스핀라자, 척수성 근위축증 4세 환자 투여 급여 인정

11월 심평원 심의결과…솔리리스는 6건 중 1건만 급여 인정

스핀라자가 4세 척수성 근위축증 환자 투여에 대한 급여가 인정됐다.

건강보험심사평가원(원장 김승택)은 11월 진료심사평가위원회에서 심의한 4개 항목의 심의사례 결과를 31일 공개했다.

이번에 공개한 항목 중 'Nusinersen sodium 주사제(품명: 스핀라자주, 이하 스핀라자)요양급여 대상 여부'는 5q 척수성 근위축증 환자의 스핀라자주 투여에 대한 요양급여 대상 사전 승인 심의 건이다.

J사례(여/4세)는 2019년 5월 스핀라자주 요양급여 대상으로 승인받고 도입용량(4회) 투여 후 유지용량(5차) 투여 여부를 평가하기 위해 실시 한 임상평가에 대한 모니터링 보고서 제출 건이었다.

심의위원회는 구르기가 가능하고 숟가락질을 할 수 있으며 영구적 인공호흡기 사용의 필요성이 확인되지 않는 등 투여대상에 속하고, 직전 평가 시점과 비교해 운동기능 개선이 확인돼 중단 기준에 해당되지 않으므로 요양급여 대상으로 인정했다.

'Eculizumab 주사제(품명: 솔리리스주, 이하 솔리리스) 요양급여 대상 여부'는 총 6건이 접수된 가운데 1건만 승인되고 5건은 불승인됐다.

승인된 B사례(남/49세)는 말기신부전으로 2019년 10월 혈액형 불일치 신장 이식을 시행한 환자로 이식 후 보존적 치료에도 불구하고 반복되는 혈전미세혈관병증 및 신기능 저하 소견으로 솔리리스 요양급여 승인 신청됐다.

이에 제출된 진료기록을 확인한 결과, 신이식과 면역억제제 사용 후 혈전미세혈관병증이 발생했지만, 비정형 용혈성 요독 증후군의 임상 소견을 보이며, 혈액투석과 혈장교환술에 큰 반응 없이 혈전 미세혈관병증이 지속되고 있어 솔리리스 투여가 도움이 될 것으로 판단돼 승인됐다.

심의위는 추후 유전자 검사 결과 및 2개월 모니터링 보고서를 제출토록 하며, 임상 경과에 따라 투여 유지 여부를 결정하겠다고 밝혔다.

불승인 5사례를 보면, A사례(여/61세)는 PRCA로 2019년 3월 동종조혈모세포이식을 받은 환자로서 이식 후 209일째부터 발생한 LDH 상승, 혈소판 감소증, 신기능 저하 소견으로 솔리리스 요양급여 승인 신청됐다.

A사례는 LDH 상승이 심하지 않고, 투석이나 혈장교환술 없이 신기능이 유지되고 있음. 또한, 조혈모세포이식 후 이식편대숙주반응 및 감염 등으로 인한 이차성 혈전미세혈관병증 가능성이 높은 상태이므로 요양급여 제외대상에 해당돼 불승인됐다.

C사례(여/35세)는 계류유산으로 D&C 시행한 환자로서 LDH 상승, 혈소판 감소증, 신기능 저하 소견으로 솔리리스 요양급여가 승인 신청됐다.

이에 대한 제출된 진료기록을 확인한 결과, 빈혈, PT 연장, D-dimer 상승 등 DIC소견을 보이며 자가면역항체(FANA, ANCA)가 양성인 점을 고려할 때 자가면역질환, D&C, DIC 등으로 인해 발생한 이차성 혈전미세혈관병증으로 요양급여 제외대상에 해당돼 불승인됐다.

D사례(남/82세)는 급성신부전으로 응급실 내원한 환자로서 혈전미세 혈관병증 및 신기능 저하 소견으로 솔리리스 요양급여 승인이 신청됐으나, 혈소판 감소증이 악화되지 않고 있으며, LDH 상승이 심하지 않아 투여대상에 부합하지 않아 불승인됐다.

또한 자가면역항체(FANA) 양성, PT/aPTT 연장, 패혈증 등의 소견을 보이고 있어 감염으로 인한 이차성 혈전미세혈관병증으로 요양급여 제외대상에 해당된다는 점도 함께 반영됐다.

E사례(여/70세)는 intracranial hemorrhage로 입원한 환자로서 혈전미세 혈관병증 및 신기능 저하 소견으로 솔리리스 요양급여 승인 신청됐다.

그러나 진료기록 확인결과 스테로이드 투여와 혈장교환술 시행 후 신기능 및 분열적혈구 관찰 소견이 호전되는 양상으로 비정형 용혈성 요독 증후군 보다는 요양급여 제외대상인 이차성 혈전미세혈관병증 가능성이 높다고 판단됐으며, 영상검사 상으로도 혈전미세혈관병증을 원인으로 보기 어렵고 혈장교환술 시행 후 환자 상태가 호전돼 투여 상황으로 판단되지 않았다.

F사례(여/34세)는 status epilepticus 환자로서 입원 치료 중 발생한 미세혈관병용혈빈혈, 신손상을 비롯한 다발성 장기부전 소견으로 솔리리스 요양급여 승인이 신청됐다.

F사례도 불승인처리됐는데 뇌염 및 간질 치료 중 혈전미세혈관병증이 발생했고, CRP상승, PT/aPTT 연장, D-dimer 상승이 확인됐으며, 비정형 용혈성 요독 증후군의 가족력이 없고, 내원 전 혈전미세혈관병증 관련 증상이 없었으나, 입원 치료 중 증상이 발생한 것은 감염, 투약 등에 의한 이차성 혈전미세혈관병증 가능성이 높아 요양급여 제외대상에 해당된다고 판단됐기 때문이다.

11월 심의사례에서는 그외에도 △심실 보조장치 치료술(VAD) 급여 △조혈모세포이식 요양급여 대상 여부 등을 함께 심사했다.