이엔셀, CMT 치료제 ‘EN001’ 유럽 희귀의약품 지정

FDA 이어 EMA 확보…글로벌 상업화 전략 확대 유럽 허가 시 10년 시장 독점권 기대

세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀은 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제 후보물질 ‘EN001’이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다고 22일 밝혔다.

회사는 지난해 미국 식품의약국(FDA)에 이어 이번 EMA 지정까지 확보하면서 글로벌 임상·상업화 전략 확대에 속도를 낼 계획이다.

유럽에서 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 후 동일 적응증에 대해 10년간 시장 독점권이 부여된다. 또 EMA의 과학적 자문과 심사 수수료 감면 등의 지원도 받을 수 있다.

EN001은 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포 기반 첨단바이오의약품이다. 이엔셀의 세포 제조 플랫폼 ‘ENCT’를 기반으로 세포 노화를 억제하고 재생 인자 분비를 강화하도록 설계됐다.

회사는 EN001이 손상된 말초신경 수초(Myelin) 재생과 기능 회복을 유도해, 현재 근본적 치료제가 없는 CMT 환자 대상 새로운 치료 옵션이 될 가능성이 있다고 설명했다.

이엔셀은 최근 삼성서울병원에서 CMT1A 환자 대상 EN001 임상 2a상의 첫 환자 투여를 완료했다. 임상은 국내 3개 대학병원에서 총 21명을 대상으로 진행되며, 위약군·저용량군·고용량군 반복 투여를 통해 안전성, 유효성, 최적 용량을 평가한다.

회사는 임상 2a상 데이터를 기반으로 국내외 신속허가 제도 적용 가능성을 검토하고, 글로벌 제약사 대상 파트너링 및 기술이전 논의도 확대할 계획이다.

이엔셀 관계자는 “이번 EMA 희귀의약품 지정은 EN001의 글로벌 개발 기반을 강화한 성과”라며 “임상 데이터를 충실히 확보해 글로벌 파트너링과 기술이전 기회를 확대해 나가겠다”고 말했다.