다케다社는 제 1형 기면증(NT1) 치료제로 개발 중인 오베포렉스톤(oveporexton‧TAK-861)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 10일 공표했다.

오베포렉스톤은 신경전달물질의 일종인 오렉신(orexin)의 신호전달을 회복시켜 제 1형 기면증을 유발하는 기저 오렉신 결핍에 대응할 수 있도록 설계된 경구용 오렉신 수용체 2(OX2R)-선택적 작용제 후보물질이다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 3/4분기 중으로 오베포렉스톤의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

다케다는 제 1형 기면증 환자들에게 최초로 허가를 취득한 오렉신 작용제 치료제를 공급할 수 있도록 하기 위해 변함없이 사세를 집중해 나간다는 방침이다.

이와 관련, 제 1형 기면증은 오렉신의 손실로 인해 발생하는 만성, 희귀 신경계 질환의 일종으로 알려져 있다.

과도한 주간(晝間) 졸림증과 탈력발작을 특징적으로 수반한다는 것이 전문가들의 설명이다.

신체적, 인지적, 심리사회적으로 스펙트럼이 넓은 영향을 미치는 까닭에 업무, 교육 및 사회적 상호작용에 이르기까지 각 개인의 삶에 여러모로 파괴적인 영향을 미칠 수 있는 것으로 지적되고 있다.

현재 사용 중인 치료제들이 존재함에도 불구, 대다수의 환자들이 관련증상들을 지속적으로 경험하고 있는 데다 끊임없이 나타나는 제 1형 기면증의 영향에 대처해야 하는 부담을 감수하고 있는 형편이다.

다케다社의 앤디 플럼프 연구‧개발 담당대표는 “FDA가 허가신청 건을 접수한 것이 제 1형 기면증 환자들을 위해 이루어진 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 감안할 때 제 1형 기면증 환자 커뮤니티는 오렉신의 신호전달 회복을 통해 이 증상을 유발하는 기저 오렉신 결핍에 대응하기 위한 새롭고 다양한 치료 접근방법을 제공받을 만해 보인다”고 말했다.

‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 기존 치료의 패러다임을 바꿔놓을 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 것이라고 플럼프 대표는 설명했다.

오베포렉스톤의 허가신청서는 글로벌 임상 3상 ‘FirstLight 시험’과 ‘RadiantLight 시험’을 포함한 포괄적인 자료 패키지를 근거로 제출되었던 것이다.

오베포렉스톤의 핵심적인 자료는 깨어있는 각성상태, 과도한 주간 졸림증, 탈력발작, 주의력 유지능력, 전반적인 삶의 질 및 일상생활 기능 등의 객관적인 개선과 환자가 보고한 개선 등을 평가한 내용들이 골자를 이루고 있다.

시험결과를 보면 다양한 증상들에 걸쳐 거의 정상적인 수준에 도달한 것으로 나타나면서 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 입증됐다.

오베포렉스톤은 이와 함께 대체로 양호한 내약성을 나타냈고, 지금까지 이루어진 임상시험에서 일관된 안전성 프로필이 관찰됐다.

가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 불면증, 긴박뇨 및 빈뇨 등이 보고됐다.

오베포렉스톤은 앞서 FDA와 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 약물평가심평(CDE)에 의해 제 1형 기면증 환자들의 과도한 주간 졸림증을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정받은 바 있다.

마찬가지로 일본 후생노동성(MHLW) 또한 오베포렉스톤을 ‘혁신 치료제’(Sakigake)로 지정했다.