사노피社는 자사의 경구용 가역적 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제 계열 면역 혈소판 감소증(ITP) 치료제 ‘웨이릴즈’(Wayrilz: 릴자브루티닙)가 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 9일 공표했다.

‘혁신 치료제’로 지정받은 ‘웨이릴즈’의 적응증은 온난성 자가면역성 용혈성 빈혈(wAIHA) 환자들을 치료하는 용도이다.

‘온난성 자가면역성 용혈성 빈혈’이란 복잡한 면역계 이상으로 인해 체온과 유사한 37도 내외에서 자신의 적혈구를 공격하는 자가항체가 생성되면서 적혈구가 파괴(용혈)되고 수명이 감소하는 특성을 나타내는 빈혈의 일종을 말한다.

이날 사노피 측은 아울러 일본 후생노동성(JMHLW)이 ‘웨이릴즈’를 동일한 적응증에 대응하는 ‘희귀의약품’으로 지정했다고 공개했다.

이와 관련, 자가면역성 용혈성 빈혈은 미국과 EU에서 10만명당 4~24명 정도에 영향을 미치는 것으로 추정되고 있는 반면 일본에서는 한층 더 희귀질환의 일종에 속해 100만명당 3~10명 안팎에 영향을 미치고 있을 것이라는 게 전문가들의 추정이다.

이 중 온난성 자가면역성 용혈성 빈혈 증상을 나타내는 환자들은 극심한 피로, 현훈, 심계항진, 숨참 등을 수반할 수 있는 데다 혈전색전증, 중증 장기(臟器) 손상 등의 합병증이 동반될 가능성도 높은 것으로 알려져 있다.

FDA와 후생성은 현재 진행 중인 임상 2b상 ‘LUMINA 2 시험’에서 도출된 임상자료를 근거로 각각 ‘혁신 치료제’와 ‘희귀의약품’ 지정을 결정한 것이다.

이 시험은 온난성 자가면역성 용혈성 빈혈 환자들을 대상으로 ‘웨이릴즈’의 효능‧안전성을 평가한 시험례이다.

온난성 자가면역성 용혈성 빈혈 환자들을 대상으로 ‘웨이릴즈’와 플라시보를 비교평가한 임상 3상 ‘LUMINA 3 시험’의 결과 또한 FDA와 후생성은 ‘혁신 치료제’ 및 ‘희귀의약품’ 지정을 결정하는 과정에서 참조했다.

현재까지 이 같은 희귀 자가면역성 질환의 기저원인을 표적으로 작용하는 치료대안이 허가를 취득한 전례는 부재한 형편이다.

사노피社의 카린 크노베 희귀질환 치료제 개발 담당 글로벌 대표는 “FDA의 ‘혁신 치료제’ 및 후생성의 ‘희귀의약품’ 지정이 온난성 자가면역성 용혈성 빈혈 환자들에게 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 것”이라면서 “이번 지정으로 사노피는 현재 치료대안 선택의 폭이 제한적이거나 허가를 취득한 치료제가 부재한 희귀질환들에 대응하는 혁신적인 치료제들의 개발을 진행하기 위해 변함없이 사세를 집중해 나가고자 한다”고 말했다.

‘웨이릴즈’는 미국, EU, 아랍에리미트(UAE) 등에서 성인 면역 혈소판 감소증 환자 치료제로 허가를 취득한 가운데 일본에서는 같은 적응증으로 가속승인을 받았다.

한편 FDA는 앞서 ‘웨이릴즈’를 자가면역성 용혈성 빈혈과 면역글로불린 G4 관련질환(IgG4-RD) 및 겸상(鎌狀: 낫 모양) 적혈구 빈혈(SCD) 등 3개 적응증에 걸쳐 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

또한 FDA는 ‘웨이릴즈’를 면역 혈소판 감소증과 면역글로불린 G4 관련질환의 치료를 위한 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정했고, EU에서는 면역 혈소판 감소증과 자가면역성 용혈성 빈혈, 면역글로불린 G4 관련질환 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정했다.