‘옴짜라’ 급여 진입…빈혈 환자 치료 길 열렸다

SIMPLIFY-1 및 MOMENTUM 연구 기반…24주 차 수혈 비의존 달성률 66.5% 기록 부작용으로 치료 중단 유발하던 기존 JAK 억제제 한계 극복…헵시딘 조절로 빈혈 차단 희귀 혈액암 골수섬유증 치료의 새로운 표준 제시…국내 의료 접근성 대폭 확대

기존 치료제 사용 시 고질적인 부작용으로 꼽히던 빈혈 유발 문제를 극복하고, 오히려 환자의 빈혈 상태를 개선하면서 비장 비대 등 핵심 증상까지 치료하는 혁신 신약이 국내 건강보험 급여 책무를 다하게 됐다.

한국글락소스미스클라인(대표이사 구나 리디거, 이하 ‘GSK’)은 자사의 골수섬유증 치료제 ‘옴짜라(모멜로티닙염산염수화물)’가 Hb<10.0g/dL(헤모글로빈 검사 수치 10.0g/dL 미만)인 IPSS intermediate-2(중간위험군-2) 이상 성인 골수섬유증 환자 치료에 대해 건강보험 급여를 적용받는다고 1일 밝혔다. 대상 질환은 일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증이다.

골수섬유증은 골수가 섬유화되면서 정상적인 혈액 세포 생성 기능이 무너지는 희귀 혈액암이다. 주요 증상으로 비장 비대, 전신 증상, 수혈 의존성을 높이는 빈혈 등이 동반된다. 특히 골수섬유증 환자에게 나타나는 빈혈은 단순한 어지럼증을 넘어 환자의 사망 위험을 약 2배나 증가시키는 치명적인 요인이다.

실제로 일차 골수섬유증 환자의 87%는 최초 진료 의뢰 시점부터 이미 빈혈 상태인 것으로 보고될 만큼 빈혈 관리는 치료의 핵심 난제로 꼽혀왔다.

기존의 JAK 억제제들은 치료 과정에서 오히려 빈혈이나 혈소판 감소증을 유발·악화시켜 약물 용량을 줄이거나 치료를 중단해야 하는 치명적인 한계가 있었다. 반면 옴짜라는 JAK1, JAK2 유전자 억제를 통해 전신 증상과 비장 크기를 줄이는 동시에, 철분 대사를 조절하는 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 차별화된 ‘3중 기전’을 발휘한다. 이를 통해 빈혈을 유발하는 헵시딘(hepcidin) 발현을 감소시켜, 기존 치료 목표인 비장 비대 개선과 빈혈 완화를 동시에 달성하는 획기적인 치료 효과를 구축했다.

이번 보험 급여 승인은 대규모 3상 임상 연구인 ‘SIMPLIFY-1’과 ‘MOMENTUM’ 결과를 기반으로 이뤄졌다. 옴짜라는 과거 JAK 억제제 치료 이력 유무와 상관없이 환자들의 비장 비대 증상을 개선하고 수혈 의존도를 유의하게 낮췄다.

이전 치료 경험이 없는 환자 432명을 대상으로 룩소리티닙과 직접 비교한 SIMPLIFY-1 연구에서, 옴짜라는 24주 차 비장 용적 반응률(35% 이상 감소)에 대해 대조군 대비 비열등성을 충족했다. 특히 24주 차 수혈 비의존성 달성률은 옴짜라 투여군이 66.5%를 기록해 룩소리티닙 투여군(49.3%)보다 유의미하게 높은 빈혈 개선 효과를 입증했다.

또한, 과거 JAK 억제제 치료 경험이 있고 빈혈을 동반한 환자 195명을 대상으로 다나졸과 비교한 MOMENTUM 연구에서도 우수한 성적을 거뒀다. 옴짜라 투여군은 24주 차에 총 증상 점수(TSS) 50% 이상 감소율(25% vs 9%), 수혈 비의존성 개선율(30% vs 20%), 비장 용적 35% 이상 감소 반응률(22% vs 3%) 등 모든 주요 평가 변수에서 대조군을 압도하는 개선 효과를 보였다. 안전성 프로파일 역시 일관되게 우수한 수준을 유지했다.

양유진 한국GSK 항암제사업부 총괄 전무는 “골수섬유증 환자가 겪는 빈혈과 지속적인 수혈 부담은 삶의 질을 바닥으로 떨어뜨리는 가장 대표적인 미충족 수요였다”며 “비장 비대 개선은 물론 빈혈 완화 효과까지 확실히 검증된 옴짜라가 급여권에 진입함에 따라, 그간 경제적 장벽에 부딪혔던 국내 환자들에게 실질적인 치료 기회를 제공할 수 있게 되어 매우 뜻깊다”고 전했다.

이어 “한국GSK는 앞으로도 골수섬유증 환자들의 고통을 해소하고 더 나은 삶을 처방하기 위해 전방위적인 노력을 이어가겠다”고 덧붙였다.