젠자임 1형 고셔병 신약 ‘서델가’ EU 허가권고

수 개월 내 최종승인 전망..‘세레자임’外 치료대안 기대

사노피社와 자회사인 젠자임社는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 경구용 성인 1형 고셔병 치료제 ‘서델가’(Cerdelga; 엘리글루스타트)에 대해 허가권고 의견을 도출했다고 21일 공표했다.

이에 따라 ‘서델가’의 최종승인 여부에 대한 EU 집행위원회의 결론은 앞으로 수 개월 내에 도출되어 나올 수 있을 것으로 보인다.

‘서델가’는 이에 앞서 신속심사를 거쳐 지난 8월 1형 고셔병 치료제로 이미 FDA의 허가를 취득한 바 있으며, 세계 각국에서도 현재 심사절차가 진행 중인 상태이다.

이와 관련, ‘서델가’는 새로운 경구용 글루코실세라마이드(glucosylceramide) 유사체의 일종에 속하는 약물이다. 글루코실세라마이드의 생성을 억제하는 글루코실세라마이드 신타제(synthase)의 활성을 부분적으로 저해하는 기전으로 개발이 착수되었던 약물이다.

글루코실세라마이드는 고셔병 환자들의 세포 및 조직 내부에서 축적되는 물질로 알려져 있다.

젠자임社의 데이비드 미커 사장은 “오늘 CHMP가 허가권고 의견을 도출한 것은 ‘서델가’가 유럽 각국의 1형 고셔병 환자들에게 공급될 수 있기 위한 디딤돌이 놓여졌음을 의미하는 것”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 또 “현재 고셔병을 치료하는 표준요법제로 ‘세레자임’(이미글루세라제 주사제)가 자리매김하고 있지만, 효과적인 경구요법제로 개발된 ‘서델가’가 환자와 의사들에게 새로운 치료대안으로 부각될 수 있을 것”이라고 덧붙이기도 했다.

CHMP는 29개국에서 총 400여명의 환자들을 대상으로 진행되었던 임상시험 결과를 근거로 이번에 허가권고 의견을 집약한 것이다. 이 시험은 지금까지 고셔병과 관련해 진행되었던 것으로는 최대 규모의 시험사례였다.

젠자임은 지난 15년여 동안 고셔병 치료제 개발을 진행해 왔다.

임상시험에서 전체 피험자들의 10% 이상에서 빈도높게 수반된 부작용들로는 피로감, 두통, 구역, 설사, 요통, 사지통증 및 상복부 통증 정도가 눈에 띄었다.