약업닷컴 - 보건의약계를 대표하는 전문신문 - 약사, 의사, 제약사

글로벌

글로벌

‘옵디보’+‘여보이’ FDA 간세포암 1차 약제 격상

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 항암제 ‘옵디보’(니볼루맙)와 ‘여보이’(이필리뮤맙)를 병용하는 요법이 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 간세포암종(HCC) 환자들을 치료하기 위한 1차 약제로 FDA의 허가를 취득했다고 11일 공표했다.간세포암종은 가장 빈도높게 나타나는 원발성 간암으로 자리매김해 왔다.FDA는 피험자 무작위 분류, 개방표지, 글로벌 임상 3상 ‘CheckMate-9DW 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법의 간세포암종 1차 약제 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험은 앞서 전신요법제를 사용한 전력이 없는 절제수술 불가성 또는 전이성 간세포암종 환자들을 대상으로 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법 또는 연구자들이 선택한 티로신 인산화효소 저해제 단독요법을 진행한 시험례이다.시험에서 연구자들이 선택한 티로신 인산화효소 저해제는 ‘렌비마’(렌바티닙) 또는 ‘넥사바’(소라페닙)였다.시험을 진행한 결과 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 대조그룹과 비교했을 때 총 생존기간과 총 반응률이 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.‘CheckMate-9DW 시험’을 총괄한 조지타운대학 병원의 아이우 루스 박사는 “임상 3상 ‘CheckMate-9DW 시험’의 결과를 근거로 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법은 승인한 것은 간암 발생률이 지난 40년 동안 3배나 급증한 데다 간세포암종 환자들의 예후가 여전히 취약한 형편임을 상기할 때 환자들을 위해 중요한 진전이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.심도깊은 반응이 입증된 새로운 1차 약제 치료대안이 성인 간세포암종 환자들에게 사용될 수 있게 된 것은 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 데 도움을 줄 수 있게 되었음을 의미하는 것이라고 루스 박사는 의의를 설명했다.루스 박사는 “이번 시험에서 대조그룹과 비교한 결과 도출된 입증자료의 견고성을 감안할 때 ‘옵디보’와 ‘여보이’를 병용하는 요법이 절제수술 불가성 또는 전이성 간세포암종 환자들을 위한 1차 약제 표준요법제로 자리매김할 잠재적 가능성에 무게를 싣게 한다”고 덧붙이기도 했다.‘CheckMate-9DW 시험’에서 대조그룹에 포함되었던 환자들의 85%는 ‘렌비마’를, 15%는 ‘넥사바’를 사용한 치료를 받았다.시험에서 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 평균 총 생존기간을 보면 23.7개월로 도출되어 ‘렌비마’ 또는 ‘넥사바’ 단독요법을 사용한 대조그룹의 20.6개월을 상회했다.‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 사망 위험성이 대조그룹에 비해 21% 낮게 나타났다는 의미이다.마찬가지로 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 3년차 시점에서 평가한 총 생존률이 38%에 달해 ‘렌비마’ 또는 ‘넥사바’ 단독요법을 사용한 대조그룹의 24%를 상회했다.시험에서 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 총 반응률이 36.1%로 집계되어 ‘렌비마’ 또는 ‘넥사바’ 단독요법을 진행한 대조그룹의 13.2%와 비교했을 때 훨씬 더 심도깊은 반응을 내보였다.반응기간을 보더라도 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 평균 반응기간이 30.4개월에 달해 ‘렌비마’ 또는 ‘넥사바’ 단독요법을 진행한 대조그룹의 12.9개월에 비해 확연한 우위를 내보였다.‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법의 안전성 프로필은 탄탄하게 확립되었고, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다.‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법은 폐렴, 대장염, 간염/간독성, 내분비증, 신장 기능부전을 동반한 신장염, 피부 부작용, 기타 면역 매개성 부작용 등을 포함한 중증 및 치명적인 면역 매개성 부작용에 유의토록 하는 내용의 ‘주의‧경고문’이 삽입된 가운데 사용되고 있다.이와 함께 약물주입 관련 부작용, 동종이계 조혈모세포 이식수술(HSCT) 합병증, 배아-태아 독성, ‘옵디보’를 탈리도마이드 유사체 및 덱사메타손과 병용한 다발성 골수종 환자들에게서 사망률 증가 등에 유의토록 하는 내용의 ‘주의‧경고문’이 삽입되고 있다.‘옵디보’를 탈리도마이드 유사체, 덱사메타손과 병용하는 요법을 다발성 골수종 환자들에게 임상시험 이외에는 사용이 권고되지 않고 있다.브리스톨 마이어스 스퀴브社 미국 종양학 영업부문의 웬디 쇼트 바티 부사장은 “간세포암종 환자들을 위한 1차 약제로 ‘옵디보’와 ‘여보이’를 병용하는 요법이 BMS가 연구에 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것이자 암환자들을 위해 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”면서 “오늘 승인이 BMS의 이중 면역요법제 분야에서 구축해 온 유산을 바탕으로 이루어진 것”이라고 말했다.이번 주에 들어서만 위장관계 종양 분야에서 ‘옵디보’와 ‘여보이’를 병용하는 요법이 두 번째로 허가를 취득한 것이 우리는 대단히 고무되어 있다고 바티 부사장은 언급했다.이 새로운 1차 약제 치료대안이 하루빨리 필요로 하는 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.‘옵디보’와 ‘여보이’를 병용하는 요법은 앞서 지난 2020년 임상 1/2상 ‘CheckMate-040 시험’에서 도출된 결과를 근거로 가속승인을 취득한 이래 앞서 ‘넥사바’를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 진행성 간세포암종 환자들을 위한 2차 약제로 빈도높게 사용되어 왔다.이날 FDA의 결정으로 ‘옵디보’와 ‘여보이’를 병용하는 요법을 완전승인으로 지위가 격상된 데다 ‘CheckMate-9DW 시험’의 결과를 근거로 1차 약제로 사용범위가 확대될 수 있게 됐다.

이덕규 2025.04.14
글로벌

單클론 항체 등 동물실험 요건 FDA 단계적 폐지

FDA가 신약개발을 진행하는 과정에서 필요로 하는 동물실험을 단계적으로 폐지하는 내용의 플랜을 10일 공개했다.모노클로날 항체 치료제들과 기타 각종 치료제들의 개발을 진행할 때 요구되고 있는 동물실험을 보다 효과적이면서 사람과 상관성이 좀 더 긴밀한 방법들로 대체해 나가겠다는 것이다.이처럼 새로운 접근방법은 의약품 안전성을 개선하고, 평가절차를 가속화하는 동시에 동물실험 건수를 감소시키고, 전체적인 연구‧개발 비용을 절감해 궁극적으로는 약가를 낮추기 위한 취지에서 설계된 것이다.이에 따라 FDA의 현행 동물실험 요건은 실험건수를 줄이고, 보다 세련된 방법으로 변경하고, 다양한 방법들로 대체될 수 있을 것으로 보인다.여기서 언급된 다양한 방법들 가운데는 인공지능(AI) 기반 독성 전산(電算) 모델, 실험실에서 진행되는 세포주 및 오가노이드(organoid: 臟器 유사체) 독성검사 등이 포함되어 있다.이 같은 방법들은 임상시험 계획(IND) 제출 부분에서 곧바로 시행에 들어갈 예정이다.임상시험 계획을 제출할 때 새로운 접근방법(NAMs) 자료를 포함하도록 권장하겠다는 것.상세한 내용은 FDA가 오늘(10일) 공개한 로드맵에 제시되어 있다.또한 FDA는 효능을 확인할 때 관련규제가 동등하고, 임상시험이 이미 진행된 다른 국가에서 이미 존재하는 실제 임상현장 안전성 자료를 사용한다는 방침이다.FDA의 마틴 A. 매커리 신임 최고책임자는 “너무나 오랜 기간 동안 제약기업들이 세계 각국에서 방대한 규모의 사람들에 의해 사용되어 관련자료가 존재하는 의약품들과 관련해서 추가로 동물실험을 진행해 왔다”면서 “오늘 공개된 계획은 의약품 평가에서 패러다임의 변화를 지향하고, 미국민들을 위해 치유와 유의미한 치료가 가속화되도록 하는 동시에 각종 실험에 희생되는 동물들의 개체수를 줄이기 위한 취지에서 나온 것”이라고 말했다.매커리 최고책임자는 뒤이어 “인공지능 기반 전산 모델이나 사람의 장기(臟器) 모델 기반 실험실 시험, 실제 임상현장 임상자료 등을 사용해 우리는 안전한 치료제를 환자들에게 보다 신속하고 신뢰할 만하게 공급할 수 있게 될 뿐 아니라 연구‧개발 비용을 절감하고 약가 또한 낮출 수 있게 될 것”이라며 “이는 공중보건과 윤리를 위한 윈-윈 게임이라 할 수 있다”고 강조했다.이날 FDA는 모노클로날 항체 안전성 평가와 관련한 동물실험을 대체할 때 기대할 수 있는 핵심적인 성과들을 5가지로 요약했다.첫째, 첨단 컴퓨터 시뮬레이션의 활용이다.공개된 로드맵이 개발자들로 하여금 컴퓨터 모델과 인공지능(AI)을 사용해 약물의 작용(behavior)을 예측하도록 장려하게 될 것이라는 의미이다.예를 들면 소프트웨어 모델이 모노클로날 항체가 사람의 체내에서 전달되는 과정을 시뮬레이션하고, 이 같은 체내 전달을 근거로 부작용과 해당 의약품의 분자적 조성을 예측할 수 있게 된다는 설명이다.FDA는 이 같은 방법이 동물실험 건수를 획기적으로(drastically) 줄일 수 있게 해 줄 것이라는 믿음을 드러내 보였다.둘째, 사람 기반 실험 모델(Human-Based Lab Models)의 확립이다.FDA는 간, 심장 및 면역기관 등과 같은 사람의 장기(臟器)들을 모방한 사람의 장기 유사체들(organoids)과 장기 칩(organ-on-a-chip) 시스템을 실험실에서 배양해(lab-grown) 의약품 안전성을 검사할 때 사용하도록 권장할 방침이다.이 같은 실험방법들은 동물실험에서 간과될 수 있는 독성의 영향을 내보일 수 있고, 따라서 사람들에게서 나타나는 반응을 좀 더 직접적으로 관찰할 수 있게 해 줄 것으로 FDA는 기대했다.(more direct window)셋째, 규제 관련 인센티브의 부여이다.FDA는 위에서 언급된 새로운 방법들로부터 도출된 자료를 고려해 반영하도록 관련지침들을 개정할 방침이다.동물을 사용하지 않고 검사를 진행해 확보된 강력한 안전성 자료를 제출하는 기업들의 경우 일부 동물실험 절차들이 제외될 수 있도록 심사절차를 간소화하고, 투자를 장려한다는 복안이다.넷째, 신약개발이 신속하게 진행될 수 있을 것이라는 전망이다.이처럼 현대적인 기술들이 활용되면 신약개발 절차들이 신속하게 진행될 수 있도록 돕고, 따라서 모노클로날 항체 치료제들이 안전성의 약화를 수반하지 않으면서 환자들에게 보다 빠른 시일 내에 공급될 수 있게 될 것이라는 설명이다.다섯째, 규제과학 분야에서 확보하게 될 리더십이다.FDA는 이번에 공개한 조치들을 통해 현대 규제과학에서 글로벌 리더로서 맡은 바 역할을 재확인하고, 제약업계에 새로운 표준을 확립하고, 혁신적인 검사방법들이 채택될 수 있도록 장려할 수 있게 될 것으로 기대했다.미국에서 의회와 학계가 최근들어 좀 더 사람과 밀접한 관련이 있는 검사방법을 사용하도록 압박의 강도를 높여왔음을 상기시켜 주는 대목이다.FDA는 오늘 발표가 기술진보에 따라 규제과학을 현대화하기 위한 행보의 일환이라 할 수 있을 것이라고 설명했다.FDA는 범부처협력위원회(ICCVAM)를 통해 이처럼 혁신적인 방법들이 하루빨리 인정받고 선택될 수 있도록 하기 위해 국립보건연구원(NIH), 국가 독성 프로그램(NTP) 및 보훈처(DVA) 등과 긴밀한 협력을 진행하고 있다.FDA와 연방정부의 제휴기관들은 로드맵을 논의하고 관련단체 등의 의견을 청취하고 반영하기 위해 올해 하반기 중 공공 워크숍을 개최키로 했다.차후 FDA는 모노클로날 항체 개발업체들을 선택해 긴밀한 협력과 논의를 진행하면서 비 동물 기반 검사전략을 사용하는 파일럿 프로그램에 착수할 방침이다.이 파일럿 연구에서 도출되는 내용은 보다 폭넓은 정책변화에 반영될 수 있도록 할 예정이다.매커리 최고책임자는 “새로운 방법들이 뿌리를 내리면 개와 영장류를 포함한 수많은 동물들이 더 오랜 기간 동안 생존할 수 있게 될 것”이라고 강조했다.

