암젠, 타브네오스 철수 요청 거부…FDA·EMA 규제 시험대

희귀질환 치료 접근성 vs 임상 데이터 무결성 충돌 암젠, 실제 진료 데이터 근거로 시장 유지 주장

암젠이 희귀질환 치료제 타브네오스(Tavneos)를 시장에서 자진 철수하라는 FDA의 요청을 수용하지 않겠다는 입장을 공식화했다.

회사는 1월 16일 FDA로부터 철수 요청을 받은 뒤, 규제 절차에 따라 1월 28일 약물을 유지하겠다는 의사를 전달했으며, 현재 규제당국과 향후 절차를 협의 중이라고 최근 밝혔다.

이번 사안은 최근 EMA가 타브네오스의 핵심 임상시험 데이터 무결성에 대한 우려를 이유로 재검토에 착수한 직후 불거졌다. FDA 역시 해당 약물의 3상 임상에서 일부 환자 데이터 재판정 과정에 문제가 있었는지를 들여다보고 있으며, 드물게 간독성이 보고되는 점을 포함해 위험–편익 프로파일을 다시 평가하고 있는 것으로 전해졌다.

암젠은 분기 실적 발표 자료에서 “임상을 진행했던 개발사 측 원자료 자체에 문제는 인지하지 못했다”며, 축적된 임상 데이터와 실제 진료 현장(real-world) 근거를 종합적으로 검토한 결과 타브네오스가 유효성과 긍정적인 위험–편익 균형을 보여준다는 기존 판단을 유지하고 있다고 설명했다.

회사 상업부문 책임자는 콘퍼런스콜에서 “타브네오스를 사용하는 환자들에게는 치료 대안이 제한적”이라며, 약물 접근성 유지의 필요성을 강조했다.

타브네오스는 항호중구세포질항체(ANCA) 연관 혈관염 치료제로, 미국에서는 2021년, 유럽에서는 2022년 각각 허가를 받았다. 암젠은 같은 해 해당 약물의 원개발사인 ChemoCentryx를 37억 달러에 인수하며 파이프라인에 편입했다. 다만 승인 이전부터 임상 설계와 데이터 처리 방식에 대한 문제 제기가 이어졌고, 이후 투자자 소송으로까지 번졌다. 지난해에는 임상 데이터 무결성 이슈가 더 확대됐다는 추가 정황이 공개되기도 했으나, 암젠은 관련 소송에서 승소한 바 있다.

상업적 관점에서 타브네오스는 암젠 포트폴리오 내에서 비중이 크지는 않지만, 최근 성장 속도는 가파르다. 2025년 타브네오스 매출은 4억 5900만달러로 전년 대비 62% 증가했으며, 회사는 이를 환자 수 확대에 따른 물량 성장의 결과로 설명했다.

최고경영자는 타브네오스를 “전체 포트폴리오 대비 작은 제품”으로 표현했지만, 매출이 빠르게 확대되고 있는 상황에서 시장 철수는 단기적인 실적과 희귀질환 전략 모두에 부담이 될 수 있다는 평가가 나온다.

암젠은 이번 논란과 별도로 또 다른 희귀질환 치료제 업리지나(Uplizna)의 성장 경로를 보다 적극적으로 부각하고 있다. 업리지나는 2025년 두 건의 적응증 확장을 확보하며 미국 내 치료 대상 환자군이 크게 넓어졌고, 같은 해 매출은 6억 5500만달러로 전년 대비 73% 증가했다. 회사는 올해 자가면역성 간염과 만성 염증성 탈수초 다발신경병증을 대상으로 한 3상 임상도 시작할 계획이라고 밝혔다. 애널리스트들은 업리지나의 항-CD19 기전이 중증근무력증 등 신규 적응증에서 차별화 요소로 작용할 수 있다고 보고 있다.

한편, 암젠의 2025년 전체 매출은 367억 달러로 전년 대비 10% 성장했다. 회사는 2026년 매출 가이던스를 370억~384억 달러로 제시하며 성장 폭은 다소 완만해질 것으로 전망했다. 골다공증 치료제 프로리아(Prolia)와 엑스지바(Xgeva)의 바이오시밀러 진입에 따른 매출 감소가 예상되지만, 희귀질환과 종양학, 바이오시밀러 포트폴리오가 이를 일부 상쇄할 수 있을 것으로 회사와 시장은 보고 있다.

암젠은 현재 FDA와의 협의를 통해 타브네오스의 향후 경로를 모색하고 있다. EMA의 재검토 결과와 미국 규제당국의 최종 판단이 맞물리면서, 타브네오스의 시장 지위는 향후 수개월 내 중요한 분기점을 맞을 전망이다. 회사는 치료 대안이 제한적인 환자군의 임상적 필요성과 누적된 실제 사용 데이터를 근거로 약물 유지를 주장하는 한편, 규제당국의 추가 요구 사항에 대응한다는 입장이다. 희귀질환 영역에서 성장 동력을 확대하려는 암젠의 전략 속에서, 이번 사안은 개별 제품을 넘어 회사 전반의 규제 리스크 관리와 포트폴리오 균형을 시험하는 사례로 받아들여지고 있다.