낭성섬유증 치료제 사용연령대 확대 FDA 승인

2~5세 환자그룹 기저원인 조기치료 착수 가능케

낭성섬유증 치료 복합제 ‘오캄비’(Orkambi: 루마카프토 200mg+아이바카프토 125mg)의 사용연령대가 확대됐다.

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex)는 FDA가 ‘오캄비’의 사용연령대 확대를 승인했다고 7일 공표했다.

이에 따라 ‘오캄비’는 ‘F508del-CFTR’ 유전자 변이가 2배수로 복제된 2~5세 연령대 낭성섬유증 환자들에게도 사용이 가능케 됐다.

2~5세 연령대 낭성섬유증 환자들에게서 기저원인을 치료하는 약물로 사용할 수 있도록 FDA로부터 승인받은 약물은 ‘오캄비’가 처음이다.

‘오캄비’ 경구용 과립제는 체중에 따라 루마카프토 100mg+아이바카프토 125mg 또는 루마카프토 150mg+아이바카프토 188mg 두가지 용량으로 환자들에게 사용된다.

이날 버텍스 파마슈티컬스 측은 ‘오캄비’ 경구용 과립제가 앞으로 2~4주 이내에 공급이 착수될 수 있을 것이라고 설명했다.

버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社의 레슈마 케왈라마니 부회장 겸 최고 의학책임자는 “2~5세 연령대에 속하면서 가장 빈도높게 발생하고 있는 유형의 낭성섬유증을 나타내는 환자들에게서 기전원인을 치료하는 약물이 처음으로 공급될 수 있게 됐다”며 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “우리는 낭성섬유증의 기저원인을 최대한 조기에 치료하는 것이 중요하다는 믿음을 갖고 있다”며 “이번에 사용연령대 확대가 승인받은 일은 낭성섬유증 환자들에게 효과적인 약물을 공급하고자 하는 버텍스 파마슈티컬스의 여정에서 또 하나의 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라고 덧붙였다.

FDA는 60명의 환자들을 충원해 진행되었던 1건의 임상 3상 개방표지 안전성 시험에서 도출된 자료를 근거로 이번에 ‘오캄비’의 사용연령대 확대를 승인한 것이다.

이 시험에서 ‘오캄비’를 복용한 그룹은 24주 동안 일반적으로 양호한 안전성 및 내약성을 나타낸 것으로 입증되었을 뿐 아니라 안전성 프로필을 보면 6세 이상의 환자들에게서 도출된 내용과 대동소이했다.

이와 함께 24주차에 측정한 땀 안의 염화물(sweat chloride) 수치에도 개선이 눈에 띄었다. 땀 안의 염화물 수치를 측정한 결과는 이번 시험의 이차적 시험목표 가운데 하나였다.

시험이 진행된 기간 동안 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 기침 증상이 63%에 관찰됐다. 하지만 대부분의 부작용 사례들은 중증도에서 볼 때 경도에서 중등도 수준을 보였다.

4명의 환자들에게서 폐 기능 악화, 위장염 및 변비 등의 중증 부작용이 나타났고, 3명의 환자들은 돌발성 부작용 또는 간 기능 검사에서 도출된 수치의 상승으로 인해 복용이 중단됐다.

이 같은 시험결과는 지난 6월 6~9일 세르비아 베오그라드에서 열린 제 41차 유럽 낭성섬유증학회(ECFS) 컨퍼런스에서 발표됐다.

미국 미네소타州 중동부 도시 메이플 그로브에 소재한 미네소타 아동병원의 낭성섬유증 프로그램 책임자로 이번 시험을 총괄했던 존 맥나마라 박사는 “낭성섬유증이 출생시점부터 나타나는 전신성, 다기관, 진행성 질환의 일종”이라고 언급했다.

특히 맥나마라 박사는 “이번 시험에서 ‘오캄비’가 2세 무렵의 낭성섬유증 환자들에게 긍정적인 효과를 나타낼 수 있을 것임이 시사된 만큼 이제 의사들은 과거 어느 때보다 이른 시점에서부터 낭성섬유증의 기저원인에 대응할 치료에 착수할 수 있게 될 것”이라고 강조했다.

한편 ‘오캄비’는 지난 2015년 7월 12세 이상의 낭성섬유증 환자들에게 사용하는 약물로 처음 FDA의 허가를 취득한 데 이어 6세 이상의 환자들로 사용연령대 확대가 승인됐었다.

2~5세 연령대 승인신청은 유럽 의약품감독국(EMA)에서도 이루어져 내년 상반기 중으로 최종결론이 도출될 수 있을 전망이다.

낭성섬유증은 희귀질환이자 생명을 위협할 수 있는 유전성 질환의 일종으로 북미, 유럽 및 호주에 걸쳐 전체 환자 수가 7만5,000명 정도로 추정되고 있다.