자가 면역세포 치료, 2~3년 걸리던 선행 임상 면제… '저위험' 하향, 접근성 획기적 개선

복지부, 심의위원회 의결 거쳐 자가 면역세포 배양 첨단재생의료 위험도 하향 조정 일본·대만 등 해외 안전성 근거 바탕으로 '중위험'에서 '저위험'으로 변경 저위험 조정에도 품질 관리 위해 '세포처리시설' 배양 규정 신설 등 안전장치 마련 고형암·만성통증 등 대상 다기관 임상연구 3건 의결… 해외 원정 치료 수요 국내 흡수 기대

보건복지부는 25일 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 심의위원회) 의결을 통해 자연살해세포(NK cell) 등 자가 면역세포 배양을 활용한 첨단재생의료 임상연구 및 치료의 위험도를 기존 '중위험'에서 '저위험'으로 하향 조정했다고 밝혔다.

이번 조치로 그동안 치료 실시를 위해 필수적이었던 선행 임상연구 절차가 면제됨에 따라, 촌각을 다투는 중증·희귀·난치 질환 환자들의 치료 접근성이 획기적으로 개선될 전망이다.

2~3년 소요되던 선행 임상연구 대폭 단축… 신속 치료길 열려

첨단재생의료 임상연구 및 치료는 사람의 생명과 건강에 미치는 영향도에 따라 '고위험', '중위험', '저위험' 등 3단계로 엄격히 구분되어 실시된다. 현행법상 고위험 및 중위험 치료를 실시하기 위해서는 반드시 동일한 목적과 내용으로 선행 첨단재생의료 임상연구를 수행해야 하며, 이 과정에 통상 2~3년이 소요된다.

이번에 위험도가 하향 조정된 배양된 자가 면역세포 임상연구 및 치료는 기존에는 '중위험'으로 분류되어 장기간의 선행 임상연구가 필수적이었다. 중위험군은 연구대상자 본인으로부터 유래한 세포를 최소조작 이상으로 이용하거나, 타인의 세포를 최소조작하여 이용하는 등 상당한 주의를 요하는 연구·치료를 말한다.

하지만 이번 심의위원회의 결정을 통해 해당 치료가 '저위험'으로 조정되면서, 앞으로 연구자는 선행 임상연구 없이 타 임상 결과 문헌 제출만으로 신속하게 치료계획을 신청할 수 있게 되었다. 저위험 치료는 사람의 생명 및 건강에 미치는 영향이 잘 알려져 있고 위험도가 미미한 경우, 혹은 중위험 연구·치료 중 충분한 연구자료와 치료사례 축적으로 안전성이 증명된 경우가 해당한다. 보건복지부는 일본, 대만 등 해외에서 해당 기술에 대한 상당한 안전성 근거 사례가 축적된 점을 바탕으로 심의위원회의 심의를 거쳐 이번 결정을 내렸으며, 향후 고시를 통해 절차를 완료할 예정이다.

'저위험' 하향에도 안전 관리는 '고삐'… 전문 세포처리시설 필수

보건복지부는 환자의 치료 접근성을 높이는 동시에 안전한 치료 환경을 조성하기 위한 철저한 관리 기준도 함께 제시했다. 자가 면역세포 배양이 저위험으로 조정되더라도, 세포 배양 기술의 전문성과 품질 및 안전성을 고려할 때 단순 조작 수준으로 다뤄져서는 안 된다는 것이 당국의 설명이다.

이에 따라 배양 처리된 투여용 인체세포 등은 반드시 전문적인 '세포처리시설'에서 공급받아 실시되도록 관련 법령을 개정 및 시행할 예정이다. 또한, 모든 첨단재생의료 치료는 실시 기록을 보관 및 보고(비용 포함)해야 하며, 안전성 모니터링과 이상반응 조사가 의무화된다. 실시기준을 준수하지 않거나 계획을 미심의한 경우, 또는 국민 보건에 위해가 가거나 효능이 없다고 인정될 시에는 지정 취소 및 업무 정지 처분이 내려지는 등 엄격한 사후 관리가 적용된다.

첨단재생의료 치료제도 안착… 원정 치료 수요 국내 전환 추진

첨단재생의료는 세포치료, 유전자치료, 조직공학치료, 융복합 치료 등을 아우르는 개념이다. 질환의 증상 완화에 집중하던 기존 의약품과 달리, 손상된 사람의 신체 구조 및 기능을 재생, 회복, 형성하거나 세포와 조직을 정상으로 대체시켜 보다 근원적인 질병 치료와 예방을 목표로 한다.

국내에서는 지난 2020년 첨단재생바이오법 제정을 통해 심의체계 및 안전관리체계 등 제도적 기반을 구축했으며, 2025년 2월부터 본격적으로 치료제도를 도입하여 중대·희귀·난치질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하고 있다. 환자 비용 청구가 금지된 임상연구와 달리, 심의위 심의를 거쳐 실시되는 '치료'의 경우 환자에게 비용 청구가 가능하며 복지부가 그 비용 현황을 조사·분석해 공개한다.

이와 함께, 이번 심의위원회에서는 고형암, 근골격계 질환, 만성통증을 대상으로 하는 다기관 임상연구 3건도 최종 의결되었다. 이는 해외로 원정 치료를 받으러 가는 국민들의 높은 의료 수요를 국내로 전환하기 위해 정부 차원에서 기획한 연구 과제로, 국내 첨단재생의료 산업의 자생력을 높이는 데 기여할 것으로 보인다.

김현숙 첨단의료지원관은 "첨단재생의료 제도는 중대·희귀난치질환 환자의 치료 접근성을 크게 제고하는 중요한 역할을 하고 있다"며, "환자가 안전한 환경에서 치료받는 것이 무엇보다 중요한 만큼, 향후 안전관리 체계도 면밀히 살펴 제도 발전에 최선을 다하겠다"고 강조했다.