이덕규 2025.04.11
글로벌

瑞 노바티스, 美 환자用 의약품은 美서 만든다!

내 꿈은 내가 꾸고, 미국 환자들에게 사용될 의약품은 미국에서 생산한다!스위스(瑞西) 노바티스社가 미국에서 앞으로 5년여 동안 총 230억 달러를 투자해 인프라를 강화하겠다는 계획을 10일 공개했다.미국 환자들을 치료하는 데 사용될 자사의 핵심적인 의약품들을 미국 내에서 제조하겠다는 것이다.이날 공개된 계획에 따라 노바티스는 현재의 미국 내 제조, 연구 및 기술 인프라를 괄목할 만하게 확대할 수 있게 됐다.신규시설 7곳을 포함한 10곳의 시설을 미국 내에 두게 된 데다 미국 내에서 총 1,000명에 육박하는 인력을 사내에 고용하고, 이와 별도로 4,000여명의 추가적인 고용이 이루어지게 될 것이라는 것이다.제조 인프라의 경우 원료의약품(APIs) 뿐 아니라 생물학적 제제 생산용 원료물질, 2차 생산(secondary production) 및 패키징 부분 등이 포함된다.그 내역을 좀 더 상세하게 살펴보면 첫째, 캘리포니아州 샌디에이고에 1곳의 생물의학 연구혁신 허브를 건립해 자사의 미국 내 두 번째 글로벌 연구‧개발 허브가 되도록 하겠다는 내용이 눈에 띈다.둘째, 4곳의 새로운 제조시설들을 건립키로 한 가운데 이들이 들어서 州들은 결정될 예정이다.4곳 가운데 3곳은 생물학적 제제 원료물질, 완제의약품(drug products), 디바이스 조립‧포장 시설들이고, 나머지 1곳은 화학합성 의약품 원료, 경구용 액제 및 패키징 시설이다.셋째, 2곳의 새로운 방사성 리간드 치료제(RLT) 제조시설을 플로리다州와 텍사스州에 건립한다.넷째, 현재 인디애나州 인디애나폴리스, 뉴저지州 밀번 및 캘리포니아州 칼스바드에 각각 들어서 있는 3곳의 방사성 리간드 치료제 제조시설을 확충한다.이 같은 투자에 힘입어 노바티스는 저분자 의약품과 생물학적 제제들을 포함해 자사의 핵심적인 기술 플랫폼들이 적용된 가운데 미국 내에서 탄탄한 제조역량을 구축할 수 있게 됐다.노바티스는 이미 비단 미국 뿐 아니라 세계 각국의 환자들에게 사용될 자사의 가장 혁신적인 첨단 치료제들을 미국 내에서 제조하고 있다.이 가운데는 유전자 치료제, 세포 치료제 및 방사성 리간드 치료제 제조와 같은 첨단 기술 플랫폼들이 포함되어 있다.이날 공개된 신규 투자계획에 힘입어 노바티스의 짧은 간섭 RNA(siRNA) 기술이 적용된 의약품 제조가 처음으로 미국에서 이루어질 수 있게 됐다.바꿔 말하면 항암제에서부터 면역성 질환 치료제, 신경계 질환 치료제, 심혈관계 치료제, 신장질환 치료제 및 대사계 질환 치료제들에 이르기까지 자사의 주요 치료제 영역 전반에 걸쳐 미국 내에서 제조되는 비중이 괄목할 만하게 늘어나게 될 것이라는 의미이다.새로운 제조역량을 배양하게 됨에 따라 노바티스는 자사의 핵심적인 의약품들을 제조 첫단계에서부터 최종단계에 이르기까지(end-to-end) 100% 미국에서 제조할 수 있게 될 전망이다.노바티스社의 바스 나라시만 회장은 “미국에서 강력한 존재감을 구축하고 있는 스위스 제약기업으로서 이번에 공개한 투자가 우리의 공급사슬과 핵심적인 기술 플랫폼들이 미국에서 만개하면서 강력한 미국시장 성장전망에 힘을 싣게 해 줄 것”이라고 강조했다.이번에 공개한 투자는 아울러 미국의 혁신 친화적인 정책과 규제환경이 반영된 것이어서 차세대 의료 혁신을 탐색할 수 있는 우리의 역량을 강화시켜 줄 것이라고 나라시만 회장은 설명했다.덕분에 우리는 외부 환경변화에 대비하고, 2025년 경영목표 뿐 아니라 중‧장기 매출성장 전망, 오는 2027년 핵심적인 이익지표들이 40% 이상 향상될 수 있도록 하겠다는 지향목표 등에 한층 더 확신을 가질 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.공개된 투자내역을 보면 캘리포니아州 샌디에이고에 11억 달러를 투자해 첨단 연구시설을 건립해 연구‧개발 허브로 삼겠다는 내용이 포함되어 있다.세계적인 과학 인프라와 약물전달 역량을 갖춘 가운데 구축될 이곳은 노바티스 소속 연구진들이 의약품의 미래를 재정립하기 위한 노력을 배가하고 강화시켜 줄 수 있을 전망이다.오는 2028~2029년 사이에 문을 열 것으로 예상되는 새로운 복합시설은 노바티스의 미국 서부 해안지역 생물의학 연구의 중심지 역할을 하면서 매사추세츠州 캠브리지와 스위스 바젤에 소재한 기존 허브의 역할을 보완해 줄 것으로 보인다.이와 함께 플로리다州와 텍사스州에 소재해 있는 방사성 리간드 치료제 제조시설을 확대한다는 계획이 주목할 만해 보인다.노바티스는 상용(商用) 방사성 리간드 치료제 포트롤리오를 구축하고 있는 유일한 제약사이자 방사성 리간드 치료제 제조시설 네트워크 전반에 걸쳐 전문성과 특화된 공급사슬, 제조역량을 확립하고 있는 제약사이다.최근 미국에서 방사성 리간드 치료제 수요가 부쩍 증가한 가운데 노바티스는 뉴저지州 밀번 및 인디애나州 인디애나폴리스에 소재한 제조시설을 이미 확충하고 있다.현재는 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 자사의 미국 내 3번째 방사성 리간드 치료제 제조시설을 건립 중이다.미국은 현재 노바티스의 최우선 순위 시장 가운데 한곳으로 확고하게 자리매김하고 있다.200여년의 역사를 보유한 노바티스는 미국시장에서 인프라를 구축하고 강화하기 위한 일련의 단계들을 거치고 있다.앞으로 5년 동안 노바티스의 미국 현지법인이 투자할 금액은 500억 달러에 육박할 것으로 추정되고 있다.이는 노바티스가 미국시장에 사세를 집중하고 있음을 명확하게 방증하는 것이다.노바티스!스위스 제약사 같기도, 미국 제약사 같기도..

