샤이어 A형 혈우병 치료제 ‘애디노비’ 발매 승인

12세 이상 환자 필요時 또는 예방용으로 주 2회 투여

샤이어社는 자사의 혈우병 치료제 ‘애디노비’(Adynovi: 재조합 페길화 항혈우병 인자)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 15일 공표했다.

‘애디노비’는 12세 이상의 A형 혈우병 환자들이 필요할 때 및 예방용도로 투여할 수 있도록 반감기가 연장된 재조합 혈액응고인자 Ⅷ(rFⅧ) 치료제로 이번에 EU 집행위 허가를 취득했다.

특히 ‘애디노비’는 혈액 속에서도 보다 오랜 시간 동안 머물러 있을 수 있도록 개량되어 투여횟수를 낮춘 약물이다. 따라서 개량되지 않은 항혈우병 인자에 비해 출혈횟수를 낮추는 데 보다 효과적으로 사용될 수 있을 것이라는 설명이다.

또한 ‘애디노비’는 샤이어 측이 지난 15년 가까이 A형 혈우병 치료제 ‘애드베이트’(Advate: 재조합 항혈우병 인자)를 발매해 왔던 바탕 위에서 이번에 선을 보일 수 있기에 이른 제품이다.

‘애디노비’에 적용된 특허 보유 페길화(PEGylation) 기술은 샤이어 측이 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 제약기업 넥타 테라퓨틱스社(Nektar Therapeutics)와 라이센스 제휴계약을 체결해 확보한 것으로 투여간격을 주 2회로 감소시킬 수 있게끔 한 것이다.

샤이어社의 페터 푀르티히 글로벌 혈액학 의무(醫務) 담당 대표는 “유럽에서 ‘애디노비’가 허가를 취득한 것은 A형 혈우병 환자들을 위해 새로운 치료대안을 제공하고자 지속적으로 기울여 온 샤이어의 노력을 방증하는 중요한 개가”라고 강조했다.

그는 뒤이어 “주 2회 예방용도로 투여할 수 있을 뿐 아니라 출혈을 억제하기 위해 필요할 때마다 사용할 수 있는 치료제로 ‘애디노비’가 발매될 수 있게 된 것은 유럽 각국에서 A형 혈우병 환자들의 증상관리를 개선하고 환자별 맞춤화를 가능케 하겠다는 우리의 목표에 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미하는 것이라 믿어 의심치 않는다”고 덧붙였다.

EU 집행위는 A형 혈우병 환자들을 충원한 가운데 진행되었던 3건의 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘애디노비’의 발매를 승인한 것이다.

이들 3건의 임상 3상 시험은 12~65세 사이의 환자들을 무작위 분류하지 않고 제품명을 공개한 후 진행했던 전향성 글로벌 다기관 시험례 1건과 12세 이하의 환자들을 대상으로 제품명을 공개하고 진행했던 전향성 다기관 시험례 1건, 그리고 외과수술을 받은 중증 A형 혈우병 환자 15명을 대상으로 수술 전‧후 지혈을 관리하면서 중간분석을 진행한 시험례 1건 등으로 구성되어 있다.

유럽에서 희귀질환으로 지정되어 있는 A형 혈우병은 혈중 혈액응고 제 8인자가 결핍되어 정상적인 수준에 비해 출혈이 장기간 지속되는 희귀 혈액장애의 일종이다. A형 혈우병의 중증도는 혈중 혈액응고인자의 수치에 따라 결정되는 것이어서 혈액응고인자의 수치가 낮으면 증상이 더욱 중증으로 나타나게 된다.

전체 A형 혈우병 환자들 가운데 50% 이상이 중증을 나타내는 것으로 알려져 있다.

현재 A형 혈우병은 지구촌 전체적으로 약 15만여명에 영향을 미치고 있는 것으로 추정되고 있다. 주로 남성들에게 영향을 미치고 있는데, 비율을 살펴보면 남자 신생아 5,000명당 1명 정도로 나타나고 있다.

특히 세계 각국의 혈우병 환자들 가운데 75% 정도가 충분한 치료제가 부족하거나 치료제에 대한 접근성을 확보하지 못하고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

EU 집행위 허가를 취득함에 따라 샤이어 측은 EU 28개 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이 등에서 ‘애디노비’를 발매할 수 있게 됐다.

한편 ‘애디노비’는 지난 2015년 11월 FDA의 허가를 취득하는 등 현재까지 미국, 일본, 캐나다, 콜롬비아 및 스위스 등에서 발매를 승인받은 상태이다.

가장 최근인 지난해 11월 일본 후생노동성이 12세 이하의 수술받은 소아 A형 혈우병 환자들을 위한 치료제로 발매를 승인한 바 있다.