FDA, 겸상 적혈구 빈혈 치료제 ‘시클로스’ 허가

佛 애드메디카 수산화요소 정제 수 개월 내 공급 착수

프랑스 제약기업 애드메디카社(Addmedica)는 2세 이상의 소아 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈 환자 치료제 ‘시클로스’(Siklos: 수산화요소 정제)가 FDA의 허가를 취득했다고 15일 공표했다.

‘시클로스’는 ‘신속심사’ 및 ‘희귀의약품’ 지정을 거친 끝에 허가관문을 통과했다.

특히 ‘시클로스’는 소아환자들에게 적합한 약물이어서 성장기를 거치는 동안 개별환자들에게서 최고의 효능/내약성 비율에 도달할 수 있도록 하기 위해 체중에 따라 용량을 조정할 수 있다고 애드메디카 측은 설명했다.

FDA는 유럽에서 수 백명의 소아 및 성인환자들을 충원한 가운데 진행되었던 임상 ‘Escort-HU 시험’에서 도출된 효능 안전성 자료를 근거로 이번에 FDA로부터 발매를 승인받았다.

애드메디카社의 프랑스와 앙게르 회장은 “FDA가 ‘시클로스’의 발매를 승인한 것은 미국 내 소아 겸상 적혈구 빈혈 환자들을 위한 치료에 획기적인 진전이 가능케 되었음을 의미한다”며 “유럽 각국의 환자들은 지난 2007년 이래 소아환자들을 위한 유일의 수산화요소 정제인 ‘시클로스’로 치료를 진행해 왔던 상황”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “애드메디카는 이처럼 필수적인 치료제를 새로운 국가에서 개발하고 발매할 수 있기 위한 투자를 지속해 겸상 적혈구 빈혈 치료제 분야에서 선도적인 지위를 한층 탄탄하게 구축해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

‘시클로스’는 미국시장에서 펜실베이니아州 로즈먼트에 소재한 희귀질환 전문 제약기업 메드유니크 USA社(Medunik USA)가 발매를 맡을 예정이다.

메드유니크 USA社의 에릭 저베이스 부회장은 “애드메디카社와 손잡고 겸상 적혈구 빈혈 치료제의 표준요법제로 인식되고 있는 이 희귀의약품을 미국시장에 공급할 수 있게 된 것을 환영해마지 않는다”며 “덕분에 미국에서 수많은 소아환자들의 건강과 삶의 질이 개선될 수 있을 것”이라고 전망했다.

저베이스 부회장은 “앞으로 수 개월 이내에 ‘시클로스’가 발매되면 미국 내 희귀질환 치료제 분야에서 존재감을 확립할 수 있을 뿐 아니라 메드유니크 USA로서도 또 하나의 획기적인 최신 성과물로 기록될 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

한편 미국 내 겸상 적혈구 빈혈 환자 수는 10만명 안팎으로 추정되고 있다. 10만명이라면 현재 유럽 각국의 겸상 적혈구 빈혈 환자 수 60,000여명을 상회하는 수치이다.