유전성 질환 첫 CRISPR 치료제 ‘엑사-셀’ 성큼
겸상 적혈구증ㆍ베타 지중해 빈혈 치료제 FDA 순차심사
입력 2022.09.28 09:39
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미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals Incorporated) 및 스위스 생명공학기업 CRISPR 테라퓨틱스社는 겸상(鎌狀) 적혈구증(SCD) 및 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈(TDT) 치료제 엑사감글로진 오토템셀(엑사셀: exagamglogene autotemcel)의 FDA 순차심사 신청절차가 개시된다고 27일 공표했다.

이날 버텍스 파마슈티컬스 측은 엑사셀의 순차심사 신청절차가 11월 중 개시되어 내년 1/4분기 말경 마무리될 수 있을 것으로 예상했다.

앞서 버텍스 파마슈티컬스 측은 유럽 의약품감독국(EMA) 및 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)과도 엑사-셀의 허가신청서를 제출하기 위한 자료에 관한 협의를 종결지은 바 있다.

이에 따라 EMA와 MHRA에서 엑사-셀의 허가신청 절차는 올해 말까지 진행될 수 있을 전망이다.

버텍스 파마슈티컬스社의 나이아 타치스 부사장 겸 최고 법무‧품질 책임자는 “보건당국들과 엑사-셀의 허가신청을 위한 사전회의를 마친 것을 기쁘게 생각한다”면서 “FDA가 순차심사 절차를 허용한 것은 환영할 만한 것”이라고 말했다.

이에 따라 버텍스 파마슈티컬스는 유전성 질환 최초의 CRISPR 치료제가 발매될 수 있도록 하기 위해 발빠르게 관련절차를 진행해 나갈 것이라고 타치스 부사장은 다짐했다.

엑사-셀은 경삼 적혈구증 또는 베타 지중해 빈혈 환자들의 삶을 바꿔놓을 수 있을 것으로 기대한다고 덧붙이기도 했다.

지금까지 진행된 개발 프로그램에 따르면 엑사-셀은 겸상 적혈구증 및 베타 지중해 빈혈 치료를 위한 ‘재생의학 첨단 치료제’(RMAT), ‘패스트 트랙’, ‘희귀의약품’ 및 ‘소아 희귀질환 치료제’ 등으로 지정받은 상태이다.

또한 엑사셀은 EU 집행위원회로부터 ‘희귀의약품’ 지위를, EMA에 의해 겸상 적혈구증 및 베타 지중해 빈혈 치료를 위한 ‘PRiME 제도’ 적용 대상으로 지정됐다.

엑사-셀은 현재 진행 중인 다수의 임상시험을 통해 겸상 적혈구증 및 베타 지중해 빈혈 환자들에게 1회 주입하는 치료제로 잠재력에 기대가 모아지고 있다.
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