길리어드 사이언스社가 미국 캘리포니아州 레드우드 시티에 본사를 둔 세포 치료제 특화 생명공학기업 아셀엑스社(Arcellx)를 인수키로 합의했다고 23일 공표했다.

아셀엑스 측이 발행한 주식 전체를 한 주당 현금 115달러와 5달러의 조건부 가격청구권(CVR) 1매를 부여하는 조건에 인수키로 최종합의에 도달했다는 것.

인수조건이 모두 이행되면 아셀엑스를 인수하기 위해 길리어드 사이언스가 지불할 금액은 78억 달러 규모에 달할 것으로 보인다.

아셀엑스는 암 환자들과 기타 각종 난치성 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 새로운 계열의 혁신적인 면역요법제들을 개발하는 데 사세를 집중해 온 생명공학사이다.

이와 관련, 길리어드 사이언스社의 자회사로 미국 캘리포니아州 샌타모니카에 소재한 제약기업 카이트 파마社(Kite Pharma)가 아셀엑스 측이 보유한 선도 파이프라인 후보물질 아니토캅타진 오토류셀(anitocabtagene autoleucel, 아니토-셀)의 공동개발 및 발매를 진행하기 위해 전략적 제휴관계를 구축하고 협력을 진행해 왔다.

아니토캅타진 오토류셀은 다발성 골수종 환자들을 치료하기 위한 B세포 성숙화 항원(BCMA) 표적 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 후보물질의 일종이다.

다발성 골수종 환자들은 치료제 개발의 진전이 이루어진 가운데서도 상당수가 결국 증상이 재발하고 추가적인 치료제들을 필요로 하게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.

증상이 진행됨에 따라 환자들은 치료반응이 감소하고, 독성이 증가하면서 사용 가능한 치료대안은 줄어든 상황에 직면하게 된다.

이 같은 문제점들은 집중적인 치료를 진행한 전력이 있는 환자들과 기존 치료제들에 대한 내약성이 확보되지 않은 환자들에게 한층 더 확연하게 나타나고 있는 형편이다.

지금까지 이루어진 임상시험에서 도출된 결과를 보면 아니토캅타진 오토류셀은 심도깊고 지속적인 반응을 나타낸 것으로 입증된 가운데 예측 가능하고 관리할 수 있는 안전성 프로필이 관찰됐다.

현재 다발성 골수종 환자들에게 사용되고 있는 CAR-T세포 치료제들과 관련한 핵심적인 도전요인들에 대응하는 데 아니토캅타진 오토류셀이 도움을 줄 수 있을 것임을 시사하는 부분이다.

아셀엑스 측은 임상 1상 시험과 본임상 2상 ‘iMMagine1 시험’에서 도출된 결과를 근거로 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 위한 4차 약제로 아니토캅타진 오토류셀의 허가신청서를 FDA에 제출한 상태이다.

FDA는 아니토캅타진 오토류셀의 허가신청 건을 접수하고, 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 12월 23일까지 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

길리어드 사이언스社의 대니얼 오데이 회장은 “양사의 합의가 아니토캅타진 오토류셀의 잠재력에 대한 확신 뿐 아니라 신속하게 개발을 진행해 대다수의 다발성 골수종 환자들에게 유익성을 제공하고자 하는 우리의 의지가 반영된 것”이라면서 “아니토캅타진 오토류셀은 연내에 발매가 가능할 것으로 보인다는 잠재력 이외에도 장기적으로 보면 선행 치료단계를 포함해 다발성 골수종 환자들을 위한 기저 치료제(foundational treatment)로 자리매김할 수 있을 것으로 보인다”고 말했다.

또한 아니토캅타진 오토류셀의 D-도메인 BCMA 결합분자가 길리어드 사이언스의 체내 세포 치료제 연구‧개발에서 중요한 부분이 될 수 있을 것이고, 항암제와 염증 치료제 분야에서 우리의 잠재력에 한층 더 힘을 실어줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

아니토캅타진 오토류셀 이외에도 아셀엑스 측이 보유한 D-도메인 CAR 기술 플랫폼은 특이성(specificity)을 개선하고 결합 친화성을 향상시켜 차세대 CAR-T세포 치료제 및 이중 특이성 치료제들에 사용될 수 있을 것으로 기대되는 독자보유 표적 결합 도메인들을 산출해 왔다.

아셀엑스社의 라미 엘간더 대표는 “아셀엑스가 혁신과 열정, 탄력, 팀워크로 충만한 역사(story)를 일궈왔다”면서 “골수종 분야에서 우리가 행한 기여와 아니토캅타진 오토류셀 및 D-도메인 플랫폼이 환자와 의사들에게 미친 영향 등은 자부심을 갖게 하는 것”이라고 말했다.

아셀엑스의 유산을 진전시킬 전문성을 보유한 길리어드 사이언스를 우리의 파트너로 손잡을 수 있게 된 것은 행운이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

카이트 파마의 경우 아니토캅타진 오토류셀에 대한 접근성을 극대화하고, 더 많은 수의 환자들에게 유익성을 제공할 수 있고, 세포 치료제 분야의 선도주자가 되고자 사세를 집중하는 데 최적화된 제약사라 할 수 있을 것이라고 엘간더 대표는 강조했다.

무엇보다 우리의 조직 구성원들이 불가능한 것을 가능케 했고, 의약품의 미래에 큰 획(indelible mark)을 남겼다고 단언하기도 했다.