지방이영양증 치료제 ‘마이아렙타’ EU서 승인

렙틴 결핍에 수반되는 합병증 치료 보조‧대체요법제

EU 집행위원회가 새로운 지방이영양증 치료제의 발매를 승인했다.

캐나다 브리티시 컬럼비아州 밴쿠버에 소재한 희귀질환 및 소외 대사계 질환 치료제 전문 제약기업 노벨리언 테라퓨틱스社(Novelion Therapeutics)와 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 자회사인 애제리언 파마슈티컬스社(Aegerion)는 ‘마이아렙타’(Myalepta: 메트렐렙틴)가 EU 집행위 허가를 취득했다고 31일 공표했다.

‘마이아렙타’는 선천성 전신성 렙틴 결핍증 또는 후천성 전신성 렙틴 결핍증을 동반한 성인 및 2세 이상의 소아 지방이영양증 환자들에게서 렙틴 결핍에 수반되는 제 합병증을 치료하기 위해 식사와 함께 복용토록 하는 보조요법제이자 대체요법제로 허가관문을 통과했다.

이와 함께 현행 표준요법제로 충분한 수준의 대사계 조절에 도달하지 못한 성인 및 12세 이상의 소아 가족성 부분적 렙틴 결핍증 또는 후천성 부분적 렙틴 결핍증을 동반한 지방이영양증 환자들에게서 렙틴 결핍에 수반되는 제 합병증을 치료하기 위해 식사와 함께 복용토록 하는 보조요법제이자 대체요법제로도 승인받았다.

‘마이아렙타’는 이에 앞서 지난 2014년 2월 ‘마이아렙트’(Myalept)라는 제품명으로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

휴먼 렙틴의 재조합 유사체에 속하는 ‘마이아렙타’는 렙틴 결핍증 환자들에게서 렙틴 결핍에 수반되는 제 합병증을 치료하기 위해 식사와 함께 복용하는 보조요법제이자 대체요법제로는 최초이자 유일하게 유럽에서 발매를 승인받은 약물로 자리매김하게 됐다.

유럽에서 ‘마이아렙타’는 지난 2012년 ‘희귀의약품’으로 지정됐었다. 그 후 지난 5월 31일 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가권고 심사결과를 도출한 바 있다.

노벨리언 테라퓨틱스社의 제프 해크먼 회장 직무대행 겸 최고 운영책임자는 “유럽에서 ‘마이아렙타’가 허가를 취득한 것은 전신성 및 부분적 지방이영양증 환자들을 위해 이루어진 괄목할 만한 진일보인 데다 우리 회사로서도 중요한 성취를 이룬 것”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “발매를 준비하는 과정에서 유럽 각국의 보건당국과 환자단체, 의료전문인들과 긴밀하게 협력해 ‘마이아렙타’를 필요로 하는 전신성 렙틴 결핍증 환자 및 부분적 렙틴 결핍증 환자들이 약가책정과 급여적용 승인결정을 거쳐 빠른 시일 내에 접근성을 확보할 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

해크먼 회장 직무대행은 또 “전신성 지방이영양증 및 부분적 지방이영양증 환자들에게 모두 사용이 가능토록 승인받은 만큼 여기에 해당하는 환자들 다수가 조기 접근성 보장 프로그램을 통해 치료받을 수 있도록 하겠다”며 “따라서 ‘마이아렙타’가 유럽시장에서 중요한 기회를 누릴 수 있게 될 것”이라고 전망하기도 했다.

영국 캠브리지에 소재한 애든브룩병원의 스티븐 오라힐리 교수(임상생화학‧의학)는 “희귀질환의 일종인 지방이영양증이 본질적으로 복잡한 증상이어서 고도로 특화된 치료를 필요로 한다”고 강조했다.

그는 아울러 “지금까지 지방이영양증 환자들은 합병증을 관리하기 위해 라이프스타일 변화와 인슐린 주사 등의 약물치료에 의존할 수 밖에 없었는데, 오늘 중요한 이정표가 세워짐에 따라 지방이영양증을 치료하는 데 획기적인 변화가 뒤따를 수 있게 될 것”이라고 예상했다.

유럽에서 처음으로 지방이영양증 자체의 근본적인 측면 가운데 하나에 대응할 치료대안을 확보하고 환자들에게 제공할 수 있게 되었기 때문이라는 설명이다.

EU 집행위는 총 48명의 환자들을 대상으로 ‘마이아렙트’로 치료를 진행한 1건의 개방표지 시험에서 도출된 결과를 근거로 발매를 승인한 것이라 풀이되고 있다.

FDA의 경우 선천성 또는 후천성 전신성 지방이영양증 환자들에게 수반된 렙틴 결핍증의 제 합병증을 치료하기 위해 식사와 함께 복용하는 보조요법제 및 대체요법제로 발매를 승인했을 뿐, 부분적 지방이영양증 치료제로는 허가하지 않은 상태이다.