이덕규 2025.04.11
글로벌

바이엘, 희귀암 치료제 6년여 만 허가지위 격상

바이엘社는 자사의 동종계열 최초 TRK 단백질 저해제 계열 희귀암 치료제 ‘비트락비’(Vitrakvi: 라로트렉티닙)가 FDA로부터 완전승인(full approval)을 취득했다고 10일 공표했다.그렇다면 가속승인(accelerated approval)을 처음 취득한 후 6년 5개월여 만에 허가지위가 격상된 것이다.‘비트락비’는 신경영양 수용체 티로신 인산화효소(NTRK) 유전자 융합을 나타내고 후천성 내성 변이는 동반하지 않은 소아‧성인 고형암 환자들을 위한 치료제이다.전이성을 나타내거나 외과적 절제가 중증 질환으로 귀결될 가능성을 배제할 수 없고, 다른 치료대안들을 사용했을 때 만족할 만한 결과를 얻지 못했거나, 선행 치료 후에도 종양이 악화된 환자들이 ‘비트락비’의 사용대상이다.‘비트락비’는 다양한 유형의 NTRK 유전자 융합 양성 고형암에서 임상적으로 유의미한 데다 지속적인 반응을 나타낸 것으로 입증됐다.‘비트락비’는 지난 2018년 11월 FDA로부터 가속승인을 취득한 바 있다.바이엘社의 찬드라 고다 미국시장 ‘비트락비’ 브랜드 담당대표는 “이번에 FDA로부터 처음으로 NTRK 저해제가 완전승인을 취득한 것은 바이엘 팀원들이 기울인 연구와 헌신이 정점에 도달했음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.고다 대표는 뒤이어 “우리가 환자들을 위한 약속을 이행하면서 이처럼 괄목할 만한 진일보를 실현한 것에 자부심을 느낀다”며 “소아‧성인 NTRK 유전자 융합 양성종양 환자들에게 완전승인을 취득한 치료대안을 공급할 수 있게 된 것이기 때문”이라고 의의를 설명했다.이 같은 성과는 환자와 환자가족들 특유의 니즈에 부응할 혁신적인 솔루션을 제공하기 위해 헌신을 아끼지 않은 바이엘에 한층 더 힘을 실어주는 것이라고 덧붙이기도 했다.렁제비티(LUNGevity)재단의 앤드리어 페리스 회장은 “FDA가 ‘비트락비’를 완전승인한 것이 환영할 만한 진일보이자 NTRK 유전자 융합 양성종양 환자들을 위한 치료대안의 지위를 한층 더 탄탄하게 확립할 수 있도록 해 준 것”이라고 단언했다.이 같은 성과는 현재의 환자들에게 유익성을 제공해 주는 것이자 동시에 미래의 NTRK 유전자 치료제들의 진보를 위한 신작로를 만들어 주는 일에 비유할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 다기관, 개방표지, 단일그룹 시험으로 설계된 3건의 임상시험에서 확보된 자료를 근거로 ‘비트락비’의 완전승인을 결정한 것이다.‘LOXO-TRK-14001 시험’과 ‘SCOUT 시험’, ‘NAVIGATE 시험’ 등이 그것이다.이들 시험에는 NTRK 유전자 융합을 동반한 소아‧성인 절제수술 불가성 또는 전이성 고형암 환자들이 피험자로 참여해 분석작업을 거쳤다.전체 피험자들은 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 후에도 종양이 악화되었거나, 수술을 필요로 하는 환자들이었다.시험이 진행되는 동안 주요 효능지표들로는 ‘고형암 반응평가 기준’(RECIST v1.1)에 의거해 맹검사외심사위원회(BIRC)가 평가한 총 반응률과 반응지속기간이 적용됐다.안전성 평가의 경우 3건의 임상시험에 참여한 총 444명의 환자들을 대상으로 이루어졌다.효능 평가결과를 보면 완전반응률 24%와 부분반응률 36%를 포함해 총 60%의 반응률이 도출됐다.완전반응을 나타낸 피험자들 가운데 5%는 병리학적 완전반응을 나타낸 것으로 분석됐다.외과적 절제술을 받았고 수술 후 병리학적 평가에서 종양세포들이 검출되지 않았고 음성 경계(negative margins)를 나타낸 환자들은 병리학적 완전반응을 나타낸 환자들로 분류됐다.이들은 종양이 체내의 다른 부위에서도 전혀 관찰되지 않은 환자들이었다.평균 반응지속기간을 보면 43.3개월에 달한 것으로 집계됐다.실험실 검사결과의 이상을 포함해 전체 피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 ‘비트락비’의 부작용을 보면 혈중 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 수치의 증가, 혈중 알라닌 아미노전이효소(ALT) 수치의 증가, 빈혈, 저알부민혈증, 근골격계 통증, 알칼리 포스파타제 수치의 증가, 백혈구 감소증, 림프구 감소증, 호중구 감소증, 저칼슘혈증, 피로, 구토, 기침, 변비, 발열, 설사, 구역, 복통, 현훈 및 발진 등이 보고됐다.보고가 이루어진 중증 부작용들로는 중추신경계 이상, 골절 및 간 장애 등이 수반되었던 것으로 나타났다.

이덕규 2025.04.11
글로벌

중증 근무력증 치료제 자가주사 제형 FDA 승인

네덜란드의 중증 자가면역성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 아르겐엑스社(argenx S.E.)는 ‘바이브가트 하이트룰로’(VYVGART Hytrulo: 에프가티지모드 알파+히알루로니다제-qvfc)의 자가주사용 프리필드 시린지 제형이 FDA의 허가를 취득했다고 10일 공표했다.‘바이브가트 하이트룰로’는 성인 전신성 중증 근무력증(gMG) 및 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증(CIDP) 환자들을 위해 사용되고 있는 치료제이다.아르겐엑스社의 뤽 트뤼옌 최고 의학책임자는 “오늘 FDA가 승인을 결정함에 따라 미국에서 허가를 취득한 두가지 적응증에 걸쳐 새로운 자가주사용 대안을 공급하면서 약물투여 과정에서 좀 더 독립성을 원하는 환자들에게 도움을 줄 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.그는 뒤이어 “우리는 전신성 중증 근무력증 환자들과 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 환자들의 증상들이 제각각으로 나타나고 있다는 사실을 이해하고 있다”며 “우리의 프리필드 시린지 제형이 환자들에게 ‘바이브가트 하이트룰로’를 한결 자유롭고 융통성 있게 자가주사할 수 있도록 해 주게 된 것은 괄목할 만한 혁신”이라고 단언했다.환자들이 병‧의원이나 가정 또는 이동 중(traveling)일 때를 포함해 어떤 방식을 선호하든 이제 그들은 자신의 방식으로 치료를 받으면서도 ‘바이브가트 하이트룰로’의 호의적인 안전성 프로필과 강력한 효능에 힘입은 유익성을 변함없이 얻을 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.‘바이브가트 하이트룰로’ 프리필드 시린지 자가주사제는 환자, 간병인 똫는 의료인들이 20~30초 동안 피하주사하는 치료제로 이번에 허가관문을 통과했다.환자들의 경우 피하주사 기술을 습득하기 위해 적절한 지도를 받은 후 자가주사할 수 있다.일회용 프리필드 피하주사제는 아르겐엑스의 독점적 제휴기업인 미국 캘리포니아주 샌디에이고 소재 생명공학기업 할로자임 테라퓨틱스(Halozyme Therapeutics)가 독자보유한 ‘인핸즈’(Enhanze) 약물전달 기술이 적용된 가운데 개발됐다.‘인핸즈’ 약물전달 기술은 생물학적 제제들을 신속하고 고용량으로 투여할 수 있도록 해 주는 첨단 노하우이다.한편 ‘바이브가트 하이트룰로’ 프리필드 시린지 자가주사제는 바이알 제형 ‘바이브가트 하이트룰로’와 생체이용효율을 비교평가한 시험자료들을 근거로 이번에 발매를 승인받았다.이와 함께 인적요인 검증연구에서 확보된 결과를 보면 전신성 중증 근무력증 환자들과 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 환자 및 이들의 간병인들이 프리필드 시린지 제형을 사용해 안전하고 성공적으로 ‘바이브가트 하이트룰로’를 투여할 수 있는 준비를 마칠 수 있었던 것으로 입증됐다.앞서 FDA는 글로벌 임상 3상 ‘ADAPT 시험’, ‘ADAPT-SC 시험’ 및 ‘ADHERE 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘바이브가트 하이트룰로’를 승인한 바 있다.

