1월말 급여기준 설정 ‘졸겐스마’, 약평위 심의 예정

장용명 심평원 개발상임이사 “킴리아와 동일하게 치료성과 기반 환급기전 검토 중”

 

한국노바티스의 척수성 근위축증 치료제 ‘졸겐스마’가 급여 문턱을 넘게될 지 주목된다. 지난달 말 약제급여기준소위원회에서 급여기준을 설정한 이후 약제급여평가위원회 심의를 앞두고 있기 때문이다. 

건강보험심사평가원 장용명 개발상임이사는 지난 8일 열린 전문기자협의회 간담회에서 “올 한 해에는 지난 5년간의 보장성강화 정책을 성공적으로 마무리하고 급현하는 보건의료 환경에 맞는 정책지원 업무를 수행하겠다”며 초고가신약에 대한 업무 계획을 밝혔다. 

장 이사는 “심평원은 원샷 치료제 등 개인 맞춤형‧유전자 치료제인 초고가 신약이 결정됨에따라 초고가 신약 맞춤형 급여 등재 제도를 마련했다”며 “킴리아주, 졸겐스마주 등 약제들은 1회 투여로 치료 효과를 기대하는 원샷 치료제이지만 높은 가격, 장기 효과에 대한 불확실성으로 인해 비용효과성 입증에 한계가 있어 성과평가 및 총액제한 등 위험분담이 필요한 상황”이라고 설명했다. 

이어 “킴리아주의 경우 투약한 모든 환자에서 일정기간의 환자 상태를 의무적으로 수집해, 환자 단위 성과 평가 결과에 따라 투약 후 효과가 없는 환자에 대해 제약사에서 일정 금액을 환급하게 될 예정”이라며 “일정 금액 이상 청구 시 초과 금액을 모두 반환하는 총액제한 계약을 조건으로 급여할 예정이며, 일정기간 이후(등재 4년차) 위험분담 재평가 대상에 해당한다”고 말했다. 

그러면서 “졸겐스마는 1회 투여로 효과를 나타내는 약제로 킴리아와 동일하게 장기 효과에 대한 불확실성, 비용효과성 입증 한계를 극복하기 위한 치료성과 기반 환급기전을 검토하고 있다”고 덧붙였다.

킴리아와 키트루다가 지난달 약평위를 통과하면서 졸겐스마의 급여 적용 여부에 대한 환자들의 간절함은 더욱 커지는 모습이다. 실제로 지난 3일에는 ‘고가 희귀질환 치료제의 보험급여 적용을 신속히 논의해주시길 바랍니다’라는 청와대 국민청원 게시글이 게재되는 등 초고가 신약의 급여 적용 이슈는 환자들과 업계 사이에서 꾸준히 이어지고 있다. 졸겐스마의 경우 지난해 5월 요양급여 결정이 신청돼 현재 내부 검토 단계에 있는 만큼, 요양급여 적정성 등을 평가하기 위한 약평위 심의를 예정하고 있다. 

장용명 이사는 “지난해 7~8월 졸겐스마에 대한 학회 의견 수렴을 거쳐 전문가 의견 청취 및 전문가 자문회의를 개최해 임상적 유용성 등에 대해 논의했다”며 “지난달 말 약제급여기준소위원회에서 급여기준을 설정한 후 약평위 심의가 예정돼 있다”고 말했다. 

또한 심평원은 올해 급여적정성 재평가 선정 대상을 이달 중 공개할 예정으로, 다음 달부터 근거기반 실무 검토 및 전문가 자문회의 등 적정성 재평가를 수행할 계획이다. 

장용명 이사는 “콜린알포세레이트 시범사업과 빌베리건조엑스, 아보카도-소야, 은행엽엑스, 실리마린, 비티스비니페라(포도엽, 포도씨) 등 5개 성분 본 사업을 추진하면서 평가대상 선정기준에 대한 재검토와 예측가능성 제고를 위한 2~3년 재평가 대상 공개가 필요하다는 의견이 있었다”며 “지난해 9월부터 전문가 자문회의 등을 통해 평가 필요 성분 및 기준 등에 대한 논의를 진행했다”고 말했다. 

이어 “지난해 12월 제약협회 간담회를 통해 논의 결과를 공개했고, 협회 등 이해관계자의 의견수렴을 통해 재평가 대상 성분에 대한 기준 등을 마련했다”며 “이달 중 약평위에서 재평가 대상 선정과 관련해 심의를 예정 중”이라고 부연했다.