노보노디스크, 겸상 적혈구병 치료제 개발 제휴

美 제약사 에피데스티니와 합의 ‘EPI01’ 프로그램 진행

노보노디스크社가 겸상(鎌狀) 적혈구병 치료제 개발 프로그램 ‘EPI01’의 독점적 글로벌 전권을 확보하기 위해 미국 오하이오州 클리블랜드에 소재한 제약기업 에피데스티니社(EpiDestiny)와 합의를 도출했다고 5일 공표했다.

그 대가로 에피데스티니 측은 계약성사금과 차후 도출될 개발 및 매출 성과금으로 총 4억 달러 이상을 지급받기로 했다. 아울러 매출액에 따른 로열티 수수권한가지 보장받았다.

에피데스티니 및 노보노디스크는 ‘EPI01’을 겸상 적혈구병 및 베타 지중해 빈혈 치료제로 개발하기 위해 협력을 진행하기로 했다. 아울러 ‘EPI01’을 항암제로 개발하기 위한 전권은 에피데스티니 측이 계속 보유키로 했다.

이와 관련, 겸상 적혈구병 및 베타 지중해 빈혈 환자들은 태아 헤모글로빈(HbF) 수치를 높이는 것이 임상적으로 중요한 효용성이 있다는 것이 전문가들의 지적이다. 태아 헤모글로빈 수치가 증가하면 적혈구 반감기가 증가할 뿐 아니라 통증위기 횟수가 감소하고 수명이 연장될 수 있기 때문이라는 것.

‘EPI01’은 새로운 경구용 질병완화제로 태아 헤모글로빈 수치를 증가시키고 겸상 적혈구병을 병태생리학적으로 억제하는 효과를 나타낼 것이라는 게 양사의 설명이다.

겸상적혈구병은 유전성 혈액장애의 일종으로 헤로글로빈의 모양에 변화가 나타나면서 적혈구가 둥근 일반적인 형태와 달리 단단하고 낫(鎌狀)의 모양을 띈다고 해서 유래된 명칭이다. 주로 아시아계와 아프리카계에 영향을 미치고 있는데, 전 세계 환자 수는 3,000만명 정도로 추정되고 있다.

에피데스티니 측은 최근 겸상 적혈구병 환자들을 대상으로 진행한 ‘EPI01’의 임상 1상 시험을 성공적으로 종결지은 상태이다. 이 시험에서 소수의 환자들을 대사으로 ‘EPI01’을 8주 동안 복용토록 한 결과 태아 헤모글로빈 수치가 증가했을 뿐 아니라 안전성 또한 확립된 것으로 파악됐다.

이에 따라 ‘EPI01’은 겸상 적혈구병에 안전하고 매우 괄목할 만한 질병완화제로 자리매김할 수 있을 것이라는 기대감에 한층 무게를 실을 수 있게 됐다.

노보노디스크社의 마즈 크록스고르 톰센 부회장 겸 최고 학술책임자는 “이번 합의로 노보노디스크는 우리의 기존 제약 사업부문과 밀접한 관련이 있는 새로운 치료제 영역에 발을 들여놓을 수 있게 되면서 우리가 보유한 핵심적인 연구‧개발 및 마케팅 역량을 활용해 만성 중증질환 환자들에게 도움을 줄 수 있게 됐다”며 기대감을 표시했다.

그는 뒤이어 “우리는 에피데스티니 측과 겸상 적혈구병 전문가 및 겸상 적혈구병 커뮤니티 등 그들이 보유한 네트워크와 긴밀하게 협력해 나갈 수 있기를 고대한다”며 “양사의 협력을 통해 세계 각국의 겸상 적혈구병 환자와 환자가족들에게 큰 도움을 줄 수 있었으면 하는 바람”이라고 덧붙였다.

에피데스티니社의 산토시 바디벨루 회장은 “노보노디스크와 손을 잡게 된 것은 겸상 적혈구병과 베타 지중해 빈혈처럼 조명받지 못한(underserved) 치명적인 질병으로 인해 고통받고 있는 환자들을 위해 개발을 진행하고 있는 ‘EPI01’에 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”며 환영의 뜻을 표시했다.

오랜 기간 동안 스페셜티 케어 분야에서 성공적인 개발 및 마케팅을 전개한 노보노디스크와 ‘EPI01’의 개발 프로그램을 공유할 수 있게 된 것이 무척 고무적인 일이기 때문이라는 것.

무엇보다 노보노디스크 측으로부터 제공받은 지원으로 ‘EPI01’을 항암제로도 개발하고, 우리의 파이프라인에 포함되어 있는 다른 약물들의 개발을 진행하는 데도 투자할 수 있게 될 것으로 기대한다고 덧붙였다.