이덕규 2025.04.11
글로벌

바이엘, ‘아일리아’ 3번째 적응증 EU 허가신청

바이엘社는 ‘아일리아’(애플리버셉트) 8mg 고용량 제형의 적응증 추가 신청서를 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출했다고 8일 공표했다.허가신청이 이루어진 ‘아일리아’ 8mg 제형의 새로운 적응증은 중심 망막정맥폐쇄, 분지 망막정맥폐쇄 및 절반 망막정맥폐쇄를 포함한 망막정맥폐쇄(RVO)로 인한 황반부종 환자들을 치료하는 용도이다.적응증 추가가 승인될 경우 ‘아일리아’ 8mg 제형은 3번째 적응증을 장착할 수 있게 된다.망막정맥폐쇄로 인한 황반부종 적응증 추가 신청서는 글로벌 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 활성대조군 시험으로 진행되었던 임상 3상 ‘QUASAR 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 제출된 것이다.이 시험에서 36주차에 평가했을 때 ‘아일리아’ 8mg 제형을 8주 간격으로 투여받았던 피험자 그룹에서 나타난 시력 개선이 기존의 표준요법제인 ‘아일리아’ 2mg 제형을 4주 간격으로 투여받았던 대조그룹과 비교했을 때 비 열등성이 입증됐다.바이엘社 전문의약품 사업부의 크리스틴 로트 글로벌 제품전략‧영업 담당대표는 “오늘 허가신청이 이루어진 것이 망막정맥폐쇄 환자들을 위한 치료법이 개선되는 데 중요한 진일보가 이루어진 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.무엇보다 ‘아일리아’ 8mg 제형이 허가를 취득할 경우 빈도높은 약물투여와 잦은 내원으로 인해 망막정맥폐쇄 환자들이 짊어지고 있는 부담을 완화시켜 줄 내구성 있는 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것이라고 로트 대표는 강조했다.‘QUASAR 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘아일리아’ 8mg 제형을 투여받았던 환자들 가운데 90% 정도가 36주차까지 8주 간격 투여를 유지한 것으로 입증됐다.이와 함께 70%에 가까운 환자들이 최종적으로 12주 간격 투여그룹에 배정되었던 것으로 나타났다.특히 망막정맥폐쇄 증상 조절의 중요한 지표 가운데 하나인 체액감소를 비교한 결과 ‘아일리아’ 8mg 제형 8주 간격 투여그룹과 ‘아일리아’ 2mg 월 1회 투여그룹에서 유사한 수준으로 관찰됐다.또한 ‘아일리아’ 8mg 제형은 양호한 내약성을 나타냈고, 안전성 프로필의 경우 앞서 이루어졌던 임상시험 건들로부터 확보된 내용들과 궤를 같이했다.‘아일리아’ 8mg 제형은 지금까지 전 세계 50여개국에서 노화 관련 황반변성(nAMD) 및 당뇨병성 황반부종(DME) 치료제로 승인받아 사용되고 있다.‘아일리아’ 8mg 제형에 대한 허가신청 건은 이밖에도 일부 국가에서 심사가 진행 중이다.현재 ‘아일리아’ 8mg 제형은 유럽연합과 영국에서 신생혈관 (습식) 노화 관련 황반변성(nAMD)과 당뇨병성 황반부종(DME) 치료제로 허가를 취득한 가운데 최대 5개월 간격으로 투여가 이루어지고 있다.노화 관련 황반변성 및 당뇨병성 황반부종 치료제로 허가를 취득한 유일한 항-혈관 내피세포 성장인자 치료제가 ‘아일리아’ 8mg 제형이다.지난 2월 바이엘 측은 노화 관련 황반변성 및 당뇨병성 황반부종을 치료하기 위해 ‘아일리아’ 8mg 제형을 최대 6개월 간격으로 투여하는 내용의 적응증 추가 신청서를 EMA에 제출한 바 있다.이 신청서는 ‘PULSAR 시험’과 ‘PHOTON 시험’에서 도출된 임상적 입증자료를 근거로 제출되었던 것이다.‘아일리아’ 8mg 제형은 바이엘社와 리제네론 파마슈티컬스社에 의해 공동으로 개발됐다.이 중 리제네론 파마슈티컬스社는 미국시장에서 ‘아일리아’ 2mg 제형 및 8mg 제형의 독점적 전권을 보유하고 있다.바이엘 측의 경우 미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서 독점적 발매권한을 확보하고 있다.

이덕규 2025.04.11
글로벌

노보노디스크, 브라질서 제조시설 11억弗 투자

노보 노디스크社가 64억 헤알(80억 크로네‧약 11억 달러)을 투자해 브라질 남동부 미나스 제라이스州 북부도시 몬테 카를로스에 소재한 자사의 제조시설을 크게 확대한다고 7일 공표했다.이처럼 제조시설을 확대키로 한 것은 주사제型 비만 치료제, 당뇨병 치료제 및 기타 중증 만성질환 치료제들의 생산량을 대폭 늘리기 위해 결정된 것이다.64억 헤알의 투자액은 브라질 제약업계 사상 최대 규모의 투자규모 가운데 하나이다.노보 노디스크社의 브라질 현지법인은 상파울루州에 오피스를, 인접한 미나스 제라이스州의 몬테 카를로스에 제조시설을 두고 있다.노보 노디스크 측은 이 같은 대규모 투자를 통해 생산용량을 대폭 확대하면서 신규 무균 제조공정을 확립하고, 창고‧보관시설과 새로운 품질관리 실험실까지 마련한다는 방침이다.대규모 투자에 힘입어 노보 노디스크 측은 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 제제를 포함해 다양한 유형의 제품들을 제조할 수 있는 역량을 배양하고, 미래에도 사용이 가능한 첨단기술이 적용되도록 할 예정이다.노보 노디스크社의 헨릭 울프 화학‧제조‧품질‧공급 담당부회장은 “몬테 카를로스 소재 제조시설을 대폭 확대키로 함에 따라 우리의 글로벌 마켓 생산역량이 크게 강화되면서 글로벌 마켓에서 우리가 보유한 제품들의 현재와 미래 수요를 충족할 수 있게 될 것”이라고 말했다.공사가 이미 착공된 가운데 완공 후 가동에 들어가는 시점은 오는 2028년이 될 전망이다.완공된 후 600여명의 정규직 고용이 창출되고, 공사가 진행되는 동안에는 최대 2,000여명의 외부인력 고용이 이루어질 전망이다.노보 노디스크社 몬테 카를로스 공장의 헤이날두 코스타 부공장장은 “오늘 발표가 브라질에서 노보 노디스크가 역사적인 성과에 도달했음을 의미하는 것이자 브라질에서 혁신과 탁월함을 위해 우리가 흔들림 없이 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것”이라고 말했다.노보 노디스크는 이곳 제조시설을 대상으로 전략적인 투자를 지속해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.이곳 제조시설은 지속가능성에 초점을 맞춘 가운데 친환경 지속가능성 건축물 인증(LEED)을 취득할 수 있도록 한다는 것이 노보 노디스크 측의 복안이다.이에 따라 증축이 진행되는 동안 최대한 저탄소 건축소재들이 사용되고, 100% 에너지 자체충당을 위해 태양광전지 패널이 설치될 예정이다.또한 혁신적인 물관리 전략이 적용되어 강우 포집‧재사용 시설 등이 들어서게 된다.노보 노디스크는 지난 1990년에 처음 브라질시장에 진출했다.

이덕규 2025.04.10
글로벌

비강분무型 ‘코로나19’ 백신 유력 학술지 게재

비강분무型 ‘코로나19’ 백신 후보물질이 전임상 단계에서 나타낸 괄목할 만한 효과를 입증한 2건의 연구결과가 미국 미생물학회(ASM)가 발간하는 유력한 격주간 학술지인 ‘바이러스학誌’(JoV)에 지난달 말 게재됐다.비강분무형 ‘코로나19’ 백신 후보물질 ‘CVXGA’의 지속적인 면역반응과 광범위 보호효능이 입증되었다는 것이다.미국 조지아州 에덴스에 소재한 비강분무형 백신 개발 전문 생명공학기업 블루 레이크 바이오테크놀로지社(Blue Lake Biotechnology)와 이 회사의 자회사로 캘리포니아州 새너제이에 위치한 사이언백社(CyanVac)는 지난달 27일 이 같이 밝혔다.블루 레이크 바이오테크놀로지社와 사이언백社의 설립자인 뱌오 헤 대표는 “연구결과들을 보면 비강분무형 백신 후보물질 ‘CVXGA’가 장기적인 면역반응을 유도했을 뿐 아니라 새로 나타나고 있는 ‘코로나19’ 변이들에 대응하는 고도로 효과적인 부스터 백신으로 사용될 수 있을 것임이 입증됐다”고 말했다.뱌오 헤 대표는 ‘바이러스학誌’에 게재된 2건의 보고서에 교신저자로 이름을 올린 연구자이다.그는 “SARS-CoV-2로 인한 위협이 지속되고 있는 가운데 새로운 변이들 또한 나타나고 있어 광범위하고 보다 지속적인 보호효과를 나타내는 백신이 시급하게 요망되고 있는 형편”이라며 “기존의 면역력을 증강시키는 데다 점막, 체액 및 세포 면역반응을 유도해 장기간에 걸쳐 ‘코로나19’ 예방효과를 나타낼 것으로 보이는 기대주가 ‘CVXGA’라 할 수 있을 것”이라고 설명했다.이에 따라 ‘CVXGA’는 임상개발을 추가로 진행해야 할 것으로 보이는 유망한 백신 후보물질이라 할 수 있을 것이라고 덧붙였다.2건의 시험결과 가운데 “파라인플루엔자 바이러스 5(PIV5) 운반 비강분무형 SARS-CoV-2 백신(CVXGA1)이 사람 이외의 영장류에서 유도한 보호‧장기 면역력” 제목으로 게재된 보고서를 보면 ‘CVXGA1’이 아프리카 그리벳 원숭이들에게서 면역글로불린A의 생성과 지속적인 면역반응을 유도한 것으로 나타났다.이와 함께 면역글로불린G와 면역글로불린A 항체 수치가 245일 이상의 기간 동안 검출되었고, 말초혈액 단핵세포(PBMC) 반응의 경우 백신을 접종한 후 최소한 180일 동안 지속적으로 나타났다.이 같은 연구결과는 ‘CVXGA’의 내구성을 입증한 것이자 사이언백이 보유한 비강분무형 파라인플루엔자 바이러스 5(PIV5) 기반 백신 플랫폼이 현재 허가를 취득한 ‘코로나19’ 백신 제품들에 수반되는 면역성 약화 문제에 대응할 수 있을 것임을 뒷받침하는 것이다.“파라인플루엔자 바이러스 5(PIV5) 운반 비강분무형 ‘코로나19’ 백신이 SARS-CoV-2 변이들에 대응하는 1회 접종 시발체(primer) 백신 및 부스터 백신으로 나타내는 효능” 제목으로 게재된 보고서의 경우 햄스터 생체모델을 사용한 연구사례이다.기존의 mRNA 백신을 사용해 2회 기본접종을 진행한 후 ‘CVXGA1’을 부스터 백신으로 사용했을 때 나타난 면역원성과 효능을 평가한 시험례라는 의미이다.연구결과를 보면 ‘CVXGA1’은 ‘WA1’ 균주와 다양한 SARS-CoV-2 변이들에 의한 감염을 강력하게 억제한 것으로 나타났다.(strong protection)이 같은 자료는 ‘CVXGA1’이 앞서 mRNA 기반 백신을 접종받았던 피접종자들에게서 기존의 면역력을 향상시켜 줄 뿐 아니라 mRNA 백신을 부스터 접종용도로 사용했을 때보다 우수한 효능을 나타내는 효과적인 부스터 접종용 백신으로 사용될 수 있을 것임을 시사하는 것이다.블루 레이크 바이오테크놀로지社는 이 같은 연구결과가 ‘CVXGA1’이 광범위한 면역반을 유도하면서 바이러스 진화와 새롭게 나타나고 있는 변이들에 대응하는 비강분무형 백신으로 유용하게 사용될 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 한다“고 강조했다.

