‘괜찮아, 사랑이야’ 투렛증후군 신약 임상 착수

美 뉴로크린 바이오사이언스社 VMAT2 저해제 주목

신경질환의 일종으로 특별한 이유가 없으면서 자신도 모르게 일정한 동작 또는 음성을 반복적으로 나타내는 증상을 일컬어 ‘틱 장애’(tic disorder)라고 한다.

틱 장애에는 신체의 일부분을 빠르고 반복적으로 움직이는 ‘운동 틱’과 이상한 소리를 내는 ‘음성 틱’이 있는데, 이 두가지 증상을 함께 나타낼 경우 ‘투렛 증후군’(Tourette Syndrome)으로 불리고 있다. 투렛 증후군 환자들은 흔히 발작적으로 쉴 사이 없이 욕설을 내뱉는 증상을 보이는 것으로 알려져 있다.

특히 최근 인기리에 방영되었던 ‘괜찮아, 사랑이야’라는 제목의 TV 드라마에 이 투렛 증후군 환자가 등장해 화제를 모은 바 있다.

이와 관련, 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 한 신경계‧내분비계 장애 치료제 개발 전문 제약기업이 투렛 증후군 신약후보물질의 임상시험에 착수한다고 공표해 시선이 쏠리게 하고 있다.

뉴로크린 바이오사이언스社(Neurocrine Biosciences)는 자사가 특허를 보유한 저분자량 소포(小胞) 모노아민 수송체 2(VMAT2) 저해제 ‘NBI-98854’의 임상시험에 착수한다고 2일 공표했다.

이 시험은 10여곳 병원에서 36명의 6~11세 사이 소아 및 12~18세 사이 청소년 투렛 증후군 환자들을 피험자로 충원한 후 다양한 용량의 ‘NBI-98854’ 캡슐을 1일 1회 14일 동안 복용토록 하고 7일 동안 휴지기를 거치도톡 하면서 안전성과 내약성, 노출-반응 등을 평가하는 방식으로 진행된다.

시험기간 동안 ‘NBI-98854’의 효과는 ‘예일 틱 장애 평가척도’(YGTSS)와 ‘틱 발생 전 충동 척도’(PUTS) 등을 사용해 평가가 이루어지게 된다. 시험결과에 대한 분석작업을 내년 중 진행될 예정이다.

뉴로크린 바이오사이언스社의 케빈 C. 고먼 회장은 “투렛 증후군 환자들을 대상으로 ‘NBI-98854’의 임상시험이 착수되는 것은 우리의 소포 모노아민 수송체 2 저해제 프랜차이즈에 또 하나의 획기적인 진전이 이루어졌음을 의미하는 것”이라며 기대감을 표시했다.

무엇보다 이번 시험은 투렛 증후군 치료제 개발의 표적연령대인 6~11세 사이의 소아들을 대상으로 ‘NBI-98854’의 효과를 평가하면서 진행될 예정이어서 중요한 의의를 부여할 수 있을 것이라고 덧붙였다.

‘소포 모노아민 수송체 2’는 뇌 내부에 존재하는 단백질의 일종으로 시냅스 前 뉴런에서 모노아민들(도파민, 노르에피네프린, 세로토닌 및 히스타민)의 수송에 관여하는 것으로 알려져 있다.

‘NBI-98854’는 신경교통(nerve communication)이 진행되는 동안 도파민 분비를 조절하는 동시에 다른 모노아민들에 미치는 영향은 최소화시켜 약물표적에 기인하지 않는(off-target) 부작용의 발생 가능성을 낮춘 고도선택적 소포 모노아민 수송체 2 저해제의 일종이다.

한편 뉴로크린 바이오사이언스측은 지연성 운동장애 증상을 대상으로 ‘NBI-98854’의 효과를 평가하기 위한 임상 3상 시험 또한 4/4분기 중으로 착수한다는 방침이다.