엑소스템텍, 골관절염 치료제 국내 임상 1상 IND 신청

손상된 연골조직 재생효과 및 통증 억제 효능

최근 엑소좀에 대한 관심이 높아지는 가운데 국내 바이오 벤처가 엑소좀 기반 치료제의 국내 임상시험계획(IND) 신청의 첫 주자로 나서 눈길을 끌고 있다. 

엑소좀 기반 치료제 개발 전문 바이오 벤처 엑소스템텍(대표 조용우)은 골관절염 치료제 후보물질 ‘EST-P-EXO1’(CARTISOME)의 국내 임상 1상 진행을 위해 식품의약품안전처에 임상시험계획(IND)을 신청했다고 21일 밝혔다. 

엑소스템텍은 이번 국내 임상 1상에서 무릎 골관절염 환자들을 대상으로 EST-P-EXO1의 안전성을 평가한다. 이번 임상은 최대 28명의 환자를 대상으로 가톨릭대학교 의정부성모병원에서 진행될 예정이다.

EST-P-EXO1은 인체 줄기세포 유래 엑소좀(exosome) 기반 골관절염 치료제 후보물질이다. 해당 물질은 줄기세포의 재생인자 및 항염증 성분을 포함하고 있어 골관절염에 의해 손상된 연골조직에 대해 재생 효과와 염증 조절을 통한 통증 억제 효능이 있는 것으로 알려졌다. 

엑소스템텍은 앞서 비임상 연구를 통해 EST-P-EXO1의 효능을 확인했다. 무릎 연골이 손상된 동물모델에 EST-P-EXO1을 관절강 내 주사한 결과 손상된 연골의 유의미한 재생과 염증성 통증 억제 효과가 입증됐다는 게 회사의 설명이다. 또한 EST-P-EXO1에 의한 독성 반응도 발견되지 않았다. 

차세대 난치성 질환 치료제로 뜨거운 관심을 받고 있는 엑소좀을 기반으로 하는 치료제의 국내 첫 임상 신청이라는 점도 주목을 끈다. 많은 국내외 바이오 기업들이 엑소좀 치료제 개발에 속속 뛰어들고 있고 글로벌 빅파마들 또한 엑소좀 R&D 선도기업에 대한 투자나 기술이전을 적극 검토 중이라고 하지만, 아직 국내는 물론 해외에서도 엑소좀 치료제 개발 성공 사례는 없는 상황이다. 엑소좀 치료제 개발 분야에서는 엑소스템텍과 같은 국내 기업들의 기술력이 세계적으로도 경쟁력이 있다고 알려져 있기에 엑소좀 치료제 개발의 첫 성공 사례가 될 수 있을지 더욱 기대를 갖게 된다.

한편 엑소스템텍은 첨단바이오의약품 위탁생산업체인 코오롱바이오텍과 함께 EST-P-EXO1의 임상 투여용 의약품 생산에 나서며 임상 진행에 박차를 가하고 있다. 이는 올해 4월 최종 선정된 한국보건산업진흥원 주관 ‘제약산업 전주기 글로벌 진출 강화 지원사업: 바이오벤처 위탁생산 지원 사업(연구책임자 최영찬 박사)’의 지원을 받아 수행된다. 양사는 표준화된 제조품질관리(CMC)를 확립해 EST-P-EXO1을 비롯한 다양한 파이프라인 임상용 의약품 생산에도 속도를 높일 계획이다. 

엑소스템텍 관계자는 “EST-P-EXO1은 염증과 손상된 조직 환경을 효과적으로 개선할 수 있으며 다양한 퇴행성 및 염증성 질환의 치료에 적용할 수 있다”며 “골관절염을 시작으로 간 섬유화 등 다양한 적응증으로 확대해 나가겠다”고 말했다.

엑소스템텍은 엑소좀을 기반으로 다양한 난치성 질환 치료제를 개발하는 바이오 벤처다. 엑소좀은 세포가 분비하는 50~200 나노미터(nm) 크기의 소포체로 세포 간 드나들며 정보전달 역할을 한다. 엑소좀 기반 신약은 약물 전달 능력과 재생 치료 효과가 뛰어나고 보관 및 유통이 수월하다는 것이 장점이다. 엑소스템텍은 이러한 엑소좀을 활용해 퇴행성 관절염 치료제, 간 섬유화 치료제,  폐 섬유화 치료제, 건염 치료제, 파킨슨 질환 치료제 등을 개발하고 있다.