이덕규 2025.04.10
글로벌

HR+ HER2- 유방암 신약 ‘다트로웨이’ EU 승인

아스트라제네카社와 다이이찌 산쿄社는 유방암 치료제 ‘다트로웨이’(Datroway: 다토포타맙 데룩스테칸)이 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 8일 공표했다.‘다트로웨이’는 내분비 요법제를 사용했고, 진행기에 최소한 한차례 항암화학요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 호르몬 수용체 양성(HR+), 상피세포 성장인자 수용체-2 음성(HER2-) 유방암 환자들을 치료하기 위한 항암제로 허가관문을 통과했다.앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 임상 3상 ‘TROPION-Breast 01 시험’의 결과를 근거로 지난 1월 ‘다트로웨이’를 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.‘다트로웨이’는 유전자 변형 TROP2 단백질을 표적으로 하는 항체-약물 결합체(ADC)의 일종으로 다이이찌 산쿄社가 발굴해 아스트라제네카社와 공동개발‧발매를 진행하고 있다.‘TROPION-Breast 01 시험’에서 맹검사외중앙평가(BICR)를 진행한 결과를 보면 ‘다트로웨이’를 사용해 치료를 진행한 호르몬 수용체 양성 상피세포 성장인자 수용체 2 음성 전이성 유방암 환자그룹의 경우 연구자들이 선택한 항암화학요법제를 사용했던 대조그룹과 비교했을 때 종양이 악화되었거나 피험자들이 사망에 이른 비율이 37% 낮게 나타났다.평균 무진행 생존기간을 보면 ‘다트로웨이’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹에서 6.9개월, 항암화학요법제 대조그룹에서 4.9개월로 각각 집계됐다.객관적 반응률 또한 ‘다트로웨이’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹에서 36%에 달해 항암화학요법제를 사용한 대조그룹에서 관찰된 23%를 상회했다.평균 반응기간의 경우 ‘다트로웨이’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹에서 6.7개월, 항암화학요법제를 사용한 대조그룹에서 5.7개월로 분석됐다.다만 최종 총 생존기간 분석결과를 보면 통계적으로 괄목할 만한 수준의 격차를 내보이지 않았다.프랑스 파리 인근도시 빌쥐프에 소재한 구스타브 루시 암연구소 종양내과에 유방암 치료부문 책임자로 재직 중인 바바라 피스틸리 박사는 “역사적으로 볼 때 다수의 유방암 환자들이 호르몬 수용체 양성 상피세포 성장인자 수용체-2 음성 유방암이었을 것으로 사료되는 가운데 내분비 요법제와 1차 약제 항암화학요법제를 사용한 후에도 종양이 계속 악화된 전이성 유방암 환자들에 대한 치료결과를 개선하기 위해 추가적인 치료대안들이 절실히 요망되고 있는 형편”이라고 말했다.이번에 ‘다트로웨이’가 EU 집행위의 허가를 취득함에 따라 종양의 진행속도를 늦추는 데 도움을 줄 수 있는 새로운 치료대안이 환자들에게 공급될 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.다이이찌 산쿄社의 켄 켈러 글로벌 항암제 사업부문 대표는 “전이성 호르몬 수용체 양성 상피세포 성장인자 수용체-2 음성 유방암을 치료하는 일이 도전적인 과제로 손꼽히고 있다”면서 “특히 내분비 요법제와 1차 약제 항암화학요법제를 사용한 후 치료에 내성을 나타내고 종양이 계속 악화되었을 때 더욱 그렇다고 말할 수 있을 것”이라고 언급했다.‘다트로웨이’는 다이이찌 산쿄가 보유한 ‘DXd’ 기술을 근간으로 개발되어 유방암 치료제로 허가를 취득한 두 번째 항체-약물 결합체이자 우리가 보유한 항암제 파이프라인 가운데 유럽에서 3번째로 발매를 승인받은 항암제라고 켈러 대표는 설명했다.이번에 ‘다트로웨이’가 승인받은 것은 암 환자들을 위한 새로운 치료대안을 선보이고자 다이이찌 산쿄가 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.아스트라제네카社의 항암제‧혈액암 치료제 사업부문의 데이브 프레드릭손 부회장은 “호르몬 수용체 양성 유방암에 대한 치료환경이 지난 수 년 동안 진척되어 왔지만, 여전히 1차 약제를 사용한 후 종양이 악화되는 사례가 적잖아 전이성 유방암 환자들을 치료하는 치료여정이 복잡한 도전과제의 하나로 자리매김하고 있다”고 말했다.프레드릭손 부회장은 “오늘 ‘다트로웨이’가 허가를 취득함에 따라 이제 유럽 각국의 호르몬 수용체 양성 상피세포 성장인자 수용체-2 음성 유방암 환자들이 기존의 항암화학요법제들을 대체할 새롭고 절실히 요망되어 왔던 대안을 확보할 수 있게 된 것”이라고 강조했다.2건의 임상시험에 참여해 ‘다트로웨이’ 6mg/kg 용량을 평균 6.2개월 동안 투여받았던 총 443명의 환자들을 대상으로 분석한 안전성 결과를 보면 3급 이상 부작용들로 구내염, 피로, 빈혈, 혈중 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 수치의 증가, 구토, 혈중 알라닌 아미노전이효소(ALT) 수치의 증가, 구역, 요로 감염증, ‘코로나19’, 식욕감퇴, 호중구 감소증 및 폐렴 등이 보고됐다.이밖에 간질성(間質性) 폐 질환/폐렴, 호흡곤란 및 패혈증 등으로 인한 5급 중증 부작용이 0.7%에서 보고됐다.

이덕규 2025.04.10
글로벌

바이오젠 알쯔하이머 치료제 FDA ‘패스트 트랙’

바이오젠社가 타우 단백질 표적 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료제 후보물질 ‘BIIB080’이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 지난 2일 공표해 관심을 모으고 있다.‘BIIB080’은 타우 단백질을 표적으로 작용하는 알쯔하이머 치료제로 개발이 진행 중이다.바이오젠社는 에자이社와 함께 알쯔하이머 치료제 ‘레켐비’(레카네맙)을 공동발매하고 있는 제약사이다.뇌 내부에서 나타나는 타우 단백질의 비정상적인 축적은 알쯔하이머의 특징이나 신경퇴행 및 인지기능 감퇴와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려져 있다.‘패스트 트랙’은 중증 질환 치료제로 개발이 진행 중이거나 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 신약 후보물질들의 개발 및 심사절차가 신속하게 진행될 수 있도록 뒷받침하고자 도입된 프로그램이다.바이오젠社의 프리야 싱할 글로벌 개발 담당대표는 “FDA가 ‘BIIB080’을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정해 준 것에 고무되어 있다”면서 “알쯔하이머 환자들에게서 나타나는 타우 단백질의 병리적인 특징을 표적으로 작용하는 혁신적인 치료제를 필요로 하는 니즈가 존재함을 FDA가 직시한 결과라 할 수 있을 것이기 때문”이라고 말했다.알쯔하이머는 복잡한 데다 치명적인 질환의 일종이어서 다양한 벙리학적 특성에 대응하기 위해서는 다수의 치료적 접근방법을 필요로 한다는 것이 우리의 믿음이라고 싱할 대표는 설명했다.안티센스 올리고뉴클레오타이드 유전자 치료제 후보물질의 일종인 ‘BIIB080’은 타우 단백질을 표적으로 작용하는 차별화된 치료방법을 내포한 데다 유망한 잠재력이 돋보인다고 덧붙이기도 했다.싱할 대표는 “알쯔하이머 환자들과 환자가족들을 위해 우리는 ‘BIIB080’의 개발 프로그램을 시급하게 진행해 나갈 것”이라고 다짐했다.‘BIIB080’은 알쯔하이머 치료제로 임상개발 단계에 진입한 최초의 타우 단백질 표적 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제 후보물질이다.현재 초기 알쯔하이머 환자들을 대상으로 글로벌 임상 2상 ‘CELIA 시험’이 진행 중이다.앞서 공개되었던 내용에 따르면 ‘BIIB080’은 임상 1b상 시험에서 뇌척수액 내부의 가용성 타우 단백질 수치가 용량의존적으로 감소한 데다 양전자 방출 단층촬영(PET)을 진행해 측정했을 때 뇌 내부에 응집된 타우 단백질의 병리적인 특성이 감소했고, 탐색적 임상결과를 보더라도 호의적인 추이가 나타나면서 임상적 유익성에 무게를 싣게 했다.아울러 시험에서 고용량을 투여한 피험자 그룹을 보면 인지력과 일상생활 기능 등 다양한 탐색적 지표를 적용해 평가했을 때 호의적인 추이가 관찰됐다.임상 2상 ‘CELIA 시험’은 피험자 충원을 마친 단계에서 오는 2026년에 시험자료가 공개될 수 있을 전망이다.한편 ‘BIIB080’은 바이오젠이 지난 2019년 12월 선택권을 행사해 미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제‧안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)로부터 개발‧발매와 관련한 전권을 확보한 기대주이다.

