이엔셀 "국제 말초신경학회서 'EN001' 샤르코마리투스병 1상 결과 구두 발표"

EN001 이엔셀 원천기술 ‘ENCT’ 적용된 초기 계대 중간엽 줄기세포치료제탐색적 유효성 평가에서 유의미한 증상 개선 결과 관찰

이엔셀 연구진이 캐나다 몬트리올에서 열린 PNS 학회에서차세대 중간엽 줄기세포치료제 ‘EN001’의 샤르코마리투스병1A형(CMT1A) 임상 1상 결과를 발표하고 있다.©이엔셀

국내 첨단바이오의약품 위탁개발생산기업(CDMO) 이엔셀은 캐나다 몬트리올에서 열린 PNS(Peripheral Nerve Society) 학회에 참가, 자체 개발한 차세대 중간엽 줄기세포치료제 ‘EN001’의 샤르코마리투스병1A형(CMT1A) 임상 1상 결과를 발표했다고 27일 밝혔다.

말초신경질환 분야에서 세계적 권위를 가진 PNS 학회는 22~23일(현지 시간) 캐나다 몬트리올에서 진행됐다. 학회에는 말초신경질환 분야의 최고 전문가들이 참석해 기초, 중개연구 및 임상연구 등에 대해 교류가 이뤄졌다. 또 관련 분야의 대형 제약사와 바이오텍 기업도 다수 참가했다.

EN001은 이엔셀의 원천기술인 ‘ENCT(ENCell Technology)’ 방법으로 생산된 초기 계대 중간엽 줄기세포치료제다. 이엔셀은 EN001이 손상된 신경과 근육으로 이동해 해당 부위를 재생시키는 것을 CMT 환자 세포 및 동물 모델을 활용한 비임상 연구를 통해 확인했다. 지난해 6월엔 EN001의 단회투여 임상 1상이 완료됐다. 해당 임상시험은 CMT를 대상으로 이뤄진 최초의 세포치료제 임상시험으로 의미있다.

이엔셀은 이번 학회에서 삼성서울병원(주관; 신경과 최병옥교수)에서 진행된 9명의 CMT1A형 환자에게 EN001을 단계적 용량 증량 방식으로 단회 투여 후, 16주까지 안전성 및 유효성을 확인한 임상 1상 결과를 발표했다. 특히 해당 임상 결과가 실린 논문의 초록이 CMTR: Platform Presentation 프로그램에 선정, 이엔셀은 구두 발표로 결과를 공유했다.

이엔셀에 따르면 임상 1상에서 저용량(5×105 cells/kg) 및 고용량(2.5×106 cells/kg)을 투여한 모든 환자군(저용량 3명, 고용량 6명)에서 용량제한독성(DLT, Dose Limiting Toxicity)이 나타나지 않았다. 특히 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 나타나지 않아, 우수한 EN001의 안전성을 입증했다.

탐색적 유효성 평가에서도 유의미한 결과가 관찰됐다. CMT 질환의 중증도를 평가하는 신경병척도인 CMTNSv2 점수는 EN001 투여 후 16주 차에서 평균 2.89점이 감소했다. 고용량군에서는 평균 3.50점이 감소해 높은 치료 효능이 관찰됐다. 

이엔셀 관계자는 “임상 1상이기에 모집 환자 수가 적었음에도 통계적으로 유의미한 결과가 관찰됐다”면서 “또한 EN001 고용량을 투여받은 환자들은 샤르코마리투스병 증상이 각각 중증(severe)에서 중등도(moderate)로 변화하거나, 중등도(moderate)에서 경증 (mild)으로 증상이 감소돼 임상적으로 호전된 것도 확인됐다”고 설명했다.

추가로 EN001 투여 후 10미터 걷기검사(10 Meter Walking Test, 10MWT)에서 유의미한 시간 개선도 확인됐다. 이 외에도 환자의 이동성을 평가하는 FDS(Functional Disability Scale), 말초신경병 환자의 활동 수준을 측정하는 ONLS(Overall Neuropathy Limitation score) 및 신경재생 가능성 변화를 확인할 수 있는 신경전도검사 결과에서 EN001 투여 16주 차에서 임상적 개선이 나타났다.

이엔셀 장종욱 대표는 “말초신경질환 분야에서 권위를 가진 PNS학회에서 저명한 전문가들이 참석한 가운데 EN001의 우수한 임상시험 결과를 성공적으로 발표해 자랑스럽다”면서 “새로운 줄기세포 치료제의 개발 및 상용화에 박차를 가하겠다”고 말했다.

임상시험을 주관한 최병옥 교수는 "아직 치료제가 없는 희귀질환인 CMT1A 환자들에게 희망을 전해줄 수 있는 임상시험 결과였다”고 덧붙였다.

한편 이엔셀은 다품목 첨단바이오의약품 개발 GMP 기술을 바탕으로 17개 고객사, 33개 프로젝트의 위탁개발생산을 진행하고 있다. 이를 통해 누적 242억원의 매출을 달성했다. 이엔셀은 2024년 4월 코스닥 기술특례상장 예비심사에 통과해 코스닥 입성을 앞두고 있다.