코오롱생명과학, 신경병증성 통증 유전자치료제 'KLS-2031' 미국 특허 등록 결정

투여경로 제한 없는 조성물 특허 확보…개발·상업화 전략 유연성 확대

코오롱생명과학은 신경병증성 통증 유전자치료제 후보물질 ‘KLS-2031’의 투여경로 권리범위를 확장한 ‘통증 치료용 조성물’ 특허가 미국에서 등록 결정됐다고 31일 밝혔다.

이번 특허는 기존 특허를 보완·확장하는 CIP(Continuation-in-Part) 형태로, 핵심은 투여경로에 대한 권리범위 확대다. 기존 미국 특허가 중추신경계 직접 투여 방식에 한정됐다면, 이번 특허는 투여경로 제한 없이 전체 신경계로 적용 범위를 넓힌 것이 특징이다. 이에 따라 향후 투여 전략 설계와 임상 개발, 상업화 옵션이 보다 유연해질 것으로 회사 측은 설명했다.

KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스(rAAV)를 기반으로 한 유전자치료제다. 신경 염증 억제와 통증 신호 조절에 관여하는 GAD65, GDNF, IL-10 유전자를 발현하도록 설계된 다중 타깃 접근 전략을 채택하고 있다.

이번 특허는 이 가운데 GAD65와 IL-10 유전자 조합을 활용해 과도한 통증 신호와 신경 염증을 동시에 조절하는 통증 완화 및 치료용 조성물 기술을 포함한다. 회사는 해당 유전자 조합이 단일 유전자 또는 다른 조합 대비 장기적 통증 완화 효과에서 우수한 결과를 확인했다고 밝혔다.

코오롱생명과학은 KLS-2031 관련 특허를 전 세계 15개국에서 30건 이상 출원 및 등록하며 글로벌 권리 확보를 확대하고 있다. ‘통증 치료용 조성물’ 특허는 한국, 미국, 일본, 유럽, 중국, 인도 등 11개국에서 등록을 마쳤다.

KLS-2031은 GAD65, IL-10 외에도 GDNF를 포함해 신경세포 보호 및 신경염증 개선 기능을 동시에 구현한다. 이를 통해 난치성 및 만성 통증 환자에서 과도하게 증폭된 통증 신호를 정상화하는 것을 목표로 한다. 관련 연구 결과는 국제 학술지에 게재된 바 있다.

코오롱생명과학 이한국 대표는 “이번 CIP 특허 등록으로 미국에서 투여경로 제한이 없는 조성물 권리를 확보했다는 점에서 의미가 있다”며 “특허 포트폴리오와 임상 데이터를 기반으로 개발 고도화와 상업화 전략을 병행해 나가겠다”고 밝혔다.

한편 KLS-2031은 2020년 미국에서 임상 1·2a상을 개시했으며, 2024년 6월 확보한 최종 결과 보고서에서 1차 평가변수인 안전성과 내약성을 충족했다. 현재는 투약 후 5년 장기 안전성 및 내약성 평가를 위한 추적 연구가 진행 중이다.