미국 FDA, 세계 첫 유전성 난청 치료제 '오타르메니' 승인

'국가우선심사바우처' 부여 신속 심사..중증, 심도 난청 소아-성인 환자 치료 사용 CNPV 하 승인 최초 유전자치료제..현대 FDA 역사상 가장 빠른 BLA 승인 기록 동률

세계 첫 유전성 난청 치료제가 승인됐다.

미국 FDA는 23일  미국 리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals)가 개발한, 최초의 이중 아데노관련바이러스(AAV) 벡터 기반 유전자치료제 ‘오타르메니’(Otarmeni, lunsotogene parvec-cwha)를 승인했다고 밝혔다. 

오타르메니는 OTOF 유전자의 이중 대립 유전자 변이가 분자적으로 확인된 중증 및 심도 난청(모든 주파수에서 90dB HL 초과)을 가진 소아 및 성인 환자의 치료에 사용된다

뉴잉글랜드의학저널(NEJM)에 청력 회복에 대한 획기적 연구 결과가 발표된 후, FDA는 신속하게 국가우선심사바우처(CNPV)를 부여해 신속 심사를 진행했다.

FDA에 따르면 이번 승인은 생물학적제제 허가신청서(BLA) 제출 후 61일 만에 이뤄졌으며, FDA 국장의 국가우선심사바우처(CNPV) 시범 프로그램에 따른 여섯 번째 승인이자 해당 프로그램 하에서 승인된 최초 유전자 치료제다. 또 현대 FDA 역사상 가장 빠른 BLA 승인 기록과 동률을 이뤘다.

이와 관련, 한국바이오협회는 “이번 승인 이전에는 OTOF 관련 난청에 대한 질병 진행을 억제하는 치료법이 없었다. 오타르메니는 외측 유모세포 기능이 보존돼 있고 같은 귀에 이전에 인공와우 이식 수술을 받지 않은 환자를 위한 치료법”이라고 설명했다. 

한편, 같은 날 백악관은 트럼프 대통령이 리제네론 파마슈티컬스와 최혜국 (MFN) 약가인하 협약을 체결했다고 밝혔다. 이번 리제네론을 포함해 현재까지 총 17개사가 트럼프 대통령의 최혜국 약가인하에 참여한다고 밝혔다.. 이들 17개사는 브랜드의약품 시장의 86%를 차지하고 있다.