복지부, 중증·희귀질환 신약 건강보험 문턱 대폭 낮춰

희귀 뇌전증 신약 '핀테플라액', 허가-평가-협상 시범사업 통해 126일 만에 초고속 급여화 혈액암 신약 '폴라이비주' 신규 등재 및 소아 백혈병 '블린사이토주' 초기 치료로 혜택 확대 수익성 낮은 필수 의약품 '퇴장방지의약품' 지정 등 안정적 공급망 선제적 보호 조치 단행

보건복지부는 9월 1일부터 희귀난치성 질환자 및 중증 암 환자의 막대한 치료비 부담을 획기적으로 완화하기 위해 주요 신약 및 약제에 대한 건강보험 급여 적용을 대폭 확대한다. 이와 함께 채산성 악화 등으로 수급 불안정이 우려되는 필수의약품의 안정적 공급을 위한 선제적 지원 방안도 본격 추진된다.

이번 급여 확대 조치에서 가장 주목받는 대목은 희귀난치성 뇌전증인 '드라벳 증후군' 치료제 ‘핀테플라액’ 신규 건강보험 적용이다. 드라벳 증후군은 주로 생후 1년 이내 시작되어 심각하고 잦은 중증 발작과 인지 발달 지연을 초래하는 치명적인 희귀질환이다. 국내 환자 수가 약 150명으로 추정되는 이 질환은 기존 치료법으로는 관리가 매우 까다로워 환자 및 보호자들의 고통이 극심했다. 특히 고가의 약값으로 인해 연간 약 1억원에 달하는 막대한 1인당 의료비가 소요되었으나, 이번 건강보험 급여 적용을 통해 환자들의 의료비 부담금이 1000만원 수준으로 대폭 경감될 전망이다.

무엇보다 이번 핀테플라액의 신속한 급여 등재는 보건복지부가 고가 중증질환 치료제의 환자 접근성을 개선하기 위해 선제적으로 도입한 '허가-평가-협상 병행 시범사업'의 성공적인 결실이라는 점에서 의미가 크다는 평가다. 이 시범사업은 식품의약품안전처의 품목 허가와 건강보험심사평가원의 급여 평가, 그리고 국민건강보험공단의 약가 협상을 동시에 병행하여 진행하는 파격적인 제도다. 이를 통해 핀테플라액은 기존 보험 적용에 소요되던 평균 기간인 240일의 절반 수준인 126일 만에 신속하게 건강보험 적용 절차를 마칠 수 있었다(식약처 허가 직후 소요 기간 기준, 제약사의 자료 보완기간 제외).

중증 혈액암 환자들을 위한 새로운 치료 옵션도 대거 건강보험 권역으로 들어왔다. 

우선 면역세포의 한 종류인 B세포가 비정상적으로 커지고 빠르게 증식하여 발생하는 악성 혈액암인 '미만성 거대 B세포 림프종'의 초기 치료단계 신약인 '폴라이비주'가 새롭게 건강보험 혜택을 받게 된다. 그동안 제한적인 초기 치료법으로 인해 고통받던 림프종 환자들에게 새로운 생명 연장의 기회와 선택지를 제공하고, 고가의 약제비 부담을 대폭 낮춰 환자들의 삶의 질 개선에 크게 기여할 것으로 기대를 모으고 있다.

이와 함께 전구 B세포 급성림프모구백혈병 치료제인 '블린사이토주'의 건강보험 적용 범위도 한층 넓어졌다. 전구 B세포 급성림프모구백혈병은 면역세포인 B세포로 자라기 전 단계의 혈액세포가 암세포로 변이해 정상적인 혈액 생성기능을 억제하는 치명적인 혈액암이다. 

기존에는 암이 재발하거나 기존 항암 치료제가 더 이상 효과를 보이지 않는 불응성 단계에서만 제한적으로 보험 혜택이 적용되어 질환 초기에 재발을 적극적으로 차단하는 데 한계가 컸다. 하지만 앞으로는 첫 항암치료로 암세포를 일차적으로 제거한 직후 몸속에 미세하게 남은 암세포를 완전히 없애 완치율을 극대화하는 초기 단계부터 선제적으로 건강보험 혜택을 받을 수 있게 된다. 특히 해당 적응증은 5세 미만 소아에서 발병률이 상대적으로 높은 만큼, 어린 소아 환자들의 초기 재발 위험을 획기적으로 낮추고 완치의 희망을 넓히는 데 결정적인 역할을 할 것으로 예상된다.

첨단 신약의 접근성 강화 뿐만 아니라 의료 현장에서 없어서는 안 될 필수의약품의 수급 안정화 조치도 적극 병행된다.

보건복지부는 환자 치료에 필수적이나 낮은 수익성으로 인해 제약사가 생산이나 수입을 중단할 우려가 있는 의약품을 '퇴장방지의약품'으로 엄격히 지정해 관리하고 있다. 이번 조치에서는 신생아와 미숙아 등의 중증 환자 혈압 조절 및 혈액순환 안정을 위해 응급 현장에서 필수적으로 사용되는 '중외프로타민6%주'가 퇴장방지의약품으로 신규 지정되어 정부의 안정적인 원가 보전체계 보호를 받게 되었다.

또한, 최근 수입단가가 상승하여 일선 의료 현장 공급에 심각한 차질이 예상되었던 결핵 진단시약 '튜베르쿨린피피디AJV주'에 대해서도 즉각적인 유통 보호 조치가 이루어졌다. 정부는 인상된 수입단가를 올해 신속하게 약가에 반영함으로써 현장의 의약품 공급 불안정 우려를 사전에 해소하고 원활한 수급 및 결핵 진단 환경을 조성하는 데 주력했다.

유주헌 보건복지부 건강보험정책국장은 이번 건강보험 급여 확대 및 필수의약품 지원 정책과 관련하여 “앞으로도 환자들의 생명과 직결된 중증 및 희귀질환 치료제의 신속한 건강보험 적용을 지속적으로 추진하여 환자들의 막대한 의료비 부담을 줄여나가겠다”고 강조하며, “이와 동시에 일선 진료 현장에서 필수적인 의약품이 어떠한 상황에서도 안정적으로 공급될 수 있도록 정부 차원의 적극적인 지원과 제도적 장치 마련을 아끼지 않겠다”라고 정책 추진 의지를 밝혔다.