글락소, 유전자 치료제 개발 “희귀질환보다 암”

英 오차드 테라퓨틱스에 관련 포트폴리오 이양 합의

글락소스미스클라인社가 영국 생명공학기업 오차드 테라퓨틱스社(Orchard Therapeutics)에 이미 허가를 취득했거나 개발이 진행 중인 희귀질환 유전자 치료제 포트폴리오를 이양키로 하는 내용의 전략적 합의를 도출했다고 12일 공표했다.

이날 합의는 관련 프로그램들의 지속적인 개발 진행과 환자 접근성 확보를 보장하기 위한 취지에서 도출된 것이다.

양사가 합의에 도달함에 따라 오차드 테라퓨틱스 측은 희귀질환 유전자 치료제 분야에서 글로벌 선도업체의 한곳으로 한층 탄탄한 입지를 다질 수 있게 됐다.

글락소스미스클라인의 경우 항암제 세포치료제 및 유전자 치료제 개발에 지속적으로 투자를 집중한다는 방침이다.

이와 함께 글락소스미스클라인은 오차드 테라퓨틱스의 지분 19.9%를 보유하면서 이사회에 1명의 이사를 선임할 수 있는 권한까지 확보해 이 회사에 대한 투자자의 위치에 서게 됐다.

아울러 이번에 인수‧인계가 이루어질 제품들이 시장에 발매되어 매출성과가 도출되었을 때 로열티와 성과금까지 지급받을 수 있게 됐다.

이를 위해 양사는 유전자 치료제 개발과 관련한 제조, 기술, 영업 노하우 등을 교환해 관련자산들의 성공가능성을 높이기로 했다.

오차드 테라퓨틱스는 영국 런던과 미국 캘리포니아州 샌프란시스코 및 매사추세츠州 보스턴에 오피스를 둔 가운데 임상단계의 혁신적인 희귀질환 유전자 치료제 개발에 주력하고 있는 생명공학기업이다.

이번에 글락소스미스클라인 측이 보유한 프로그램들을 인수하게 되면서 일차성 면역결핍증 및 유전성 대사계 장애를 겨냥한 임상‧전임상 유전자 치료제 파이프라인을 한층 보강할 수 있게 됐다.

오차드 테라퓨틱스 측이 인수할 유전자 치료제 프로그램 포트폴리오 가운데는 ▲소아 아데노신 탈아미노효소 중증 복합형 면역결핍증(ADA-SCID) 치료제로 지난 2016년 5월 유럽 의약품감독국(EMA)의 허가를 취득했던 최초의 자가유래 체외 유전자 치료제 ‘스트림벨리스’(Strimvelis: 자가유래 CD34+ 세포변환 아데노신 탈아미노효소) ▲이염성 백질이영양증(MLD) 및 비스코트 알드리히 증후군(Wiskott Aldrich syndrome) 치료제로 후기단계의 시험이 진행 중인 2건의 임상개발 프로그램 ▲1건의 베타 지중해빈혈 임상개발 프로그램 등이 포함되어 있다.

아울러 1형 점액다당류증(MPS1 또는 후를러 증후군), 만성 육아종(CGD) 및 구형체세포 백질이영양증(GLD) 치료제로 이탈리아 텔레톤재단과 聖 라파엘병원에서 진행 중인 임상 개념증명 시험사례들이 종료되었을 때 3건의 전임상 프로그램에 대한 독점적 전권까지 추가로 넘겨받기로 했다.

글락소스미스클라인은 이날 합의에 앞서 지난해 7월 희귀질환 치료제 부문에 대한 전략적 검토결과를 공개한 바 있다. 당시 발표내용은 제약 파이프라인을 기존의 호흡기계 치료제 및 AIDS/감염성 질환 치료제 등 2개 분야와 항암제 및 면역 염증성 치료제 등 잠재력을 내포한 2개 분야로 집중하겠다는 내용이 골자를 이룬 것이었다.

글락소스미스클라인社의 존 레포어 연구‧개발 파이프라인 담당부회장은 “세포치료제 및 유전자 치료제 분야의 개척자들이라 할 수 있는 이탈리아 聖 라파엘병원, 텔레톤재단 및 밀란 소재 생명공학기업 몰메드社(MolMed) 등과 협력으로 진행하고 성취한 성과들에 대해 글락소스미스클라인을 자부심을 갖고 있다”고 말했다.

그는 뒤이어 “세포치료제 및 유전자 치료제 분야에 대한 의지를 공개한 이래 우리의 목표는 우리가 도달한 내용을 바탕으로 후속단계의 개발을 성공적으로 진행하고, 환자들에게 사용될 수 있도록 개발성과를 도출해 글락소스미스클라인이 세포치료제 및 유전자 치료제 플랫폼 역량을 확대할 수 있도록 뒷받침해 줄 적임자 기업을 찾는 일”이라고 강조했다.

그런 의미에서 오차드 테라퓨틱스는 적임자 기업이라 할 수 있을 것이라고 레포어 부회장은 덧붙였다.

오차드 테라퓨틱스社의 마크 로테라 회장은 “글락소스미스클라인 측이 보유해 왔던 포트폴리오를 인수함에 따라 희귀질환 유전자 치료제 분야를 선도할 통합적인 글로벌 기업으로 발돋움하겠다는 우리 회사의 비전에 한층 힘이 실리게 됐다”며 “이번 합의 덕분에 곧바로 일차성 면역결핍증 및 유전성 대사계 장애 분야에서 권한을 확대할 수 있게 된 데다 차후 다른 분야에서도 추가로 전권을 확보할 수 있게 되었기 때문”이라고 설명했다.

그는 또 “오차드 테라퓨틱스는 혁신적인 유전자 치료제를 통해 희귀질환 환자들의 삶에 커다란 변화를 가져올 수 있도록 하고자 노력해 왔다”며 “글락소스미스클라인 및 협력사들이 도출한 성취물들을 바탕으로 최선의 노력을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.

당장 이염성 백질이영양증 및 비스코트 알드리히 증후군 치료제들만 보더라도 대단히 고무적인 임상자료들이 확보된 만큼 후속단계의 개발이 원활하게 진행될 수 있도록 혼신의 힘을 쏟을 것이라고 덧붙였다.