엘리시젠, ASRS서 'NG101' 1/2a상 중용량군 유효성 결과 발표

글로벌 경쟁사 대비 낮은 용량에서도 우수한 효능 입증 투여 후 44주 추적관찰 결과 추가 항-VEGF 주사 횟수 89~90% 감소 오는 10월 AAO서 고용량군 24주 결과 발표 예정…임상 2b상 진입 및 기술이전 기대

토론토대 피터 커티스(Peter Kertes) 교수가 발표하고 있다.©엘리시젠

유전자치료제 연구개발 기업 ㈜엘리시젠(대표 김종묵)이 미국망막전문의학회(ASRS)에서 습성 노인성 황반변성 유전자치료제 ‘NG101’의 임상 1/2a상 중용량군(코호트2) 44주 결과를 발표했다고 20일 밝혔다.

미국망막전문의학회(ASRS, American Society of Retina Specialists)는 전 세계 망막 전문의와 연구자들이 참여하는 세계 최대 규모의 망막 전문 학회다. 망막질환의 최신 임상 데이터와 혁신 기술이 집중적으로 논의되는 등 실제 의료 현장과 가장 밀접한 학회로 평가받는다. 올해 44회를 맞은 ASRS 2026은 7월 15일부터 18일까지 캐나다 몬트리올에서 개최됐다.

이번 발표는 NG101 임상 1/2a상 대표 연구기관 중 하나인 서니브룩 헬스 사이언스 센터(Sunnybrook Health Sciences Centre)의 임상시험 책임자(PI)인 피터 커티스(Peter Kertes) 토론토대학교 교수가 맡았다. 커티스 교수는 토론토대학교 안과학·시각과학부 교수로, 망막과 황반, 유리체질환을 전문으로 하는 안과학계의 저명한 의사다.

엘리시젠은 이번 학회에서 지난 5월 발표한 저용량군의 52주 결과에 이어 중용량군의 44주 결과를 새롭게 발표했다. NG101 임상 1/2a상은 투여 용량에 따라 저용량군(코호트1), 중용량군(코호트2), 고용량군(코호트3)으로 설계됐다. 이번 학회에서는 중용량군의 44주 데이터가 공개됐다.

저용량군 발표 당시에도 NG101은 글로벌 경쟁사 투여 용량의 0.8~3.3% 이하 수준에 불과한 용량으로 우수한 효능을 보여 많은 관심을 받았다. 이번 중용량군 결과에는 저용량군에서 관찰된 유효성이 일관되게 나타나는지, 용량 증가에 따른 효능 증가인 용량 반응성이 확인되는지, 용량 증가에 따라 이상반응이 발생하는지 등에 관심이 집중됐다.

AAV 유전자치료제를 비롯한 대부분의 전문의약품은 용량이 증가할수록 이상반응 발생 가능성도 커질 수 있어 낮은 용량에서 충분한 의학적 효능을 나타내는 것이 중요하다. 이러한 측면에서 엘리시젠의 유전자치료제는 저용량군의 경우 글로벌 경쟁사 투여 용량의 0.8~3.3% 이하 수준이다. 이번 발표 대상인 중용량군도 경쟁사 대비 2.3~10% 수준의 용량을 투여해, 실제 상업화 시 시장의 선택을 받을 가능성이 높다고 회사는 설명했다.

이번 학회 발표 자료에 따르면, 중용량군에서도 지난 저용량군의 52주 결과와 유사하게 NG101 투여 전과 비교해 투여 후 항-VEGF 주사 횟수가 90% 감소했다. 추가 주사 감소율은 44주 데이터를 기준으로 평가했다. 추적관찰 기간이 길어져도 추가 항-VEGF 투여가 늘지 않을 경우, 전체 기간을 기준으로 한 주사 횟수 감소율은 더욱 높아질 것으로 기대된다.

저용량군과 중용량군 결과를 통해 NG101은 단 한 번의 투여로 연간 약 8~10회의 항-VEGF 주사를 맞아야 하는 환자의 치료 부담을 획기적으로 줄일 가능성을 임상시험에서 보여주고 있다.

중용량군에서는 저용량군과 비교해 시력 개선과 망막 구조 관련 지표에서도 보다 우수한 효능을 나타냈다. 안전성 측면에서는 용량 증가에도 모든 환자군에서 전반적으로 양호한 내약성을 보였다. 약물과 관련된 중대한 이상반응(SAE)이나 용량제한독성(DLT)은 보고되지 않았다.

회사 관계자는 현재까지 발표한 저용량군과 중용량군에서 우수한 유효성 및 안전성 데이터를 확보한 만큼, 고용량군 결과도 기대하고 있다고 밝혔다. 특히 저용량군 대비 중용량군에서 시력 개선과 망막 구조 관련 지표가 더욱 개선되는 경향이 나타나 고용량군에서는 이러한 유효성 경향이 더욱 뚜렷하게 확인될 것으로 전망했다.

엘리시젠은 오는 10월 미국안과학회(AAO)에서 고용량군의 24주 결과를 발표할 계획이다.

NG101은 아데노부속바이러스(AAV) 벡터 기반 유전자치료제다. 글로벌 시장에서 연 매출 약 13조원을 기록하고 있는 블록버스터 치료제 ‘아일리아(Eylea)’의 활성성분인 애플리버셉트(aflibercept) 유전자를 AAV8 벡터에 탑재했다. 단 한 번의 망막하 투여만으로 망막세포에서 장기간 항-VEGF 단백질이 발현되도록 설계됐다.

특히 엘리시젠이 자체 개발한 ‘CAT311’ 프로모터 플랫폼 기술을 적용해 기존 AAV 유전자치료제보다 매우 낮은 용량에서도 높은 유전자 발현과 우수한 치료 효과를 나타내는 것이 특징이다. 이는 반복적인 안구 내 주사가 필요한 기존 치료법의 한계를 극복할 수 있는 혁신적인 접근법으로 평가된다.

김종묵 엘리시젠 대표는 “저용량군과 중용량군 모두에서 단회 투여만으로 항-VEGF 주사 부담을 획기적으로 줄일 수 있는 NG101의 임상적 가능성을 글로벌 안과학계와 비즈니스 파트너들에게 널리 알리는 기회였다”며 “올해 말 고용량군 데이터까지 확보되면 라이선싱 논의가 본격화할 것으로 보인다”고 말했다.

한편 엘리시젠의 NG101은 2020년 체결한 공동개발 계약을 기반으로 파트너사인 이연제약과 함께 개발 중인 파이프라인이다. 이연제약은 NG101의 글로벌 생산과 공급을 담당하고 있으며, 향후 상업화 생산 단계에서는 새로 구축한 충주공장 GMP 시설에서 유전자치료제를 생산할 계획이다.