이덕규 2025.04.10
글로벌

유럽 제약산업 미국으로 엑소더스?... 배제 못해

“신속하고 근본적인 정책변화가 이루어지지 못할 경우 유럽 제약산업의 연구, 개발 및 제조 부문이 미국으로 엑소더스(exodus)를 단행할 가능성이 갈수록 고조될 것입니다.”유럽 제약산업연맹(EFPIA)에 가입되어 있는 주요 제약사들의 최고경영자들이 8일 우르줄라 게르트루트 폰 데어 라이엔 EU 집행위원회 위원장 앞으로 엄중한 주의가 요망된다는 내용의 서한을 발송해 주목되고 있다.유럽 제약업계가 신속하고 근본적인 정책변화를 이행하지 못할 경우 연구, 개발 및 제조 부문의 상당부분이 미국으로 발길을 돌릴 가능성을 배제할 수 없어 보인다는 것이다.서한은 유럽 제약산업연맹이 회원사들을 대상으로 지난주 설문조사를 진행한 결과 메이저 제약사 또는 중견 제약사 18곳이 답변해 온 내용을 근거로 작성됐다.18곳 가운데는 노바티스社, 바이엘社 및 노보 노디스크社 등이 포함되어 있는 것으로 알려졌다.이에 따르면 유럽 제약사들의 자본 투자액 가운데 85%에 해당하는 506억 유로와 연구‧개발비 투자액의 50%에 달하는 526억 유로(약 580억 달러) 상당이 위험에 직면할 수 있다는 의견이 제시된 것으로 나타났다.이 같은 금액은 유럽 제약사들이 유럽연합(EU) 27개 회원국을 대상으로 2025~2029년 기간 동안 예정되어 있는 총 1,648억 유로 상당의 투자액을 근거로 산출된 것이다.또한 유럽 제약사들은 앞으로 3개월 동안 진행할 투자 예정금액의 10%에 달하는 165억 유로(약 182억 달러)가 위험에 직면할 수 있다고 예측한 것으로 나타났다.서한에서 유럽 주요 제약사들의 최고경영자들은 미국이 자본의 활용에서부터 지적재산권, 허가심사 소요기간, 혁신에 대한 보상 등에 이르기까지 모든 측면의 투자 지표가 유럽을 앞서고 있다고 지적했다.게다가 관세 부과로 인해 초래된 위협에 뿌리를 둔 불확실성까지 더해지면서 이제 유럽에서는 투자에 대한 인센티브를 찾기 어려워진 상황이어서 미국으로의 이동이 가속화할 수 있다고 꼬집었다.이 같은 거센 파고를 차단하고 유럽 제약산업이 현상(現狀)을 유지하면서 더욱 발전할 수 있으려면 즉각적인 조치가 필요해 보인다고 최고경영자들은 목소리를 모았다.첫째, 매력적이고 가치를 중시하고 혁신을 보상하는 경쟁적인 EU시장이 형성되어 다른 경제권들과 공동보조를 취할 수 있도록 해 줄 것을 요망했다.둘째, 유럽의 지적재산권 관련규정을 약화시키기보다 강화시켜 나가야 할 것이라고 지적했다.셋째, 혁신에 도움을 주는 규제의 틀이 확립될 수 있도록 노력해 줄 것을 주문했다.넷째, 환경‧화학 관련규제에서 정책의 일관성을 확립해 유럽 각국에서 의약품 제조와 공급사슬의 탄력성이 확립될 수 있도록 해 줄 것을 요청했다.서한에서 유럽 주요 제약사 최고경영자들은 “혁신이 중요한 만큼 환자와 의료계, 유럽 경제 및 안보 또한 예외없이 중요하다”면서 “세계적인 수준의 제약 생태계에서 투자를 위해 헌신적인 노력을 기울여 나가야 할 때”라고 결론지었다.

이덕규 2025.04.10
글로벌

‘옵디보’+‘여보이’ 직장결장암 1차藥 FDA 승인

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 항암제 ‘옵디보’(니볼루맙)와 ‘여보이’(이필리뮤맙) 병용요법의 직장결장암 1차 약제 적응증 추가가 FDA의 허가를 취득했다고 8일 공표했다.특히 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법의 직장결장암 1차 약제 적응증 추가 승인은 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 당초 예상되었던 결론 도출시점인 오는 6월 23일보다 2개월 이상 이른 시점에서 결정됐다.앞서 FDA는 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법의 직장결장암 1차 약제 적응증 추가 건을 ‘혁신 치료제’ 및 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.이번에 FDA가 승인한 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법의 새로운 적응증은 미소부수체(微小附隨體) 고도 불안정형(MSI-H) 또는 불일치 복구 결함(dMMR)을 나타내는 12세 이상의 소아 및 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 직장결장암(mCRC) 환자들을 치료하기 위한 1차 약제 용도이다.FDA는 임상 3상 ‘CheckMate-8HW 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법의 1차 약제 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험은 미소부수체 고도 불안정형 또는 불일치 복구 결함을 나타내는 절제수술 불가성 또는 전이성 직장결장암 환자 총 839명이 피험자로 참여해 면역요법제와 관련해서 이루어진 최대 규모의 임상 3상 시험례이다.시험에 참여한 피험자들은 전체 치료단계에 걸쳐 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법 또는 ‘옵디보’ 단독요법을 사용한 치료를 받거나, 1차 약제로 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법 또는 연구자들이 선택한 항암화학요법제를 사용한 치료를 받았다.시험에서 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 투여받았던 피험자 그룹은 맹검사외중앙평가(BICR)를 진행한 결과 전체 치료단계에 걸쳐 ‘옵디보’ 단독요법을 진행한 대조그룹과 비교했을 때 무진행 생존기간과 관련한 두가지 일차적 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다.마찬가지로 1차 약제 단계에서 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 투여받았던 피험자 그룹은 연구자들이 선택한 항암화학요법제를 사용한 대조그룹에 비해 무진행 생존기간과 관련한 두가지 일차적 시험목표들이 충족됐다.임상 3상 ‘CheckMate-8HW 시험’을 총괄한 南캘리포니아대학(USC) 종합암연구소 위장관계 암 프로그램의 하인츠-조셉 렌츠 책임자는 “앞서 치료를 진행한 전력이 없는 미소부수체 고도 불안정형 또는 불일치 복구 결함 동반 절제수술 불가성 또는 전이성 직장결장암 환자들을 치료하기 위한 이중 면역요법제 접근방법과 같은 추가적인 치료대안을 필요로 하는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다”면서 “여기서 언급된 암은 공격적인 유형에 속하는 데다 난치성을 나타낼 수 있다는 점을 유념해야 할 것”이라고 말했다.‘CheckMate-8HW 시험’에서 도출된 유의미한 결과는 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 이중 면역요법제 병용요법을 사용해 치료를 개시할 경우 주목할 만한 생존기간 유익성으로 귀결될 수 있을 것임을 방증한 것이라고 렌츠 박사는 설명했다.이번 적응증 추가 승인으로 미소부수체 고도 불안정형 또는 불일치 복구 결함 동반 절제수술 불가성 또는 전이성 직장결장암 환자들을 치료하기 위한 기존의 접근방법이 재정립될 수 있을 것이라면서 개연성에 무게를 싣기도 했다.‘CheckMate-8HW 시험’에서 전체 치료단계에 걸쳐 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 진행했고, 면역요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 피험자 그룹은 ‘옵디보’ 단독요법을 택한 대조그룹과 비교했을 때 종양이 악화되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 38% 감소한 것으로 입증됐다.이와 함께 무진행 생존기간과 관련한 두가지 일차적 시험목표를 평가한 결과를 보면 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 평균 무진행 생존기간이 분석시점까지 산출되지 않았던 반면 ‘옵디보’ 단독요법 대조그룹에서는 39.3개월로 집계됐다.12개월차, 24개월차 및 36개월차에 무진행 생존기간 도달비율을 보면 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 각각 76%, 63% 및 71%로 집계되어 ‘옵디보’ 단독요법 대조그룹의 56%, 68% 및 51%를 상회했다.‘카플란-마이어 생존곡선’ 지표를 적용해 장기간 평가한 결과를 보더라도 ‘옵디보’와 ‘여보이’를 병용한 피험자 그룹의 무진행 생존기간 도달비율이 ‘옵디보’ 단독요법 대조그룹과 비교했을 때 우위를 보여 2개월차부터 조기분화가 관찰된 가운데 3년차까지 유지되었던 것으로 분석됐다.‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 또한 핵심적인 이차적 시험목표들이 충족되어 맹검사외중앙평가(BICR)를 진행했을 때 총 반응률이 71%에 달해 ‘옵디보’ 단독요법 대조그룹의 58%에 비해 우위가 입증됐다.발생원인을 모두 포함한 가운데 피험자들의 10% 이상에서 보고된 총 부작용 수반률을 보면 3~4급 부작용이 두 그룹에서 대동소이하게 나타났다.‘옵디보’와 ‘여보이’를 병용한 이중 면역요법제 병용요법 피험자 그룹에서 나타난 안전성 프로필의 경우 앞서 보고되었던 자료들과 궤를 같이했고, 관찰된 부작용들은 기존의 임상시험 규약을 통해 관리가 가능했다.안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후들은 확인되지 않았다.‘CheckMate-8HW 시험’에서 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 1차 약제로 사용하면서 항암화학요법제를 사용한 대조그룹과 비교한 결과를 보면 종양이 악화되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 79% 감소한 것으로 분석됐다.또한 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 분석시점에서 평균 무진행 생존기간이 아직 산출되지 않았던 반면 항암화학요법제 대조그룹에서는 5.8개월로 집계되어 무진행 생존기간과 관련한 두가지 일차적 시험목표들이 충족됐다.무진행 생존기간 도달비율을 보더라도 ‘옵디보’와 ‘여보이’를 병용한 피험자 그룹은 12개월차, 24개월차에 각각 79%, 72%로 집계되어 항암화학요법제 대조그룹의 21%, 14%를 크게 상회했다.‘카플란-마이어 생존곡선’ 지표를 적용해 평가한 결과를 보더라도 ‘옵디보’와 ‘여보이’를 병용한 피험자 그룹의 무진행 생존기간 도달비율이 ‘옵디보’ 단독요법 대조그룹과 비교했을 때 우위를 보여 2개월차부터 조기분화가 나타났고, 2년차까지 유지됐다.이에 따라 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법은 미소부수체 고도 불안정형 또는 불일차 복구 결함 동반 절제수술 불가성 또는 전이성 직장결장암 환자들을 치료하는 데 나타내는 효과를 ‘옵디보’ 단독요법과 비교했을 때 괄목할 만한 효능 유익성이 입증된 최초의 이중 면역관문 저해제로 자리매김할 수 있게 됐다.브리스톨 마이어스 스퀴브社 미국 혈액질환‧종양학 부문의 웬디 쇼트 바티 부사장은 “이번 승인으로 ‘옵디보’ 기반요법이 위장관계 종양 영역에서 9번째 적응증을 장착할 수 있게 되었음을 의미한다”면서 “우리는 위장관계 암을 치료하기 위한 이중 면역요법의 전환적인(transformative) 잠재력을 눈으로 확인한 것”이라고 말했다.미소부수체 고도 불안정형 또는 불일치 복구 결함 전이성 직장결장암이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 가운데 ‘옵디보’와 ‘여보이’를 병용하는 요법이 중요하고도 새로운 1차 약제로 각광받을 수 있을 것이라고 바티 부사장은 설명했다.이 같은 성과에 힘입어 새로운 희망을 안겨줄 수 있게 된 데다 보다 많은 수의 환자들에게 새로운 치료대안을 공급하기 위해 BMS가 사세를 집중하고 있다는 점에 한층 더 무게를 실을 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.한편 ‘옵디보’ 단독요법 또는 ‘여보이’와 병용하는 요법은 앞서 FDA로부터 미소부수체 고도 불안정형 또는 불일치 복구 결함 동반 12세 이상 소아‧성인 직장결장암 환자들을 위한 치료제로 FDA로부터 가속승인을 취득한 바 있다.이 적응증의 대상자들은 앞서 플루오로피리미딘, 옥살리플라틴 및 이리노테칸을 사용해 치료를 진행한 전력이 있고, 이 같은 치료를 진행한 후에도 종양이 악화된 환자들이었다.

