿐 아니라 약효를 유지시키기 위한 반복적인 약물투여를 가능케 해 줄 것으로 기대되고 있다.

유전자 치료제는 현재까지 어떤 유형의 CFTR 유전자 변이에도 예외없이 대응할 수 있는 유일한 치료법으로 알려져 있어 보편적인 치료대안이 될 가능성에 무게를 싣게 한다고 베링거 인겔하임 측은 설명했다.

영국 낭성섬유증 유전차 치료제 컨소시엄의 에릭 앨튼 조정관은 “우리 컨소시엄이 지난 17년여 동안 유전자 치료제가 낭성섬유증 환자들에게 임상적으로 유의미한 치료대안이 될 수 있을 것인지를 규명하는 데 최선의 노력을 기울여 왔다”며 베링거 인겔하임이 참여하게 된 것이 기대감을 드러냈다.

베링거 인겔하임社의 클라이브 R. 우드 연구‧개발 담당부회장은 “지난 한 세기 가까운 기간 동안 호흡기계 질환 분야에서 치료제 개발을 선도해 왔던 베링거 인겔하임의 노하우와 제휴선들이 보유한 유전자 치료제 분야의 전문적인 지식을 결합시켜 보다 나은 치료대안을 학수고대하고 있는 환자들에게 예상치 못했던 기회의 문을 열어줄 수 있기를 바란다”고 말했다.

베링거 인겔하임 측은 렌티바이러스 운반체 기반 낭성섬유증 유전자 치료제의 개발, 제조, 등록 및 발매를 진행할 수 있는 독점적 글로벌 전권의 행사를 선택할 수 있는 선택권을 보장받았다.

다만 합의를 도출하는 과정에서 오고갈 구체적인 금액내역은 외부에 공개되지 않았다.