‘혁신 치료제’ 로슈 자폐증 신약 개발 가즈아~

발로밥탄, 신속한 개발 및 검토절차 진행 기대케

로슈社는 자사가 경구용 약물로 개발을 진행 중인 바소프레신 1a(V1a) 수용체 길항제 발로밥탄(balovaptan, ‘RG7314’)이 FDA로부터 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받았다고 29일 공표했다.

FDA의 ‘혁신 치료제’ 지정에 각별한 관심이 쏠리게 하는 것은 발로밥탄이 자폐 스펙트럼 장애, 즉 자폐증 치료제로 개발이 진행 중인 약물이기 때문이다.

후속단계의 시험에서 효능과 안전성이 추가로 입증되고 허가관문을 넘어설 경우 발로밥탄이 자폐증 환자들에게 수반되는 핵심적인 사회화 및 의사소통상 장애증상들의 개선을 돕는 최초의 약물요법제(pharmacotherapy)로 자리매김할 수 있을 것이라는 의미이다.

실제로 발로밥탄은 지금까지 진행되었던 시험에서 자폐증 환자들의 사회적 상호작용과 의사소통의 개선을 돕는 효과가 입증되었다는 것이 로슈 측의 설명이다.

임상시험과 동물실험에서 도출된 결과를 보면 이 바소프레신 1a 수용체 길항제가 자폐증에 수반되는 핵심적인 사회적 행동들을 중재하고 조절할 수 있을 것임이 유력하게 시사되었다는 것.

FDA가 개발과정에서 잠재적인 임상적 효용성이 조기에 입증되었거나 현재 별다른 치료대안이 부재하다는 점 등을 감안해 ‘혁신 치료제’로 지정한 약물들은 후속단계의 개발과정 뿐 아니라 승인 여부를 결정하기 위한 검토절차 또한 한결 신속하게 진행될 수 있게 된다.

로슈社의 산드라 호닝 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 부문 대표는 “FDA가 자폐증 환자들에게 발로밥탄이 나타낼 것으로 기대되는 효능을 인식하고 ‘혁신 치료제’로 지정한 것을 환영해마지 않는다”며 “FDA와 긴밀히 협력해 이 약물이 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 밝혔다.

이와 관련, 자폐증은 평생토록 진행되는 증상이어서 환자들의 행동과 타인들과의 의사소통 및 상호작용에 지속적인 영향을 미치게 된다.

최근들어 “자폐 스펙트럼 장애”라는 용어가 빈도높게 사용되기에 이른 것은 이 증상이 환자들에게서 다방면에 걸쳐 영향을 미치는 데다 중증도 증상을 수반하는 까닭에 일상생활 기능을 수행하는 데도 커다란 지장을 초래한다는 점을 감안했기 때문으로 풀이되고 있다.

그럼에도 불구, 현재까지 자폐증 환자들의 사회적 기술이나 반복적인 행동, 관심부족(restrictive interests) 및 의사소통 등을 개선하는 데 도움을 줄 수 있는 약물요법제는 부재한 형편이다.

자폐증에 수반되는 핵심적인 증상들이 지속적으로 나타나는 데다 문제를 극복하기 어렵게 하는 이유의 하나도 이처럼 약물요법제가 부재한 현실에서 비롯된 결과라는 지적이다.

FDA는 발로밥탄이 성인 자폐증 환자들에게 나타내는 효능을 입증한 임상 2상 ‘VANILLA 시험’(Vasopressin ANtagonist to Improve 내챰L communication in Autism)에서 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘혁신 치료제’로 지정한 것이라 풀이되고 있다.

발로밥탄이 성인 자폐증 환자들에게서 안전하게 사용될 수 있을 뿐 아니라 내약성까지 확보되어 있음을 입증한 이 시험결과는 지난해 5월 10~13일 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에서 열렸던 국제 자폐증 연구 학술회의(IMFAR)에서 공개된 바 있다.

소아 및 청소년 자폐증 환자들에게서 발로밥탄의 효능을 평가하기 위해 설계된 또 다른 임상 2상 시험이 현재 진행 중인 가운데 추가시험들이 착수를 앞두고 있는 단계이다.