이덕규 2025.04.09
글로벌

애브비 ‘린버크’ 거대세포 동맥염 EU서 플러스

애브비社는 자사의 선택적‧가역적 야누스 인산화효소(JAK) 저해제 계열 류머티스 관절염 치료제 ‘린버크’(우파다시티닙 1일 1회 15mg)가 EU 집행위원회로부터 성인 거대세포 동맥염(GCA) 환자 치료 적응증 추가를 승인받았다고 8일 공표했다.이에 따라 ‘린버크’는 비단 유럽연합(EU) 뿐 아니라 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이 등에서 성인 거대세포 동맥염 환자 치료제로 발매를 승인받은 최초이자 유일한 경구용 JAK 저해제로 자리매김할 수 있게 됐다.임상 3상 ‘SELECT-GCA 시험’을 총괄한 독일 베를린 소재 발트프리데 병원의 볼프강 슈미트 교수(류머티스내과)는 “거대세포 동맥염이 도전적인 데다 파괴적일 수 있는 증상의 일종”이라면서 “환자들이 지속적인 두통과 턱 통증, 근육통 등에 시달릴 수 있는 데다 다수의 환자들에게서 돌발적이거나 영구적인 시력장애까지 수반될 수 있기 때문”이라고 말했다.그런데 ‘SELECT-GCA 시험’에서 도출된 결과를 보면 환자들이 ‘린버크’의 복용을 통해 지속적인 관해에 도달할 수 있는 데다 누적 스테로이드 노출량을 감소시킬 수도 있는 것으로 입증됐다고 슈미트 교수는 설명했다.이는 거대세포 동맥염 환자들을 치료하는 과정에서 중요한 목표에 부응했음을 의미하는 것이라고 덧붙이기도 했다.자가면역성 질환의 일종인 거대세포 동맥염은 측두, 기타 두 개(頭蓋) 내 동맥, 대동맥, 중간동맥 및 기타 크고 작은 동맥들에 염증을 유발하는 것으로 알려져 있다.일반적으로 거대세포 동맥염은 50세 이상의 성인들에게 영향을 미치고 있는 가운데 70~80대에서 가장 빈도높게 나타나고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.애브비社의 루팔 타카르 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “EU 집행위가 ‘린버크’의 거대세포 동맥염 적응증 추가를 승인함에 따라 환자와 의사들에게 새로운 치료대안이자 성인 거대세포 동맥염 환자들을 위한 첫 번째 경구용 첨단 치료제를 공급할 수 있게 됐다”면서 “특히 거대세포 동맥염 환자들은 고령인 데다 잦은 병발질환 발병으로 인해 대단히 취약한 그룹”이라고 말했다.이번에 도달된 고무적인 성과는 애브비가 지속적인 연구‧개발을 위해 사세를 집중하고 있는 데다 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 영역에서 적응증을 추가해 환자들이 지속적인 관해를 비롯해서 보다 나은 치료결과를 얻도록 하는 도움을 줄 수 있게 되었음을 의미한다고 덧붙이기도 했다.EU 집행위는 임상 3상 ‘SELECT-GCA 시험’에서 확보된 자료를 근거로 ‘린버크’의 거대세포 동맥염 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험에서 도출된 결과는 최근 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.시험에서 ‘린버크’ 15mg을 1일 1회 복용하면서 26주 동안 스테로이드 용량 감량요법을 병행한 환자그룹은 플라시보와 52주에 걸친 스테로이드 용량 감량요법을 병행한 대조그룹과 비교했을 때 일차적 시험목표 뿐 아니라 핵심적인 이차적 시험목표들도 충족된 것으로 분석됐다.이 중 일차적 시험목표와 관련된 내용을 보면 ‘린버크’ 15mg와 26주 동안 스테로이드 용량 감량요법을 병행한 환자그룹의 경우 46.4%가 52주차에 평가했을 때 지속관해에 도달한 것으로 집계되어 플라시보와 52주 스테로이드 용량 감량요법을 병행한 대조그룹의 29.0%를 상회했다.핵심적인 이차적 시험목표들과 관련된 부분을 살펴보면 ‘린버크’ 15mg 복용과 26주 스테로이드 용량 감량요법을 병핸한 환자그룹에서 52주차에 이르는 기간 동안 최소한 1회 증상 돌발(flare)이 나타난 비율이 34.3%로 나타나 플라시보와 52주 스테로이드 용량 감량요법을 병행한 대조그룹의 55.6%를 크게 하회했다.이와 함께 ‘린버크’ 15mg 복용과 26주 스테로이드 용량 감량요법을 병행한 환자그룹은 52주에 평가했을 때 누적 스테로이드 노출량(평균 1,615mg)이 플라시보 대조그룹(2,882mg)에 비해 괄목할 만하게 감소했던 것으로 파악됐다.또한 ‘린버크’ 1슿 복용과 26주 스테로이드 용량 감량요법을 병행한 허자그룹은 52주차에 평가했을 때 37.1%가 지속 완전관해에 도달한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 16.1%와 현격한 격차를 내보였다.52주에 걸친 시험기간 동안 이루어진 플라시보 대조시험에서 ‘린버크’가 내보인 안전성 프로필은 이미 허가를 취득한 다른 적응증들과 관련해서 관찰된 내용과 대동소이하게 나타났다.아울러 중증 부작용이 수반된 비율을 보면 두 그룹에서 유사하게 나타났다.중증 감염증은 ‘린버크’ 복용그룹에서 5.7%, 플라시보 대조그룹은 10.7%에서 수반됐다.악성종양과 정맥 혈전색전증의 발생을 포함한 요주의 사건(events)은 ‘린버크’ 복용그룹에서 1.9%, 플라시보 대조그룹에서 1.8%로 집계되어 별다른 차이를 보이지 않았다.주요 심혈관계 증상들(MACEs)은 ‘린버크’ 복용그룹에서 나타나지 않았던 반면 플라시보 대조그룹에서는 2건이 발생했다.약물치료 관련 사망은 두 그룹에서 각각 2건씩 발생한 것으로 보고됐다.‘린버크’ 복용그룹에서 발생한 2건의 사망사례들 가운데 1건은 ‘코로나19’ 감염이 원인으로 나타났고, 다른 1명은 상세불명의 원인 때문으로 평가됐다.

이덕규 2025.04.09
글로벌

호흡기 질환 예방 건조 분무 mRNA 백신 제휴

스위스(瑞西) 생명공학기업 론자社(Lonza)와 독일의 차세대 RNA 치료제‧백신 개발 전문 생명공학기업 에트리스社(Ethris)가 상온에서 안정된 상태를 유지하는 분무 건조 제형 mRNA 기반 백신 후보물질들의 개발을 진행하기 위해 제휴한다고 7일 공표했다.이 분무 건조 제형 mRNA 기반 백신 후보물질은 각종 호흡기 질환들에 대응하기 위한 점막 전달 제제로 개발될 예정이다.양사의 제휴는 론자가 세계 최대의 위탁 개발‧제조기업(CDMOs)의 한곳임을 상기할 때 주목할 만한 것이다.상온에서 안정된 상태를 유지한다는 것은 일부 mRNA 백신들이 직면하고 있는 보관‧공급 과정의 커다란 도전요인들에 대응할 수 있도록 하는 데 목적을 둔 것이다.초저온 보관에 의존하는 mRNA 백신들은 복잡한 배송 시스템을 필요로 한다는 문제점이 지적되어 왔던 형편이다.이 같은 도전요인들을 극복할 경우 제조공정의 간소화, 비용절감, 신속하고 확대 가능한(scalable) 백신 개발이 가능할 수 있다는 장점이 눈에 띈다.게다가 분무 건조 제형의 mRNA 백신 후보물질은 주사바늘이 필요없는 점막 투여를 가능케 해 점막 면역에 도달할 수 있도록 해 줄 것으로 보인다.양사의 제휴는 일차적으로 동종계열 최초 비강분무형 인플루엔자 mRNA 백신 후보물질을 개발하는 데 초점이 맞춰지게 된다.이 같은 비 침습성 접근방법은 근육 내 투여용 백신에 비견할 만한 면역효과를 나타내는 국소 면역반응을 유도하기 위해 설계됐다.특히 이 비 침습성 접근방법을 바이러스가 체내에 진입하는 부위인 점막에서 면역력을 확립해 바이러스 전염 위험성을 감소시키는 데 목적을 둔 것이다.양사간 제휴에 따라 론자는 에트리스 측이 보유한 안정화 비 면역성 mRNA(SNIM RNA) 및 안정화 지질 나노입자(SNaP LNP) 플랫폼을 기반으로 백신 후보물질들을 개발하는 데 필요한 분무 건조‧입자공학(particle engineering) 노하우를 제공키로 했다.생체이용효율과 관련한 도전요인들과 약물체내동태를 조절할 때 수반되는 문제점들에 대응하는데 특화된 이 플랫폼은 미국 오리건州의 대도시 벤드에 소재해 있다.양사는 론자 측이 보유한 개발 전문성에 힘입어 물리적인 안정성을 유지한 가운데 기도(氣道)를 통해 유효물질을 전달할 수 있는 데다 지질 나노입자 내부에서 캡슐화한 mRNA의 활성을 유지할 수 있는 mRNA 백신의 개발이 가능할 것으로 기대하고 있다.에트리스社의 카르스텐 루돌프 대표는 “론자 측의 지원과 선도적인 전문성이 하나의 자산이라 할 수 있을 것”이라면서 “우리가 전염병대비혁신연합(CEPI)의 지원을 받아 진행 중인 mRNA 백신 기술의 개발을 진행하는 과정에서 특별한 지원을 제공받게 될 것으로 기대한다”고 말했다.양사의 제휴에 힘입어 세계 각국에서 호흡기 질환들을 예방하는 방법을 바꿔놓을 수 있는 유망한 비 침습성 점막 전달 백신 후보물질들을 개발하는 데 우리가 최적화된 위치에 자림내김할 수 있게 됐다는 것이 우리의 믿음이라고 덧붙이기도 했다.론자社의 얀 페어토멘 상용개발‧첨단합성 담당대표는 “분무 건조가 용해성을 비롯해 기타 제조‧안정화 유지 과정에서 직면하게 되는 도전요인들에 대응하는 기술로 탄탄하게 확립되어 있다”고 말했다.그런데 이 기술을 DNA 및 RNA 기반 제품 분야에 적용하고자 하는 것이 고도로 혁신적인 접근방법이기는 하지만, 지질나노입자의 존재로 인해 차원이 다른 복잡성이 직면하게 된다는 문제점이 있다고 지적했다.다행히 론자의 입자공학팀이 보유한 전문적인 역량이 에트리스의 혁신적인 안정화 비 면역성 mRNA 플랫폼과 결합될 수 있게 됨에 따라 비 면역성 백신 전달과 관련해서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있게 될 것이라는 말로 페어토멘 대표는 기대감을 드러내 보였다.

