메지온,차세대 파이프라인 ‘ADPKD’ 내년 1월 미국 FDA ‘Pre-IND’

1월 7일 확정...개발 기간-상용화 시점 단축 '임상 2상 생략 3상 진입' 눈앞 “3상 프로토콜 설계-규제 요건 충족 방안 협의..조기 상업화 교두보 마련”

‘유데나필’외 차세대 핵심 신약 파이프라인인 ADPKD(Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease,상염색체 우성 다낭성 신질환) 치료제 글로벌 개발 및 상업화를  전담할 미국 현지법인 설립을 최근 완료한 ㈜메지온(Mezzion)이 ADPKD 치료제 개발과 관련한 미국 FDA와 Pre-IND(임상시험계획 사전 미팅) 일정이 내년 1월 7일로 공식 확정됐다고 밝혔다. 

메지온에 따르면 개발 기간을 획기적으로 단축하고 상용화 시점을 앞당기기 위해 '임상 2상을 생략하고 곧바로 임상 3상에 진입'하는 공격적인 개발 전략을 수립, 최근 FDA에 Pre-IND 미팅을 신청했다.  통상적으로 FDA는 요청을 받은 후 21 일 이내 미팅 승인 여부와 미팅 진행 일자를 결정해 통지하지만, 이례적으로 신속하게 FDA로부터 회신을 수령하며 1월 7일 회의 개최를  통보받았다. 

전임상 등 비임상 완료 단계에서 곧바로 대규모 임상 3상으로 직행하는 개발 경로는 글로벌 제약·바이오 업계에서도 드믈다. 명확한 작용 기전, 충분한 안전성 데이터, 그리고 미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs)가 높은 질환 특성에 대한 과학적 근거가 뒷받침될 때 제한적으로 논의될 수 있다. 

메지온 관계자는 "전임상에서 확보한 유효성 및 안전성 프로파일을 바탕으로 규제 당국이 신뢰할 수 있는 체계적인 근거 자료(Data Package)를 철저히 구축해 왔다"며 "이번 1월 7일 FDA와 Pre-IND 미팅을 통해 임상 3상 프로토콜 설계와 규제 요건 충족 방안을 긴밀히 협의해 조기 상업화 교두보를 마련할 것"이라고 전했다. 

이어 "ADPKD 치료제는 회사 중장기 성장을 견인할 핵심 파이프라인인 만큼, 이번 FDA 미팅을 성공적으로 이끌어 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있도록 역량을 집중하겠다"고 덧붙였다. 

ADPKD(상염색체 우성 다낭성신종)는 신장에 수많은 낭종(물혹)이 발생해 점진적으로 신장 크기가 비대해지고 기능이 저하되는 유전성 희귀 신장 질환이다. 전 세계적으로 400~1,000명당 1명꼴로 발생하는 유전성 만성 신장 질환으로, 글로벌 시장 규모는 2024~2025년 기준 약 18억~19억 달러(한화 약 2.5조 원)에 달하며, 연평균 성장률 감안시 2035년 약 30억~32억 달러(약 4.2조 원) 이상으로 확대될 것으로 전망된다. 특히 미국 내 확진 환자 수만 14.7만 명에 이르러 의료적·상업적 잠재력이 매우 높은 분야로 평가받는다.  

메지온이 미국에 설립한 현지법인은 메지온 100% 자회사로, 글로벌 임상 시험 컨트롤 타워 역할과 함께 미국 FDA와  신속하고 직접적인 규제 협의를 주도하게 된다.  메지온은 현지 법인을 통해 미국 내 우수한 임상 전문 인력 및 유수 연구기관과 네트워크를 확장하고, 임상 진행 속도를 대폭 끌어올릴 방침이다. 

메지온은 국내에서도 지난 6월 초 식품의약품안전처에 ADPKD 임상 2b상 진행을 위한 사전 상담을 신청했으며, 7월 식약처와 공식 회의를 통해 임상시험계획(IND) 디자인을 구체화했다.  

올해 임상은 국내 임상이 선제적으로 개시될 계획으로, 2027년 미국 FDA 프로토콜 승인를 받고 글로벌 임상으로 확대해 최종적으로 임상 2b상을 마칠 예정이다.  회사는 이를 위해 용량별 임상 시약 생산 등 글로벌 기준에 부합하는  준비를 병행하고 있는 것으로 알려졌다.

ADPKD는 전 세계적으로 400~1,000명당 1명꼴 발생하는 유전성 만성 신장질환으로, 글로벌 시장 규모는 2024~2025년 기준 약 18억~19억 달러(한화 약 2.5조 원)에 달하며, 연평균 성장률 감안시 2035년 약 30억~32억 달러(약 4.2조 원) 이상으로 확대될 것으로 전망된다. 특히 미국 내 확진 환자 수만 14.7만 명에 이르러 의료적·상업적 잠재력이 높은 분야다.  

한편 메지온은 유데나필’(JURVIGO)의 폰탄치료제(폰탄 환자 운동능력 증가) 신약 승인을 위한 미국 FDA 임상3상시험 'FUEL-2'(추가 임상)를 진행 중이다.