에이비엘바이오, 컴퍼스 담도암 치료제 ‘토베시미그’ FDA 희귀의약품 지정

OS·PFS 핵심 데이터 4월 공개 예정으로 허가 전략 분수령 패스트트랙 이어 희귀의약품 지정 확보…FDA 협의 가속화 기대

이중항체 전문기업 에이비엘바이오는 글로벌 파트너사 컴퍼스 테라퓨틱스가 개발 중인 담도암 치료제 ‘토베시미그(Tovecimig, ABL001)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다고 8일 밝혔다.

희귀의약품 지정은 환자 수 20만 명 미만 질환을 대상으로 한다. 개발 인센티브를 제공하기 위한 제도다. 지정 시 미국에서 최대 7년 시장독점권이 부여된다. 세액공제, 허가 수수료 감면, 임상 지원 등도 적용된다.

토베시미그는 DLL4(Delta-like ligand 4)와 VEGF-A(Vascular Endothelial Growth Factor-A)를 동시에 표적하는 이중항체다. 종양 미세환경에서 혈관 형성과 신생혈관 생성을 동시에 억제하는 기전이다. 전임상 및 임상에서 두 경로를 동시 차단할 경우 종양 성장 억제 효과가 확인된 바 있다.

현재 컴퍼스 테라퓨틱스는 담도암 2차 치료 환자를 대상으로 파클리탁셀 병용요법 임상 2/3상 ‘COMPANION-002’를 진행 중이다. 이달 전체 생존율(OS)과 무진행 생존기간(PFS) 등 핵심 지표 데이터 발표가 예정돼 있다. 향후 허가 전략을 좌우할 주요 분기점으로 평가된다.

앞서 토베시미그는 2024년 4월 FDA 패스트트랙(Fast Track)으로 지정된 바 있다. 이번 희귀의약품 지정까지 확보하며 규제기관과의 협의 채널이 한층 강화됐다.

에이비엘바이오 이상훈 대표는 “컴퍼스 테라퓨틱스는 패스트트랙 지정에 이어 희귀의약품 지정까지 확보했다”며 “COMPANION-002 임상 데이터를 기반으로 향후 개발 단계에 대해 FDA와 논의를 이어갈 계획”이라고 말했다. 이어 “이번 지정이 승인 과정에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대한다”고 밝혔다.

한편 컴퍼스 테라퓨틱스는 지난해 4월 1일(현지시간) 전이성 또는 재발성 담도암 환자를 대상으로 진행 중인 글로벌 임상 2/3상 ‘COMPANION-002’의 톱라인 결과를 발표했다. 해당 임상은 토베시미그와 파클리탁셀 병용요법을 파클리탁셀 단독요법과 비교 평가하는 방식으로 설계됐다.

총 168명의 환자가 2대 1 비율로 무작위 배정됐으며, 1차 평가지표인 객관적 반응률(ORR)에서 병용요법은 17.1%(완전관해 1건 포함)를 기록했다. 반면 단독요법은 5.3%에 그쳤다. 두 군 간 차이는 통계적으로 유의했다(p=0.031). 진행성 질환(PD) 비율도 병용군 16.2%, 단독군 42.1%로 나타났다. 안전성은 기존 연구와 유사한 수준으로 확인됐다.

토베시미그는 DLL4와 VEGF-A를 동시에 표적하는 이중항체로, 한독이 수행한 국내 임상 2상 데이터를 기반으로 글로벌 임상으로 확대됐다. 컴퍼스 테라퓨틱스는 해당 데이터를 활용해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 2/3상 승인을 확보했다.

컴퍼스 테라퓨틱스는 향후 추가 지표를 포함한 임상 데이터를 올해 4분기 공개할 예정이다. 동시에 MD 앤더슨 암센터에서 1차 치료 병용요법을 평가하는 연구자 주도 임상도 진행한다. 한독은 이번 결과를 국내 허가 전략에 활용할 계획이다.