이덕규 2025.04.09
글로벌

네더튼 증후군 치료 후보물질 FDA ‘희귀의약품’

미국 캘리포니아州 버클리에 소재한 피부질환 치료제 개발 전문 제약기업 레스비타 바이오社(ResVita Bio)는 자사가 네더튼 증후군(Netherton Syndrome) 치료제로 개발을 진행 중인 후보물질 ‘RVB-003’에 FDA가 ‘희귀의약품’ 지위를 부여했다고 3일 공표했다.네더튼 증후군은 생명을 위협할 수 있는 만성 피부질환의 일종으로 알려진 데다 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이다.FDA는 앞서 ‘RVB-003’을 ‘소아 희귀질환 치료제’로도 지정한 바 있다.‘소아 희귀질환 치료제’로 지정된 데 이어 ‘희귀의약품’ 지위까지 부여받은 것은 레스비타 바이오 측이 보유하고 있는 새로운 지속 단백질 공급 플랫폼이 제공할 수 있는 영향력을 방증하는 것으로 풀이되고 있다.이 플랫폼은 약효농도를 지속적으로 피부에 직접적으로 전달해 기존의 국소도포제들에 비해 효능과 안전성을 개선할 수 있도록 개발된 것이다.희귀 유전성 질환의 일종인 네더튼 증후군은 높은 이환률 및 조기사망 위험성과 밀접한 관련이 있는 것으로 알려져 있다.‘SPINK5’ 유전자의 변이로 인해 발생해 피부의 보호장벽 기능을 와해시키므로 이 증상이 나타난 영‧유아들은 탈수, 감염증 및 만성염증 등에 취약하게 된다.이 같은 위험성 이외에도 네더튼 증후군이 나타난 환자들은 극심한 소양증과 알러지 증상 등이 수반되면서 이른 나이 때부터 일상생활에 어려움을 겪게 된다.‘RVB-003’은 레스비타 바이오 측이 보유한 지속 단백질 공급 플랫폼을 기반으로 개발된 네더튼 증후군 치료제 후보물질이다.유전자 번형 세균을 직접적으로 피부에 도모하는 방법으로 사용된다.이 새로운 접근방법은 지속적으로 생성된 단백질이 피부표면에 직접적으로 공급되어 효능과 안전성 프로필을 향상시켜 치료용 단백질의 짧은 수명에 대응할 수 있도록 해 준다는 특징이 눈에 띈다.레스비타 바이오 측은 ‘희귀의약품’ 지정을 요청하는 신청서에 일련의 체외실험, 탈체실험 및 생체 내 시험을 통해 ‘RVB-003’이 네더튼 증후군을 치료하는 데 나타내는 효과를 입증한 자료를 동봉했다.‘희귀의약품’ 지정이 이루어짐에 따라 레스비타 바이오 측은 FDA로부터 다양한 혜택을 기대할 수 있게 됐다.임상시험 세금공제, 일부 행정 수수료의 면제, 허가를 취득할 경우 최대 7년에 걸친 미국시장 독점발매권 등이 여기에 해당되는 혜택들이다.특히 ‘희귀의약품’으로 지정됨에 따라 레스비타 바이오 측은 FDA와 한층 더 긴밀하게 협력하면서 ‘RVB-003’이 하루빨리 소외된 환자들에게 공급될 수 있도록 하기 위해 개발절차를 간소화할 수 있게 될 전망이다.레스비타 바이오社의 아민 자르가르 대표는 “우리가 네더튼 증후군 치료제를 개발하는 과정에서 ‘희귀의약품’ 지정이 이루어진 것이 고무적인 성과라 할 수 있다”면서 “올여름 기간 동안 FDA와 사전 임상시험계획 회의를 열어 빈번한 협의가 이루어질 수 있도록 할 것”이라고 말했다.무엇보다 ‘희귀의약품’ 지정에 힘입어 개발이 진행되는 동안 FDA와 보다 긴밀하게 협력하고 의사소통을 진행하면서 내년에 임상시험 단계에 돌입할 수 있도록 힘쓸 것이라고 자르가르 대표는 덧붙였다.

이덕규 2025.04.09
글로벌

미국 FDAㆍCDC 인력 감원..Make America 핼쓱 again?

“미국을 다시 건강하게”(Make America Healthy Again)라는 슬로건을 내세운 트럼프 정부가 FDA와 질병관리센터(CDC)를 포함한 미국의 핵심적인 보건관련기관들을 대상으로 진행하고 있는 대폭적인 인력감원과 규제변화(regulatory shifts)가 우려를 촉발시키고 있다는 지적이 나왔다.예를 들면 신약이나 새로운 의료기기의 승인 여부를 심사하기 위한 절차가 크게 지연될 수 있다는 것이다.이 같은 상황 전개는 제약업계의 공급사슬에 불안정성을 고조시킬 수 있는 데다 기업들이 규제경로가 보다 예측가능하고 효율적인 미국 이외의 해외시장에 우선순위를 두도록 이끌 수 있을 것이라는 전망에도 무게를 싣게 한다는 지적이다.영국 런던에 소재한 비즈니스 정보 서비스업체 글로벌데이터社는 7일 공개한 ‘바이오’제약 아웃소싱 보고서‘ 2025년 3월판에서 이 같이 꼬집었다.글로벌데이터社의 카타리나 자헤디 제약 담당 애널리스트는 “트럼프 정부가 인력충원의 변화 뿐 아니라 한 걸음 더 나아가 CDC의 예산에서 29억 달러를 감축하도록 압박하고 있다”면서 “이는 CDC 예산의 35% 안팎에 달하는 수준의 것”이라고 말했다.이 같은 조치가 이행될 경우 마약성 제제 오‧남용, 모성 건강 및 암 검진 등과 같은 필수적인 보건 프로그램들에 대응하기 위한 물적‧인적자원이 다른 용도로 전용될 수 있을 것이라고 자헤디 애널리스트는 지적했다.CDC의 구조조정 요구와 관련한 이 같은 불확실성은 공중보건 니즈에 효과적으로 대응하기 위한 CDC의 역량과 관련해서 심각한 우려를 제기하게 하고 있다고 덧붙이기도 했다.보고서에 따르면 중국 생명공학기업 우시 앱텍社(WuXi AppTec)는 미국과 영국에서 세포치료제 및 의료기기 검사 사업부문을 처분한 것으로 나타났다.하지만 보고서에 따르면 우시 앱텍은 미국과 중국 사이에서 현재진행형인 지정학적 긴장과 관세 위협에도 불구하고 연매출액이 전년대비 5.2% 증가했음을 공개했다.자헤디 애널리스트는 “이처럼 전면적인 인력감원이 미국의 공중보건 인프라에서 하나의 터닝포인트가 될 것으로 보인다”면서 “규제 및 허가심사 일정이나 공중보건 프로그램의 즉각적인 와해 뿐 아니라 제약‧의료기기 업계의 주요 기업들이 혁신 파이프라인의 방향을 돌려 보다 예측 가능하고 효율적인 규제환경이 조성되어 있는 시장들로 발길을 돌릴 수 있을 것”이라고 예상했다.이 같은 변화와 지정학적 긴장의 고조는 특히 아시아 시장을 중심으로 아웃소싱과 지역 다각화 전략을 가속화하는 결과로 이어질 수 있을 것으로 자헤디 애널리스트는 추정했다.“별다른 대응조치가 강구되지 않을 경우 현재와 같은 구조적인 도전이 장기적인 관점에서 볼 때 제약 혁신과 의료전달(public health delivery)에서 미국이 누려온 리더십이 약화되고 무너질 가능성을 배제할 수 없어 보입니다.”

이덕규 2025.04.09

	개인정보 수집 · 이용에 관한 사항 (필수)

	- 개인정보 이용 목적 : 콘텐츠 발송 - 개인정보 수집 항목 : 받는분 이메일, 보내는 분 이름, 이메일 정보 - 개인정보 보유 및 이용 기간 : 이메일 발송 후 1일내 파기

받는 사람 이메일	* 받는 사람이 여러사람일 경우 Enter를 사용하시면 됩니다. * (최대 5명까지 가능)
보낼 메세지 (선택사항)