엘리시젠, ASRS서 wAMD 유전자치료제 'NG101' 임상 중간결과 발표 예정

중용량 코호트 임상 1/2a상 안전성·유효성 공개…피터 커티스 토론토대 교수 발표 항-VEGF 장기 발현 목표로 개발…일라이릴리 ‘Ixo-vec’과 나란히 임상 데이터 소개

유전자치료제 연구개발 기업 엘리시젠이 세계적인 망막 전문 학회에서 습성 노인성 황반변성 치료제 ‘NG101’의 임상 결과를 공개한다. 회사는 저용량 AAV 유전자치료제의 안전성과 장기 치료 가능성을 제시한다는 계획이다.

엘리시젠(대표 김종묵)은 ‘미국망막전문의학회 연례학술대회(ASRS 2026)’에서 습성 노인성 황반변성 유전자치료제 NG101의 임상 1/2a상 중용량 코호트 2 투여 후 44주 결과를 발표한다고 13일 밝혔다.

ASRS(American Society of Retina Specialists)는 전 세계 망막 전문의와 연구자가 참여해 망막질환의 최신 임상 데이터와 치료 기술을 공유하는 학회다. 제44회 ASRS 연례학술대회는 오는 7월 15일부터 18일까지 캐나다 몬트리올에서 열린다.

발표는 NG101 임상시험 책임자인 피터 커티스(Peter J. Kertes) 캐나다 토론토대학교 안과학·시각과학부 교수가 맡는다. 발표는 현지시간 7월 16일 오전 8시 15분, 한국시간 같은 날 오후 9시 15분 진행된다.

발표 제목은 ‘습성 노인성 황반변성 환자를 대상으로 한 신규 저용량 AAV 유전자치료제 NG101 망막하 투여의 최초 인간 대상 1년 안전성·유효성 결과’다.

해당 발표는 ‘항-VEGF를 넘어: 신생혈관성 노인성 황반변성의 차세대 지속형 치료제’를 주제로 한 세션에서 진행된다. 세션에서는 고용량 단백질 치료제와 이중항체, 장기방출형 임플란트, AAV 유전자치료제 등의 최신 임상 결과가 소개된다.

AAV 유전자치료제 부문에서는 엘리시젠의 NG101과 일라이릴리(Eli Lilly)의 ‘Ixo-vec’ 임상 데이터가 발표될 예정이다.

NG101은 아데노부속바이러스 8형(AAV8) 벡터에 애플리버셉트(aflibercept) 유전자를 탑재한 습성 노인성 황반변성 유전자치료제다. 애플리버셉트는 항-VEGF 치료제 ‘아일리아(Eylea)’의 유효성분이다.

NG101은 한 번의 망막하 투여를 통해 망막세포에서 항-VEGF 단백질이 장기간 발현되도록 설계됐다. 반복적인 안구 내 주사가 필요한 기존 항-VEGF 치료의 투약 부담을 줄이는 것이 개발 목표다.

엘리시젠이 자체 개발한 ‘CAT311’ 프로모터 플랫폼도 적용됐다. 회사는 CAT311을 통해 낮은 벡터 용량에서도 유전자 발현 효율과 치료 효과를 확보하는 전략을 추진하고 있다.

NG101은 엘리시젠이 2020년 체결한 공동개발 계약에 따라 이연제약과 함께 개발 중인 파이프라인이다. 이연제약은 NG101의 글로벌 생산과 공급을 담당하며, 향후 상업화 단계에서는 충주공장 GMP 시설을 활용해 제품을 생산할 계획이다.